Każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia

W związku z cyklicznie powracającymi w przestrzeni publicznej informacjami, dotyczącymi ograniczeń w dostępie do leczenia hemofilii zapewniamy, iż każdy pacjent z hemofilią ma dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego jego chorobę – przekazało Ministerstwo Zdrowia

Jak w zamieszczonym komunikacie informuje resort, program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie – zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia. Żadna inna grupa pacjentów nie ma tak zorganizowanego, specjalnego systemu dostaw i odbioru leków. Całą logistyką i obsługą pacjentów zajmuje się Narodowe Centrum Krwi.

Każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do nowoczesnego leczenia profilaktycznego i stabilizującego jego chorobę.
Program leczenia hemofilii w Polsce jest jednym z najlepszych w Europie – zapewnia ciągłość terapii, bezpieczeństwo i wysoki poziom leczenia.

… pic.twitter.com/ZOL3ibX6ZW

— Ministerstwo Zdrowia (@MZ_GOV_PL) September 4, 2025

Dalej czytamy w komunikacie MZ, iż leczenie hemofilii ma 4 najważniejsze komponenty kliniczne, które każdorazowo bierzemy pod uwagę podejmując decyzję refundacyjną:

• skuteczność leczenia, czyli poziom aktywności czynnika zapewniający adekwatną hemostazę pacjenta,
• bezpieczeństwo stosowania uzależnione od aktywności pacjenta,
• interwał czasowy podawania leczenia,
• dogodny sposób podania.

Wnioski refundacyjne

Aktualnie procedowany jest wniosek rozszerzający wskazania do leczenia emicizumabem, zarówno w populacji dzieci jak i dorosłych. Dodatkowo procedowany jest także wniosek o objęcie refundacją czynnika krzepnięcia krwi o dużo wyższym poziomie skuteczności, podawanego raz w tygodniu, co będzie alternatywą dla obecnych czynników krzepnięcia krwi w programie leczenia hemofilii oraz dla emicizumabu.

Podkreślamy, iż emicizumab oraz koncentraty czynnika krzepnięcia to dwie różne terapie, stosowane w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Koncentraty czynników krzepnięcia mają bezpośredni i natychmiastowy efekt działania, co pozwala na szybkie zahamowanie krwawienia. Z tego względu podaje się je również w przypadku krwawień u pacjentów otrzymujących emicizumab, gdyż szybkie zahamowanie krwawienia jest najważniejsze dla ratowania życia i zdrowia pacjenta.

Skuteczne leczenie

Lek Hemlibra (emicizumab) nie jest już jedynym podskórnym lekiem stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią. Pod koniec 2024 r. Europejska Agencja Leków dopuściła do obrotu dwa nowe leki: marstacymab oraz koncizumab, które mogą być stosowane u pacjentów z hemofilią A i B. Aktualnie realizowane są rozmowy z podmiotami odpowiedzialnymi w celu udostępnienia ich dla pacjentów z hemofilią w ramach świadczeń gwarantowanych.

Mając w procesie dwa leki o odmiennym mechanizmie działania w tej samej jednostce chorobowej, w celu opracowania jak najkorzystniejszych dla pacjentów kryteriów kwalifikacji do programu lekowego, odbyło się spotkanie z ekspertami w leczeniu hemofilii, którzy jednogłośnie stwierdzili, iż największą korzyść z profilaktyki krwawień przy użyciu emicizumabu mają pacjenci z utrudnionym dostępem dożylnym, w tym dzieci poniżej 4 roku życia. Pozostali pacjenci, aby móc wykonywać aktywności podobne jak zdrowi rówieśnicy, powinni stosować profilaktykę przy użyciu czynników krzepnięcia, w szczególności długodziałających, a choćby o ultrawydłużonym działaniu. Podawanie leku raz na 7-10 dni może znacząco poprawić jakość życia pacjentów, przy jednoczesnym skutecznym zabezpieczeniu ich przed krwawieniami.

Jak wskazują eksperci, pomimo mniejszej inwazyjności podania podskórnego, korzystniejsze dla pacjenta może okazać się stosowanie dożylnych czynników krzepnięcia. Mechanizm działania emicizumabu może prowadzić do stanu porównywalnego z utrzymaniem aktywności czynnika na poziomie ok. 9-15%, co odpowiada wynikom u pacjentów z łagodną postacią hemofilii. Może to zabezpieczyć pacjenta przed krwawieniami samoistnymi, jednak jest wyższe ryzyko krwawień związanych z urazami czy zabiegami chirurgicznymi niż przy zastosowaniu koncentratów czynnika krzepnięcia. Nie zaleca się by pacjenci przyjmujący emicizumab uprawiali sporty kontaktowe. Aby tego typu aktywność fizyczna była bezpieczna należy stosować dożylne czynniki krzepnięcia, do których bezpłatny dostęp jest zapewniony.

Koszty

Roczna profilaktyka leczenia jednego pacjenta, zależnie od wybranego leku, to wydatek rzędu 400-900 tys. zł, który jest pokrywany ze środków publicznych. Jednocześnie profilaktyka nie oznacza całkowitego wyeliminowania sytuacji, w których dochodzi do krwawień różnego pochodzenia. Zatem dodatkowym kosztem jest doraźne leczenie, którego koszt może wynosić nawet kilkaset tysięcy złotych. W konsekwencji, koszt leczenia pacjenta z hemofilią może wynosić choćby do 2 mln zł rocznie ze składek zdrowotnych wszystkich obywateli.

Refundacja leku dla pacjenta nie jest jednorazową inwestycją, ale odpowiedzialnością państwa, by zagwarantować przewlekle choremu stałe leczenie. Najbardziej kosztochłonne leczenie indywidualnego przypadku klinicznego, tylko w ostatnich 5 latach pochłonęło aż 43 mln zł ze środków publicznych. Dzienne leczenie powikłań przy pojawieniu się inhibitora sięgało nawet 200 tys. zł.

Potrzebna uczciwa dyskusja

Dlatego prowadzenie negocjacji z firmami farmaceutycznymi i dążenie do wypracowywania kompromisowych rozwiązań jest konieczne w zapewnieniu przez państwo skutecznej terapii dla pacjentów.

Z tego powodu budzą sprzeciw działania części firm farmaceutycznych, wynajmowanych przez nie organizacji lobbingowych oraz fundacji, skupionych wyłącznie na promocji jednego produktu handlowego, które wykorzystują brak pełnej świadomości i rozeznania obywateli, pomijają istotne fakty, by wywierać presję na decydentów, zmierzając do zawarcia niekorzystnej umowy finansowej. Przykładem takiego działania jest informacja nieoparta na faktach, sugerująca neutralny wpływ na wydatkowanie środków publicznych z tytuły refundacji nowego leczenia czy też pozostawienie pacjentów cierpiących na hemofilię bez skutecznego, ratującego życie leczenia.

Priorytet

Stanowczo podkreślamy, iż absolutnym priorytetem jest dla nas zapewnienie pacjentom bezpłatnego dostępu do skutecznego i bezpiecznego procesu terapeutycznego. Dlatego jesteśmy zdeterminowani udostępniać terapie długodziałające, o dużej skuteczności w leczeniu profilaktycznym pacjentów z hemofilią poniżej 18 roku życia w ramach programu lekowego, z jednoczesnym zabezpieczeniem środków publicznych umożliwiających finansowanie kontynuacji już refundowanych terapii – podsumował resort zdrowia.

Przeczytaj także: „Pacjenci z najcięższą postacią hemofilii czekają na refundację emicizumabu”.