FDA nadała cząsteczce iQ-007, odkrytej przez polskich naukowców, status leku sierocego, co może przełożyć się na zaangażowanie naukowe w proces planowania badań klinicznych, znaczące skrócenie kolejnych faz rozwoju, uproszczoną i tańszą procedurę oceny i rejestracji leku, a także wydłużony okres ochrony patentowej oraz dodatkowy okres wyłączności na jego sprzedaż.
- UJ CM informował w październiku ubiegłego roku, że iQ-007 został opracowany w zespole prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM jako pierwszy w klasie (first-in-class) kandydat na lek przeciwpadaczkowy, który może być zastosowany m.in w zespole Dravet
- iQ-007 posiada unikalny mechanizm działania, który polega na usuwaniu z przestrzeni synaptycznej nadmiaru glutaminianu będącego głównym neuroprzekaźnikiem pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym
- W 2020 roku cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencji udzielono iQure Pharma Inc.
- U.S. Food and Drug Administration (Agencja Żywności i Leków) nadała iQ-007 status leku sierocego, czyli preparatu przeznaczonego do leczenia choroby rzadkiej, której częstotliwość występowania wynosi nie więcej niż 5 na 10 tys. osób, produkowanego w celu zaspokojenia potrzeb zdrowia publicznego, a nie z przyczyn ekonomicznych
