Komisja Europejska dopuściła do użycia w Unii Europejskiej pierwszą od ponad 20 lat nową terapię w leczeniu glejaka – lek ukierunkowany molekularnie.
Nowy lek o nazwie worasydenib stosowany jest w leczeniu glejaka rozlanego II stopnia, z mutacją genów IDH1/2. Ukierunkowana molekularnie terapia opóźnia postęp choroby dzięki blokowaniu enzymów IDH1/2, co hamuje powstawanie szkodliwej substancji 2-HG (2-hydroksyglutaran) pobudzającej wzrost guza. Worasydenib został przez Komisję Europejską dopuszczony do obrotu jako pierwsza w Unii Europejskiej terapia ukierunkowana molekularnie w leczeniu glejaka II stopnia z tą mutacją. W kluczowym badaniu przedrejestracyjnym III fazy, obejmującym pacjentów z glejakiem II stopnia z mutacją genów IDH, wykazano, iż stosowanie worasydenibu znacząco wydłużało czas przeżycia wolny od progresji, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa.
Glejaki to nowotwory mózgu rozwijające się z komórek glejowych lub prekursorowych. Wyróżnia się cztery główne kategorie glejaków: gwiaździaki, skąpodrzewiaki, glejaki wielopostaciowe, w tym glejaki rozlane występujące u osób dorosłych. Glejaki rozlane są najczęstszymi pierwotnymi złośliwymi guzami mózgu u dorosłych, wyjątkowo trudnymi do leczenia z braku skutecznej terapii. Rejestracja worasydenibu dotyczy stosowania w monoterapii w leczeniu gwiaździaka lub skąpodrzewiaka stopnia drugiego (z mutacją IDH1 R132 lub IDH2 R172) u dorosłych oraz osób w wieku 12-18 lat. Lek jest przeznaczony dla pacjentów po interwencji chirurgicznej, którzy nie wymagają natychmiastowej radioterapii ani chemioterapii.
„Pacjenci z glejakiem II stopnia z mutacją genów IDH czekali na innowacyjną metodę leczenia od ponad 20 lat” – stwierdza Arnaud Lallouette, wiceprezes ds. medycznych i pacjentów w firmie Servier, która jest producentem leku. I zaznacza, iż jest to rzadki i trudny w leczeniu rodzaj nowotworu mózgu – „Rejestracja worasydenibu wyznacza zatem początek nowej ery dla lekarzy zmieniając możliwości terapeutyczne w krajach Unii Europejskiej, istotnie poprawiając wyniki leczenia”.
Decyzja EMA oznacza, iż terapia została dopuszczono do użycia w 27 krajach Unii Europejskiej oraz w Islandii, Liechtensteinie oraz Norwegii. Lek został już wcześniej zarejestrowany innych krajach, m.in. w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie, Australii, Szwajcarii, Wielkiej Brytanii i Japonii. „Pacjenci cierpiący na glejaki z mutacją IDH to często osoby w kwiecie wieku, po trzydziestce lub czterdziestce, mają rodziny, robią karierę i z nadzieją patrzą w przyszłość. Taka diagnoza wywraca ich życie do góry nogami. Jednak po raz pierwszy pojawia się dla nich rzeczywista nadzieja” – zwraca uwagę Bec Mallett, założyciel i prezes Fundacji Peace of Mind, australijskiej organizacji charytatywnej zajmującej się nowotworami mózgu.
