Skuteczność terapii oceniano w wieloośrodkowym, międzynarodowym badaniu 16113 (NCT03409614) z randomizacją, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby i aktywnym leczeniem w grupie kontrolnej z udziałem 466 wcześniej nieleczonych pacjentów z zaawansowanym NDRP. Pacjentów przydzielono losowo (2:1) do grupy otrzymującej 1) cemiplimab-rwlc w skojarzeniu z chemioterapią opartą na pochodnych platyny co 3 tygodnie przez 4 cykle, a następnie cemiplimab-rwlc z chemioterapią podtrzymującą lub 2) placebo z chemioterapią opartą na pochodnych platyny co 3 tygodnie przez 4 cykle, a następnie placebo z chemioterapią podtrzymującą.
Pierwszorzędowym punktem końcowym w zakresie skuteczności było przeżycie całkowite (OS). Dodatkowe punkty końcowe dotyczące skuteczności obejmowały przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) i całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) oceniane centralnie w sposób niezależny i zaślepiony.
Wykazano statystycznie i klinicznie istotną poprawę OS w grupie otrzymującej cemiplimab-rwlc w skojarzeniu z chemioterapią opartą na pochodnych platyny w porównaniu z placebo z chemioterapią (współczynnik ryzyka [HR] 0,71, 95% przedział ufności [CI] 0,53–0,93; dwustronna wartość p = 0,0140). Mediana OS wyniosła 21,9 mies. (95% CI 15,5 – niemożliwa do oceny) w ramieniu otrzymującym cemiplimab-rwlc z chemioterapią i 13,0 mies. (95% CI 11,9-16,1) w ramieniu otrzymującym placebo z chemioterapią. Mediana PFS w ocenie centralnej wyniosła 8,2 mies. (95% CI 6,4–9,3) w ramieniu otrzymującym cemiplimab-rwlc z chemioterapią i 5,0 mies. (95% CI 4,3–6,2) w ramieniu otrzymującym placebo z chemioterapią (HR 0,56; 95% CI 0,44–0,70; p <0,0001). ORR potwierdzony w ocenie centralnej wyniósł odpowiednio 43% (95% CI 38–49) i 23% (95% CI 16–30).
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥15%) były łysienie, bóle mięśniowo-kostne, nudności, zmęczenie, neuropatia obwodowa i zmniejszenie apetytu.
Zalecana dawka cemiplimabu-rwlc wynosi 350 mg i.v. co 3 tygodnie.
