Eli Lilly przejmuje Verve Therapeutics z technologią edycji genów

Amerykański koncern Eli Lilly przejął spółkę biotechnologiczną Verve Therapeutics Inc., posiadającą technologię edycji bazowej genów in vivo długotrwale redukującej poziomu cholesterolu LDL średnio o 53 proc. po jednorazowym podaniu. Ponad 30 mln osób, którym leczenie statynami nie obniżyło poziomu cholesterolu LDL, czyli około 70 proc pacjentów może skorzystać z alternatywnego leczenia. Terapia ta może być kluczem do transformacji leczenia miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej. Eksperci są zdania, iż koszt przejęcia technologii Verve na poziomie 1,3 mld dolarów jest niewspółmiernie niski do potencjału skali jej zastosowania. AstraZeneca i MSD równolegle prowadzą badania nad doustnymi inhibitorami genu odpowiedzialnego za produkcję cholesterolu LDL. Leki mogą być dostępne na rynku już w 2028 roku.

Eli Lilly ogłosiła przejęcie amerykańskiej spółki biotechnologicznej Verve Therapeutics Inc. w transakcji o wartości do 1,3 mld dolarów. Amerykański koncern zapłaci gotówką niemal 1 mld dolarów oraz dodatkowe 300 mln uzależnione od osiągnięcia kamieni milowych w badaniach klinicznych. Cena 10,5 dolara za akcję z góry, powiększona o 3 dolary w formie praw do wartości warunkowej, oznacza premię 113 proc. względem 30-dniowej średniej ceny akcji. Informacja o umowie spowodowała wzrost notowań Verve o 76 proc. w handlu przedsesyjnym, przy jednoczesnym 1 proc. spadku kursu Eli Lilly.

Przejęcie jest strategicznym posunięciem koncernu, rozwijającego dotychczas kompetencje w zakresie edycji genów poprzez partnerstwa, m.in. z Precision BioSciences, Scribe Therapeutics, Beam Therapeutics oraz z samym Verve. kooperacja obu firm rozpoczęła się w 2023 roku, kiedy Lilly zapłaciła 60 mln dolarów za dostęp do przedklinicznej terapii genowej układu sercowo-naczyniowego rozwijanej przez Verve. Przejęcie wpisuje się w długofalową strategię dywersyfikacji portfela koncernu poza segment leków metabolicznych, w tym hitowych terapii przeciw otyłości i cukrzycy.

Wejście Vevre na giełdę było jednym z największych debiutów biotechnologicznych w 2021 roku. Firma pozyskała wtedy 267 mln dolarów finansowania. „Vevre ma potencjał, aby stworzyć pierwszą terapię edycji genów in vivo przeznaczoną dla szerokiej populacji pacjentów i może zmienić paradygmat leczenia chorób układu sercowo-naczyniowego z leczenia przewlekłego na jednorazowe” – powiedziała w oświadczeniu Ruth Gimeno, wiceprezes grupy Eli Lilly. Badania kliniczne potwierdziły potencjał jednorazowej terapii na bazie edycji genów bazowych. To może być alternatywa zamiast codziennych tabletek lub przerywanych zastrzyków przyjmowanych przez dekady w celu obniżenia złego cholesterolu.

Eksperci uważają, iż koszt transakcji jest niski i niewspółmierny do dużego potencjału technologii na rynku, gdzie ponad 30 mln pacjentów nie osiągnęło docelowego poziomu cholesterolu LDL w Stanach Zjednoczonych oraz w pięciu największych krajach Unii Europejskiej – Francji, Niemczech, Włoszech, Polsce i Hiszpanii. W obu regionach żyje również ponad 3 mln pacjentów z rodzinną hipercholesterolemią (HeFH).

