Leczenie biologiczne chorób eozynofilowych przynosi niezwykłe rezultaty

Skuteczne leczenie biologiczne chorób eozynofilowych przywraca pacjentom poczucie bezpieczeństwa i daje szansę na powrót do normalnego, aktywnego życia rodzinnego oraz zawodowego. „Niezwykle rzadko w medycynie jesteśmy świadkami tego, iż pacjenci w wyniku otrzymywania konkretnej terapii wstają z wózków inwalidzkich, jak to się dzieje w przypadku rzadkich chorób HES i EGPA. jeżeli zatem mepolizumab jest tak wysoce skuteczny, to każdy pacjent powinien mieć szansę skorzystania z leczenia” – mówi Grzegorz Baczewski, członek Rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

Jak choroby eozynofilowe (polipy nosa, astma, HES, EGPA) wpływają na jakość życia osób nimi dotkniętych?

Grzegorz Baczewski – Musimy zdawać sobie sprawę, iż mówimy o kilku chorobach wywołanych jednym czynnikiem – eozynofilami, które naturalnie powinny chronić nasz organizm, a nie atakować. To jest wbrew naturze. Cena, jaką płaci za to organizm, jest bardzo wysoka. Bez znaczenia, czy chory doświadcza astmy, polipów nosa, czy też rzadkich chorób jak hypereozynofilia (HES) albo eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA), to w każdej z nich przy braku dostępu do skutecznego leczenia choroba postępuje i znacząco upośledza jakość życia.

HES czy EGPA będą w krótkim czasie u wielu chorych prowadzić do pogorszenia stanu zdrowia i niepełnosprawności, a choćby przedwczesnej śmierci. Zdarza się, iż pacjenci umierają w ciągu 5 lat od diagnozy. Umierają głównie z powodu powikłań ze strony serca, naczyń, płuc, nerek. Natomiast patrząc na astmę ciężką, gdzie pacjenci bez terapii biologicznej są zmuszeni do zażywania dużych ilości doustnych sterydów systemowych, czego wynikiem jest rozwój kolejnych chorób, np. cukrzycy, osteoporozy, chorób serca, nadwagi, to jakość ich życia nie dość, iż jest niska z powodu astmy, to jeszcze dodatkowo jest obniżona chorobami współistniejącymi. Trzeba się zastanowić, jak tym pacjentom pomóc. Jakie rozwiązanie wprowadzić, by większa liczba astmatyków mogła być leczona w programie lekowym B.44. i mogła korzystać z leczenia w pobliżu swojego miejsca zamieszkania.

To dotyczy również polipów nosa. Mamy nowy program lekowy B.156, ale terapia, która jest w nim dostępna, nie zaspokaja wszystkich potrzeb, ponieważ nie jest dedykowana leczeniu choroby o podłożu eozynofilowym. Chorzy, którzy nie kwalifikują się do dupilumabu, skazani są na sterydy systemowe, muszą poddawać się operacjom albo udają się do prywatnych klinik, gdzie polipy są po prostu wyrywane. Robią to z narażeniem życia. Trzeba sobie zadać pytanie, co zmusza tych chorych do tak drastycznych kroków? I trzeba sobie odpowiedzieć uczciwie, iż jest to krok rozpaczy, bo oni żyją z nieustannym brakiem możliwości normalnego oddychania. Nie mogą spać, są przemęczeni, nie mogą się skoncentrować z powodu ciągłego bólu głowy, jaki im towarzyszy, i wielu innych uciążliwych objawów, jakie przynoszą polipy nosa. Patrząc na różnorodność i długość utrzymywania się objawów, choroby te eliminują człowieka z aktywnego życia zawodowego, rodzinnego, społecznego. Mocno ograniczają możliwość realizacji życiowych celów.

Ile czasu średnio zajmuje diagnostyka w tych chorobach?

