W leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (WZJG) i choroby Leśniowskiego-Crohna (ChLC) można już zastosować nowe leki biologiczne. Mają one lepszy profil bezpieczeństwa niż dotychczas dostępne cząsteczki i poprawiają jakość życia chorych. O nowych terapiach oraz o tym, dlaczego warto je zrefundować, mówi w „Kurierze Medycznym” prof. dr hab. n. med. Grażyna Rydzewska.
W kwietniu weszły w życie zmiany w programach lekowych B.55 (WZJG) oraz B.32 (ChLC), które są korzystne dla pacjentów z chorobą o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Które z tych aktualizacji uważa pani za najważniejsze?
– Przede wszystkim zarówno my, lekarze, jak i pacjenci doceniliśmy poszerzenie wachlarza leków. Wiosną weszły do programów lekowych praktycznie wszystkie nowe cząsteczki. Doszła także refundacja upadacytynibu w programie B.32, co zwiększyło możliwości leczenia ChLC, w której od jakiegoś czasu wybór był mniejszy niż w terapii WZJG.
Równie istotną zmianą było złagodzenie kryteriów wejścia do programu. Znacznie obniżono kryteria dotyczące ciężkości choroby zarówno w przypadku osób dorosłych, jak i pacjentów pediatrycznych. Na to złagodzenie czekaliśmy od dawna, ponieważ nasze kryteria włączenia były stanowczo zbyt ostre, co niekorzystnie wpływało na zdrowie chorych i było nieekonomiczne. Żeby dać pacjentowi leki, musieliśmy czekać, aż dojdzie do ciężkiego zaostrzenia choroby – gasiliśmy pożar zamiast leczyć wcześniej. W dodatku wiedzieliśmy, iż przy zaostrzeniu objawów leki są mniej skuteczne niż na wcześniejszym etapie. W tej chwili kryteria włączenia w przypadku ChLC są mniej więcej na poziomie kryteriów europejskich. Podobna zmiana zaszła w kryteriach wejścia do programu WZJG, więc w tym przypadku także mamy szersze możliwości szybszego włączenia terapii.
Dużo wcześniej nastąpiło też wydłużenie czasu terapii w programach lekowych, dzięki czemu już nie mówimy o rocznym czy dwuletnim leczeniu, tylko podajemy leki do utraty odpowiedzi. Ważne jest także to, iż nie mamy narzuconego leku pierwszego wyboru. o ile pacjent spełnia kryteria wejścia, możemy zastosować każdy lek, dzięki czemu mamy większe szanse dostosowania leczenia do pacjenta.
Jak pani ocenia próbę uproszczenia zapisów w programach lekowych?
– To także była pozytywna zmiana, ale w jednym przypadku wybrzmiała nieco negatywnie – przy próbie uproszczenia Ministerstwo Zdrowia utworzyło zapis dotyczący wykorzystania konkretnego leku: „zgodnie z ChPL”. Tymczasem niestety charakterystyki produktów leczniczych dla niektórych preparatów nie nadążają za najnowszymi badaniami naukowymi. Dlatego wiele leków stosujemy nie do końca zgodnie z ChPL, wiedząc, iż jest to uzasadnione naukowo. Poprzedni zapis, który brzmiał: „zgodnie z rekomendacjami ECCO, Polskiego Towarzystwa Gastroenterologii i ChPL”, był lepszy.
Wiemy już na podstawie badań naukowych, iż infiksimab, wedolizumab i ustekinumab mogą być stosowane w ciąży, natomiast w ChPL taki zapis ma tylko wedolizumab. To nam troszkę ograniczyło możliwości leczenia kobiet w ciąży. Warto byłoby to poprawić.
Pacjenci w Polsce mają w tej chwili dostęp do siedmiu leków w programie B.55 i pięciu w B.32. Od czasu wiosennej aktualizacji pojawiły się jednak dwa nowe leki. Czym różnią się od tych, które są stosowane obecnie?
