Substancją czynną leku Amgen Tavenos jest awakopan, który wykazuje działanie przeciwzapalne. Lek wykorzystuje się w farmakoterapii rzadkiej choroby autoimmunologicznej – zapalenia naczyń związanego z przeciwciałami przeciwko cytoplazmie neutrofilów (ANCA) – zwanej w uproszczeniu AAV. Choroba ta prowadzi do uszkodzenia szeregu narządów wewnętrznych m.in. nerek, płuc i układu nerwowego. Firma Kissei Pharmaceutical, odpowiedzialna za sprzedaż Tavenos w Japonii, zwróciła się do lekarzy o nieprzepisywanie tego leku pacjentom i ocenę dalszej zasadności jego podawania.
Skąd kontrowersje wokół leku Amgen Tavenos?
Głównym powodem, dla którego Kissei Pharmaceutical zaapelowało do lekarzy, jest 20 potwierdzonych przypadków śmiertelnego uszkodzenia wątroby u pacjentów stosujących Tavenos.
Producent Tavenos zwrócił jednak uwagę, iż liczba potwierdzonych zgonów pochodziła z puli ponad 8500 pacjentów przyjmujących lek. Co więcej, śmiertelne przypadku dotyczyły tych pacjentów, u których nie można było ustalić związku przyczynowego z produktem. W swoim oświadczeniu firma Amgen poinformowała:
Na podstawie wszystkich dostępnych danych Amgen przez cały czas uważa, iż Tavenos wykazuje skuteczność i korzystny profil korzyści ryzyka dla pacjentów z AAV.
Kissei po dyskusji z japońskim Ministerstwem Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej (MHLW) udało się wpłynąć na producenta leku. Efektem jest uaktualnienie ulotki dołączanej do Tavenos na terenie Japonii. Pojawią się w niej następujące informacje:
- Ostrzeżenie o ryzyku poważnego uszkodzenia wątroby.
- Dokładne kryteria przerwania farmakoterapii.
- Szczegółowe zalecenia dotyczące monitorowania wątroby w trakcie leczenia.
Oprócz tego firma Kissei utworzyła Centrum Konsultacji Lekowych dla pracowników ochrony zdrowia i pacjentów. Dzięki niemu osoby zainteresowane lub mające wszelkie wątpliwości dotyczące leku firmy Amgen mogą skontaktować się z profesjonalnymi doradcami.
MHLW oświadczyło, iż lekarze mogą wznowić przepisywanie leku firmy Amgen nowym pacjentom. Oczywiście pod warunkiem przestrzegania nowych zaleceń w kontekście informowania pacjentów o ryzyku oraz monitorowania ich stanu.
Nie pierwszy problem Tavenos
Warto zwrócić uwagę na fakt, iż firma Amgen miała kłopoty z lekiem Tavenos już kilka miesięcy wcześniej. W połowie stycznia FDA zwróciła się do producenta z prośbą o wycofanie leku i wszczęła formalne postępowanie w tej sprawie. Powodem były niejasności dotyczące dowodów na skuteczność Tavenos w badaniach klinicznych przeprowadzonych przez ChemoCentryx (wcześniejszego producenta). Natomiast już pod koniec miesiąca do FDA dołączyły organy regulacyjne Unii Europejskie, które również zapowiedziały ponowne sprawdzenie danych z trzeciej fazy badań klinicznych.
Końcem marca FDA opublikowało komunikat ostrzegawczy, w którym zwrócono uwagę na dane z Systemu Zgłaszania Zdarzeń Niepożądanych (FAERS). Wedle nich w latach 2021-2024 zgłoszono 76 przypadków polekowego uszkodzenia wątroby z uzasadnionymi dowodami związku przyczynowo-skutkowego z lekiem Tavenos. Wśród zarejestrowanych danych 54 z nich doprowadziło do hospitalizacji, a 8 spowodowało zgon pacjenta.
Pod koniec kwietnia agencja zaostrzyła kontrolę leku, a Centrum Oceny i Badań Leków FDA (CDER) zaproponowało firmie wycofanie leku. Przede wszystkim z uwagi na duże prawdopodobieństwo zmanipulowania danych badań klinicznych, aby ułatwić uzyskanie zielonego światła na wprowadzenie produktu na rynek. FDA dało producentowi możliwość wycofania leku bądź złożenia wniosku o przesłuchanie. Odpowiedź firmy Amgen niezbyt różniła się od oświadczenia w japońskiej sprawie:
Nadal wierzymy, iż Tavenos jest bezpiecznym i skutecznym lekiem, co potwierdzają dane kliniczne i dowody ze świata rzeczywistego. Nasza perspektywa dotycząca profilu korzyści i ryzyka stosowania leku Tavenos różni się od perspektywy Agencji.
Firma poinformowała, iż rozważa kolejne opcje w kontekście propozycji ze strony FDA.
