Dr hab. Anna Kowalczuk, zastępca prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, ekspertka systemu ochrony zdrowia, relacji między sektorem publicznym a prywatnym oraz wdrażania strategii rozwoju, w rozmowie z Ewą Podsiadły-Natorską

Czy według pani obecna ścieżka refundacyjna wyrobów medycznych w Polsce jest odpowiednia? Jak powinna wyglądać docelowa ścieżka refundacji?

Obecny system refundacji wyrobów medycznych w Polsce opiera się na kilku mechanizmach finansowania w tym: refundacji aptecznej, finansowaniu wyrobów medycznych na zlecenie oraz finansowaniu w ramach świadczeń gwarantowanych. Ścieżka apteczna jest uregulowana ustawowo – wnioskodawca ma określone terminy na złożenie wniosku, a procedura jest przewidywalna i transparentna. Decyzje o objęciu refundacją podejmuje Minister Zdrowia, w oparciu o oceny technologii medycznych (HTA), rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) oraz opinię Komisji Ekonomicznej.

Natomiast w przypadku innowacyjnych wyrobów medycznych, szczególnie cyfrowych lub o wysokim stopniu innowacyjności, obecne rozwiązania są niewystarczające. Brakuje dedykowanej procedury, która uwzględniałaby specyfikę tych technologii: krótszy cykl życia, dynamiczny rozwój, ograniczoną dostępność badań randomizowanych.

AOTMiT podjęła inicjatywę opracowania ścieżki oceny i obejmowania innowacyjnych wyrobów medycznych, w tym cyfrowych, finansowaniem ze środków publicznych. Raport analityczno-badawczy został opublikowany na stronie agencji w dniu 24 listopada br.

Kluczowe elementy tej ścieżki to:
• transparentne kryteria i uproszczona procedura, dostosowana do charakterystyki innowacyjnych i cyfrowych wyrobów medycznych;
• ocena HTA oparta na danych z rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE), z możliwością zastosowania instrumentów dzielenia ryzyka (RSS);
• warunkowe finansowanie z okresową ewaluacją efektów po 12–24–36 miesiącach, co mogłoby umożliwić szybsze wdrożenie przy ograniczeniu ryzyka dla systemu ochrony zdrowia;
• dialog z interesariuszami na etapie przygotowania wniosku o finansowanie ze środków publicznych, aby zapewnić spójność z potrzebami pacjentów i możliwościami budżetowymi.

Jakie są najważniejsze różnice między ścieżką refundacyjną wyrobów medycznych a leków w kontekście oceny technologii medycznych?

Refundacja leków w Polsce odbywa się w ramach jednolitej ścieżki postępowania administracyjnego, określonej ustawą z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (t.j. Dz. U. z 2025 r. poz. 907 z późn. zm.), ze zdefiniowanymi etapami, kryteriami i terminami. W przypadku wyrobów medycznych sytuacja jest bardziej złożona – nie ma jednej ścieżki, ale kilka mechanizmów (apteczna, na zlecenie, w ramach świadczeń gwarantowanych), co powoduje większą różnorodność wymagań formalnych i trybów wnioskowania.

W kontekście oceny technologii medycznych różnice są kluczowe:
• dowody kliniczne – dla nowych leków standardem są randomizowane badania kliniczne (RCT). Wyroby medyczne, zwłaszcza innowacyjne, często nie mają RCT ze względu na krótszy cykl życia i ich specyfikę, dlatego ocena często opiera się na danych obserwacyjnych, rejestrach i analizie rzeczywistej praktyki klinicznej (RWE);
• cykl życia technologii – branża wyrobów medycznych rozwija się bardzo dynamicznie, co powoduje szybkie pojawianie się nowych rozwiązań i innowacji. Ta dynamika utrudnia stosowanie modeli oceny opartych na długoterminowych badaniach klinicznych;
• tryb decyzyjny – w przypadku wyrobów medycznych decyzje dotyczące finansowania podejmowane są w różnych trybach, w zależności od mechanizmu finansowania;
• czynniki specyficzne dla wyrobów medycznych – takie jak krzywa uczenia się, kiedy skuteczność wyrobu zależy od doświadczenia użytkownika, co wprowadza dodatkową zmienność w wynikach;
• efekty pozakliniczne – w przypadku wyrobów medycznych istotną rolę odgrywają efekty pozakliniczne (punkty końcowe odnoszące się do pozazdrowotnych aspektów funkcjonowania pacjentów i opiekunów, optymalizacji procesu terapeutycznego, korzyści w zakresie zużycia dóbr), które mogą wpływać na skuteczność zastosowania w praktyce. W lekach komponent pozakliniczny ma zwykle mniejsze znaczenie w procesie HTA.

Dlatego w przypadku wyrobów medycznych, w szczególności innowacyjnych i cyfrowych, najważniejsze jest elastyczne podejście uwzględniające specyfikę technologii oraz możliwość stosowania mechanizmów warunkowego finansowania i instrumentów dzielenia ryzyka.

W przypadku technologii lekowych zgodnie z unijnym rozporządzeniem o wspólnym HTA możliwe jest odstąpienie od analizy klinicznej, jeżeli została ona już przeprowadzona na poziomie UE. Zgodnie z Rozporządzeniem Parlamentu Europejskiego i Rady 2021/2282 od 12 stycznia 2025 r. tylko wybrane wyroby medyczne i wyroby do diagnostyki in vitro (klasy IIb i III oraz IVD klasy D, w przypadku innowacyjnych rozwiązań, technologii opartych na AI, czy o dużym znaczeniu transgranicznym) będą podlegać wspólnej ocenie klinicznej prowadzonej przez organy HTA w państwach członkowskich UE. W pozostałych przypadkach dla wyrobów medycznych bez odpowiednika refundowanego wymagane są pełne analizy (analiza kliniczna, ekonomiczna, wpływu na budżet, racjonalizacyjna).