Chorzy przechodzą istną odyseję diagnostyczną tułając się od specjalisty do specjalisty. Tylko nieliczni mają to szczęście, iż proces diagnostyczny przebiega dosyć sprawnie i gwałtownie może u nich zostać wdrożone leczenie. Szczególną trudność sprawiają rzadkie choroby HES czy EGPA z powodu niespecyficznych i wielonarządowych objawów. Niestety, większość chorych jest diagnozowana po wielu latach. W przypadku chorujących na astmę ciężką szacuje się, iż przeciętnie dojście do prawidłowej diagnozy trwa ok. 7 lat. Najmniej problemów sprawia diagnostyka polipów nosa z oczywistych powodów, można w łatwy sposób zlokalizować przyczynę w badaniach laryngologicznych czy choćby u lekarza POZ.

Chciałbym zaapelować, o zwrócenie uwagi w procesie diagnostycznym na wykonywanie podstawowych badań laboratoryjnych, czyli badania krwi z rozmazem, a w szczególności na wynik eozynofili. Ich wysoki wskaźnik powyżej 1000 mq powinien być sygnałem ostrzegawczym, czerwoną lampką dla lekarza i chorego, iż coś złego dzieje się w organizmie i iż pacjent powinien być na cito skierowany do dalszej diagnostyki. Warto również edukować lekarzy POZ na temat chorób, które wynikają z wysokich wskaźników eozynofili we krwi. Uratowałoby to życie i zdrowie wielu chorym.
Najlepiej, gdyby chorzy jak najszybciej trafiali do immunologa, alergologa, pulmonologa czy laryngologa, są to specjaliści, którzy bardziej się przyglądają tego rodzaju chorobom.

Nieodłącznym elementem leczenia tych chorych jest stosowanie glikokortykosteroidów. Jak wpływa na zdrowie przewlekłe przyjmowanie tych leków?

Ze względu na niespecyficzność objawów i ich nasilenie doustne glikokortykosteroidy są lekami z wyboru. Długotrwałe leczenie dużymi dawkami niesie konsekwencje w postaci poważnych powikłań. Niestety, po kilku latach leczenia dużymi dawkami w okresach zaostrzeń choroby powikłania spowodowane sterydoterapią nierzadko dają poważniejsze skutki niż choroba pierwotna.

Terapie biologiczne to złoty środek dla chorych na choroby eozynofilowe. Jak ocenia Pan dostęp dla tych chorych do terapii biologicznych?

Ani HES, ani EGPA nie są objęte programem lekowym. W związku z tym chorzy nie mają szansy na leczenie ukierunkowane, celowane. Tymczasem terapie biologiczne okazały się być bardzo skuteczne, przynoszące niezwykłe rezultaty. Są pacjenci, którzy po wdrożeniu mepolizumabu wstają z wózków inwalidzkich, doświadczają takiej remisji choroby, iż wracają do aktywności zawodowej, wiec efekt jest niezwykły. Niestety dostępność do leku, póki co, jest bardzo ograniczona, tylko kilkanaście osób otrzymuje lek w ramach RDTL (ratunkowy dostęp do technologii lekowych). To jest kropla w morzu potrzeb. Chorzy wymieniają się doświadczeniami i znają efekty terapii. Wiedzą, że, ci, którzy otrzymują lek, wracają do normalnego życia. To rozbudza w nich duże nadzieje i oczekiwania. Ślą do nas zapytania, kiedy będą mogli skorzystać z terapii? I to pytanie, my, jako przedstawiciele tych chorych, przesyłamy dalej – do decydentów, od których zależy los chorych.

Jak zmienia się jakość życia chorych z eozynofilią, gdy mają zapewniony dostęp do terapii biologicznej?

To jest kolosalna zmiana. Zastosowanie leków biologicznych powoduje, iż chorzy nie muszą stosować bardzo dużych dawek leków sterydowych, doświadczają remisji choroby. To oznacza powrót do aktywności w życiu rodzinnym i zawodowym, niebywałą zmianę komfortu życia. To jest tak, jak gdyby otrzymali drugą szansę na życie. Nadzieją dla naszych chorych jest, iż Ministerstwo Zdrowia zechce się pochylić nad ich losem i pozytywnie rozważy stworzenie programu lekowego w chorobach rzadkich i rozszerzy dostęp do mepolizumabu w polipach nosa czy też powoła nowe ośrodki w leczeniu astmy.