EMA zmienia podejście do badań nad lekami. Zdrowie kobiet w centrum uwagi

Europejska Agencja Leków chce wzmocnić uwzględnianie specyficznych potrzeb zdrowotnych kobiet na wszystkich etapach opracowywania, oceny i monitorowania leków. Impulsem do zmian są m.in. luki w danych naukowych i niewystarczająca reprezentacja kobiet w badaniach klinicznych.

EMA chce zwiększyć udział kobiet w badaniach klinicznych, poprawić analizę wyników z podziałem na płeć i rozwijać badania z udziałem kobiet w ciąży oraz karmiących piersią. Planuje też szerzej wykorzystywać dane z codziennej praktyki medycznej. Agencja wskazuje również na potrzebę lepszej komunikacji dotyczącej korzyści, ryzyka i niepewności związanych ze stosowaniem leków u kobiet.

Kobiety przez cały czas są niedostatecznie reprezentowane w badaniach

Udział kobiet w badaniach klinicznych ma znaczenie nie tylko dla zapewnienia reprezentatywności badanej populacji. Pozwala również lepiej ocenić, czy skuteczność i bezpieczeństwo leku mogą różnić się w zależności od płci, wieku, stanu fizjologicznego lub innych cech pacjentki.

Problem jest szczególnie widoczny w przypadku ciąży i laktacji. W komunikacie opublikowanym w 2025 roku EMA wskazywała, iż wśród badań klinicznych zgłaszanych w Unii Europejskiej kobiety w ciąży uczestniczyły w mniej niż 0,4 proc. badań, a osoby karmiące piersią – w około 0,1 proc.

Ciąża i karmienie piersią: więcej danych to lepsze decyzje

Jednym z ważnych elementów działań EMA jest wspieranie włączania kobiet w ciąży i karmiących piersią do badań klinicznych w odpowiednio uzasadnionych i zaplanowanych warunkach. Agencja uczestniczy w opracowywaniu międzynarodowych wytycznych ICH E21, które określają zasady prowadzenia badań z udziałem tych grup. EMA poddała projekt wytycznych konsultacjom publicznym w 2025 roku. Znaczenie ma także monitorowanie bezpieczeństwa leków po ich dopuszczeniu do obrotu. Badania prowadzone przed rejestracją nie zawsze pozwalają wykryć rzadkie działania niepożądane lub następstwa ujawniające się z opóźnieniem. Dlatego informacje o stosowaniu leków w ciąży i podczas laktacji powinny być uzupełniane wraz z pojawianiem się nowych danych.

Dane z całego życia kobiety, a nie tylko z jednego etapu

EMA chce, aby potrzeby zdrowotne kobiet były uwzględniane na wszystkich etapach opracowywania leków i przez cały cykl życia produktu leczniczego. Oznacza to konieczność lepszego rozpoznawania luk w wiedzy dotyczących różnych grup wiekowych i etapów życia, a także odpowiedniego projektowania badań oraz analizowania ich wyników.

Istotnym elementem jest raportowanie danych z podziałem na płeć. Takie zestawienia umożliwiają sprawdzenie, czy obserwowane efekty leczenia, działania niepożądane i inne wyniki różnią się między kobietami a mężczyznami. Sama obecność obu płci w badaniu nie wystarczy, jeżeli wyniki nie pozwalają na wiarygodną analizę takich różnic.

Trzeba przy tym pamiętać, iż płeć biologiczna i uwarunkowania społeczno-kulturowe nie są pojęciami tożsamymi. Na stan zdrowia i wyniki leczenia mogą wpływać zarówno różnice biologiczne, jak i czynniki związane m.in. z dostępem do opieki zdrowotnej czy sposobem korzystania z niej. Uwzględnienie tych aspektów może pomóc lepiej interpretować wyniki badań i oceniać ich zastosowanie w praktyce.

Organizm kobiety działa inaczej…

Temat poruszony przez EMA porusza bardzo istotny temat. W środowisku naukowym coraz częściej podkreśla się potrzebę uwzględniania specyfiki funkcjonowania organizmu kobiety w badaniach nad lekami. Dotyczy to również cyklu menstruacyjnego. W jego trakcie zmieniają się stężenia estrogenów i progesteronu, co może wpływać na funkcjonowanie organizmu i utrudniać interpretację niektórych wyników badań. Nie oznacza to, iż każda faza cyklu wpływa na działanie każdego leku. Pomijanie tego czynnika może jednak pozostawiać istotne pytania bez odpowiedzi.

Systematyczny przegląd opublikowany w 2024 roku na łamach czasopisma PLOS ONE wykazał, iż badacze nie oceniają rutynowo wpływu leków na cykl menstruacyjny w badaniach klinicznych. Autorzy podkreślają potrzebę lepszego monitorowania tych zmian i uwzględniania ich w projektowaniu badań.

Plan EMA ma zostać opublikowany do końca 2026 roku

We wrześniu 2026 roku EMA zorganizowała w Amsterdamie spotkanie poświęcone zdrowiu kobiet. Wzięli w nim udział przedstawiciele organów regulacyjnych, środowiska naukowego, organizacji pacjentów, ochrony zdrowia i przemysłu farmaceutycznego. Uczestnicy wskazali 10 priorytetowych obszarów działań, które mają stanowić podstawę dalszych prac Agencji. Priorytety obejmują m.in. rozwój badań w obszarach, w których potrzeby zdrowotne kobiet pozostają niezaspokojone. EMA chce również zwiększyć udział kobiet w badaniach klinicznych i poprawić sposób raportowania wyników z podziałem na płeć. Ważnym celem jest także rozwój badań dotyczących ciąży i karmienia piersią. Agencja zamierza ponadto poprawić komunikację na temat korzyści i ryzyka związanego ze stosowaniem leków.

Plan działań dotyczący leków i zdrowia kobiet, wraz z raportem z warsztatów, ma zostać opublikowany do końca 2026 roku. Ma zawierać konkretne zadania oraz harmonogram ich realizacji.

©MGR.FARM