Edycja genów bazowych – przełom w terapii chorób sercowo-naczyniowych

Eli Lilly przejęła rozwój terapii edycji bazowej genów in vivo, której celem jest trwałe wyłączenie genu PCSK9 w wątrobie i uzyskanie długotrwałej redukcji poziomu cholesterolu LDL po jednorazowym podaniu. Badanie fazy 1 opublikowane w kwietniu 2025 roku wykazało redukcję LDL-C średnio o 53 proc. w najwyższej dawce, przy braku poważnych działań niepożądanych. U jednego z pacjentów osiągnięto obniżenie poziomu LDL-C o 69 proc. Terapia opracowana z użyciem nanocząsteczek lipidowych z koniugacją GalNAc charakteryzuje się precyzyjnym ukierunkowaniem na wątrobę.

Edycja genów bazowych – to technologia umożliwiająca usunięcie lub zamianę pojedynczych liter DNA i trwałe wyciszenie genów odpowiedzialnych za patogenezę chorób. Programy Verve koncentrują się na trzech celach molekularnych – PCSK9, ANGPTL3 i LPA, odpowiadających za regulację gospodarki lipidowej. Potencjalne zastosowanie obejmuje zarówno pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną, jak i osoby z wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym, które nie osiągają docelowych wartości LDL-C pomimo leczenia statynami – problem ten dotyczy choćby 70 proc. pacjentów.

Przestrzeganie zaleceń pozostaje główną barierą w skutecznym leczeniu chorób układu krążenia. „Prawie 50 proc. pacjentów przerywa przepisaną terapię obniżającą poziom LDL-C w ciągu roku. Pomimo dostępnych opcji leczenia, istnieje pilna potrzeba zapewnienia trwałego efektu, a tym samym poprawy skuteczności” – powiedział dr Sekar Kathiresan, współzałożyciel i dyrektor generalny Verve Therapeutics. Jego zdaniem jest to kluczem do transformacji leczenia miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej.

Nowe terapie inhibitorów AstraZeneca i Merck

AstraZeneca i Merck równolegle prowadzą badania nad doustnymi inhibitorami PCSK9, które w najbliższych latach mogą zrewolucjonizować leczenie hipercholesterolemii. Obie firmy wypuszczą na rynek konkurencyjne leki. Dostępne dziś klinicznie skuteczne terapie w formie zastrzyków są mało popularne z powodu wysokich kosztów, problemów z dostępnością oraz sceptyczności części lekarzy. Według Miny Makar, kierującej globalnym działem biofarmaceutyków AstraZeneca, mimo globalnego obciążenia chorobami sercowo-naczyniowymi sięgającego 4–5 mln zgonów rocznie, zastosowanie terapii injekcyjnej jest bardzo ograniczone, a ponad 70 proc. pacjentów przyjmujących statyny nie osiąga docelowego poziomu cholesterolu.

AstraZeneca rozwija małocząsteczkową terapię o nazwie AZD0780. Badania fazy 2 potwierdziły skuteczność obniżenia LDL-C o 50,7 proc., a cel terapeutyczny (<70 mg/dl) osiągnęło aż u 84 proc. uczestników. Komercyjny debiut leku producent planuje w 2028 roku. Amerykańska firma Merck (czyli MSD) opracowuje konkurencyjną terapię o nazwie Enlicitide decanoate. Badania fazy 3 leku potwierdzają znaczne redukcje LDL‑C. Producent nie ujawnił jeszcze szczegółów statystycznych, choć zapowiadał, iż Enlicitide będzie pierwszym doustnym inhibitorem PCSK9 dopuszczonym do obrotu w USA w przypadku zatwierdzenia.

Merck liczy, iż uzyska przewagę konkurencyjną dzięki optymalizacji kosztów produkcji. Atrakcyjna cena Enlicitide pozwoli uniknąć problemów rynkowych dotykających terapii w strzykawkach. Prognozy Goldman Sachs wskazują, iż doustne formy leków z tej klasy mogą zwiększyć wartość rynku PCSK9 z obecnych 4 mld dolarów do 12 mld w 2034 roku jeżeli przewidywania się potwierdzą, może to istotnie przyspieszyć ich adopcję w codziennej praktyce klinicznej.