Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła przeciwciało blokujące interferon gamma emapalumab-lzsg (Gamifant) jako pierwszy lek mający zastosowanie w zespole aktywacji makrofagów (MAS) w chorobie Stilla.
Jest to pierwsza w Stanach Zjednoczonych zatwierdzona przez FDA metoda leczenia MAS w chorobie Stilla.
Preparat jest wskazany do leczenia pacjentów dorosłych i dzieci (noworodków i starszych) z zespołem aktywacji makrofagów (MAS) w chorobie Stilla, w tym z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS), z niewystarczającą odpowiedzią lub nietolerancją glikokortykosteroidów lub z nawracającymi MAS w chorobie Stilla.
Emapalumab-lzsg został zatwierdzony w 2018 r. w leczeniu pacjentów dorosłych i dzieci z oporną, nawrotową lub postępującą pierwotną limfohistiocytozą hemofagocytarną (HLH) lub nietolerancją konwencjonalnej terapii HLH.
Zatwierdzenie nowego wskazania dla emapalumab-lzsg zostało poparte zbiorczymi danymi z badania klinicznego fazy 2. i fazy 3. Ponad połowa uczestników (54 proc.) uzyskała pełną odpowiedź w 8. tygodniu, a 82 proc. osiągnęło kliniczną remisję MAS w 8. tygodniu.
– Mamy nową opcję terapeutyczną, która pomaga kontrolować hiperstan zapalny i zmniejszyć naszą zależność od dużych dawek glikokortykosteroidów – powiedział dr Alexei Grom, profesor pediatrii i dyrektor ds. badań na Wydziale Reumatologii w Cincinnati Children's Hospital Medical Center w stanie Ohio.
Emapalumab-lzsg jest podawany we wlewie dożylnym i dostępny w roztworach 5 mg/ml i 25 mg/ml w fiolce jednodawkowej. W przypadku nowego wskazania najczęstszymi działaniami niepożądanymi są infekcje wirusowe, takie jak zakażenie lub reaktywacja wirusa cytomegalii lub wysypka.
