Lek onasemnogen abeparwowek dopuszczony do leczenia SMA przez Komisję Europejską

Zdjęcie: Lek firmy Novartis dopuszczony do leczenia szerokiej grupy pacjentów z SMA. OleksSH / Shutterstock


Firma Novartis przekazała, iż Komisja Europejska zatwierdziła lek onasemnogen abeparwowek do leczenia dzieci w wieku od dwóch lat, nastolatków i dorosłych cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni typu 5q (SMA) z bialleliczną mutacją w genie warunkującym przeżycie neuronów ruchowych 1 (SMN1). To pierwsza i jedyna terapia genowa zatwierdzona w tej chwili w Unii Europejskiej dla tej szerokiej populacji pacjentów z SMA