Jak AOTMiT ocenia jakość dowodów klinicznych w przypadku innowacyjnych wyrobów medycznych, gdzie często brakuje randomizowanych badań?

W procesie oceny stosowana jest hierarchizacja wiarygodności dowodów oraz analiza ryzyka błędu systematycznego. W przypadku wyrobów medycznych ze względu na ich specyfikę dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa rzadko pochodzą z badań randomizowanych (trudności lub brak możliwości zaślepienia, trudności w standaryzacji).

Ponadto, zgodnie z rozporządzeniem MDR (UE 2017/745), nie wszystkie wyroby wymagają RCT. Wystarczające mogą być dane z literatury, obserwacje po wprowadzeniu do obrotu lub dowody równoważności z istniejącymi produktami. Rodzaj i poziom wymaganych dowodów naukowych powinien być proporcjonalny do klasy ryzyka wyrobu medycznego.
Dane pochodzące z badań obserwacyjnych lub rzeczywiste (RWD/RWE) mogą stanowić istotne źródło informacji, szczególnie w sytuacjach, gdy przeprowadzenie RCT jest ograniczone lub trudne (ze względu na specyfikę technologii, ograniczoną populację pacjentów lub dynamiczny charakter interwencji).

Dane pochodzące z badań obserwacyjnych lub serii przypadków mogą charakteryzować się niższą jakością, tj. mniejszą wiarygodnością w odniesieniu do wyników, co oznacza, iż mamy mniejszą pewność, iż wyniki z badań odzwierciedlają rzeczywistą praktykę kliniczną.
Kluczem jest nie tylko typ badania, a prawidłowość metodologiczna badania, tj. prawidłowo dobrana grupa docelowa, odpowiednia wielkość populacji badanej, odpowiedni okres obserwacji, ocena istotnych klinicznie punktów końcowych (badanie obserwacyjne prawidłowo przeprowadzone może dostarczyć bardziej wiarygodnych informacji niż nieprawidłowo przeprowadzone RCT).

W przypadku wyrobów dla populacji pediatrycznych lub chorób sierocych konieczne jest stosowanie bardziej realistycznych wymagań dowodowych.

A jaką rolę w procesie refundacyjnym odgrywa dialog z wnioskodawcami – na jakim etapie rekomenduje pani kontakt z AOTMiT, aby adekwatnie przygotować wniosek?

Aktualnie w Polsce nie funkcjonuje uregulowany prawnie mechanizm formalnych konsultacji pomiędzy AOTMiT a wnioskodawcą na etapie przygotowania wniosku. Proces jest uregulowany przepisami i rozpoczyna się dopiero po złożeniu kompletnej dokumentacji.
Nasza analiza wskazuje jednak, iż w niektórych krajach europejskich istnieją rozwiązania umożliwiające wczesny dialog. Takie mechanizmy mogą pozwolić na: doprecyzowanie zakresu wymaganych danych klinicznych i ekonomicznych oraz skrócenie czasu procedowania dzięki lepszej jakości wniosków.

Wprowadzenie wczesnych konsultacji mogłoby być korzystne zarówno dla wnioskodawców, jak i dla systemu. Co istotne, takie konsultacje nie musiałyby odbywać się wyłącznie z AOTMiT – mogłyby obejmować również Ministerstwo Zdrowia czy inne instytucje.

Jakie są najczęstsze błędy lub niedociągnięcia we wnioskach o refundację wyrobów medycznych, które AOTMiT obserwuje w praktyce?

W przypadku wyrobów medycznych sytuacja wygląda inaczej niż w lekach. Agencja rzadko realizuje klasyczne analizy weryfikacyjne w rozumieniu ustawy refundacyjnej dotyczące wyrobów medycznych. Często pracujemy na zleceniach Ministerstwa Zdrowia, które nie zawsze są uzupełnione o kompletne materiały od producenta. Agencja często opracowuje analizy własne, opierając się na dostępnych publikacjach naukowych oraz rozwiązaniach przyjętych w innych krajach. To naturalnie wydłuża proces i wymaga większego nakładu pracy. Wyzwania dotyczą przede wszystkim różnorodności dołączonej dokumentacji i ograniczonej dostępności danych klinicznych oraz ekonomicznych, ale traktujemy to jako element rozwoju systemu – stopniowo wypracowujemy standardy i dobre praktyki, które w przyszłości uczynią proces bardziej efektywnym.

Dodatkowe ograniczenia to:
• nieprecyzyjna populacja docelowa/nieprecyzyjne (zbyt ogólne) wskazania do stosowania;
• niespójność pomiędzy wnioskowaną populacją docelową a dostarczonymi dowodami naukowymi (np. badania obejmują inną populację niż wniosek o refundację) lub brak uzasadnienia, iż wyniki z populacji włączonej do badań można ekstrapolować na inną populację;
• brak porównania z refundowanymi technologiami opcjonalnymi;
• brak danych odnoszących się do istotnych klinicznie punktów końcowych dla pacjenta/brak jednoznacznego wykazania korzyści dla pacjenta;
• brak jednoznacznego wskazania wpływu (korzyści) wnioskowanego wyrobu na ścieżkę pacjenta lub ew. organizację udzielania świadczeń (np. zmniejszenie liczby wizyt kontrolnych u specjalisty);
• brak wykazania przewagi wnioskowanego wyrobu nad dostępnymi wyrobami/rozwiązaniami aktualnie dostępnymi w systemie opieki zdrowotnej.