– Pojawiły się dwie nowe, bardzo interesujące cząsteczki: mirikizumab w leczeniu WZJG i risankizumab w leczeniu ChLC. Oba te leki mają podobny mechanizm działania do znanego nam dobrze ustekinumabu. Jest jednak ważna różnica – ustekinumab hamuje podjednostkę p40 interleukiny 23, natomiast nowsze leki działają poprzez podjednostkę p19, czyli hamują działanie prozapalne tej cytokiny, nie hamując jednocześnie aktywności w procesie odporności. Działają więc bardziej selektywnie, co przekłada się na ich lepszy profil bezpieczeństwa.
Nowe terapie biologiczne charakteryzują się również dobrze opracowanym profilem farmakokinetycznym, który przekłada się na niskie odsetki eskalacji dawki w terapii podtrzymującej. Mirikizumab poza adekwatnościami przeciwzapalnymi charakteryzuje się bardzo szybkim działaniem. Zmniejsza tzw. urgency, czyli natychmiastową konieczność oddania stolca. Jest to ogromnie ważne dla pacjentów, bo znacząco poprawia ich komfort życia.
Bardzo czekamy na wejście tych dwóch nowych leków nie tylko dlatego, iż są skuteczne i bezpieczne, ale także poszerzają nam możliwości terapeutyczne. Często się zdarza, iż podczas długotrwałego leczenia pacjentów musimy zmieniać leki. Tymczasem chorzy nie zawsze odpowiadają na wszystkie leki, więc im większy mamy wybór, tym łatwiej zindywidualizować terapię.
Jaka jest szansa, iż te dwie nowe cząsteczki wejdą do programów lekowych?
– O ile wiem, obie są w procesie refundacji. Mirikizumab ma już pozytywną opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Czekamy na skuteczne negocjacje cenowe z ministerstwem. Mam nadzieję, iż po korzystnych negocjacjach ekonomicznych decyzja będzie pozytywna. Nowe leki mają bardzo dobre wyniki badań, są skuteczne, terapia nie podwyższa kosztów, ale daje możliwość lepszego dobrania leku dla pacjenta. Zrefundowanie tych leków wydaje się więc rozsądnym krokiem.
Co jeszcze można by poprawić w systemowym leczeniu chorych na WZJG i ChLC?
– Chcielibyśmy w programach lekowych wprowadzić ryczałt za opiekę. W tej chwili opieka nad chorymi wygląda tak, iż pacjenci trafiają na wizyty ambulatoryjne albo do szpitala. W szpitalu jest to jednodniowy pobyt, który wiąże się z zakładaniem historii choroby i produkcją mnóstwa papierów. Jest to jednak lepiej płatne niż sam program lekowy, którego głównym kosztem jest refundacja leków. Żeby więc programy lekowe nie przynosiły strat, niektóre jednostki niepotrzebnie zakładają historię choroby. Sytuację zmieniłoby wprowadzenie ryczałtu za opiekę nad pacjentem w programie.
To naprawdę palący problem, ponieważ rozszerzenie programów lekowych, rozszerzenie wskazań, zwiększenie liczby cząsteczek sprawiło, iż mamy coraz więcej pacjentów. Chorzy nie „wypadają” z programu po roku czy dwóch, jak to było kiedyś. Teraz leczymy do utraty odpowiedzi. o ile ją stracą, przechodzą na nowy lek. W związku z tym w ośrodkach jest coraz więcej pacjentów. Coraz więcej lekarzy, pielęgniarek i osób z administracji pracuje więc przy programach lekowych. Taka sytuacja może niedługo wpłynąć niekorzystnie na dostępność leczenia biologicznego dla nowych pacjentów. Dlatego uproszczenie w miarę możliwości dokumentacji, a tym byłby ryczałt za opiekę, byłoby niesłychanie cenne. Potrzebne jest nam także usprawnienie systemu SMPT, czyli uproszczenie sprawozdawczości i dokumentacji. Bez tego nie będzie poprawy dostępności terapii.
Mamy nadzieję, iż pojawią się nowe rozwiązania, które sprawią, iż i opieka nad pacjentem będzie łatwiejsza, i koszty leczenia będą mniejsze.
