Nakłady poniesione na 14-dniową terapię rifaksyminą alfa zwracają się w postaci wydłużonych okresów bezobjawowych niewymagających leczenia. 56,6% pacjentów, którzy osiągnęli TFI ≥30 dni (treatment-free intervals) po zakończeniu terapii rifaksyminą alfa w dawce 1650 mg/dobę przez 14 dni, przez kolejne 11 miesięcy nie wymagało recepty na jakiekolwiek leczenie IBS-D w tym okresie.
Zespół jelita nadwrażliwego (IBS) z biegunką (IBS-D) to częste, przewlekłe, nawracające i potencjalnie ciężkie zaburzenie interakcji jelitowo-mózgowych (DGBI), charakteryzujące się uciążliwymi objawami, takimi jak ból brzucha, biegunka, parcie na stolec i wzdęcie. Postępowanie kliniczne w IBS-D jest skomplikowane ze względu na heterogenny obraz choroby i często konieczne jest wielokrotne leczenie, aby złagodzić objawy. Historycznie stosowano leki rozkurczowe i przeciwbiegunkowe, jednak te metody leczenia zwykle nie łagodzą ani bólu brzucha, ani wzdęcia.
W ostatnich latach amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła trzy leki do leczenia IBS-D: eubiotyk rifaksyminę alfa, eluksadolinę i alosetron (wskazany tylko u kobiet z ciężkim IBS-D). Dane pochodzące ze świata rzeczywistego pozwalają na ocenę skuteczności leczenia wśród złożonych i zróżnicowanych populacji pacjentów spotykanych w rutynowej praktyce klinicznej, poza kontrolowanymi środowiskami badań klinicznych. Jednak ocena rzeczywistej skuteczności leczenia pacjentów z IBS-D może być trudna ze względu na różnice w występowaniu objawów. W szczególności stopień odpowiedzi na leczenie (np. złagodzenie niektórych objawów, a nie innych), czas trwania odpowiedzi na leczenie i brak standardowej miary odpowiedzi na leczenie w IBS-D mogą komplikować ocenę kliniczną. Stosowanie kwestionariuszy oceny nasilenia objawów IBS poza warunkami badań klinicznych jest trudne i trudno jest ocenić rzeczywiste wyniki kliniczne leczenia IBS-D, a także możliwe powiązania z innymi wynikami, takimi jak koszty opieki zdrowotnej. Okres bez leczenia (treatment-free intervals – TFI), który odnosi się do czasu, przez który pacjent nie jest leczony po zakończeniu terapii, może stanowić nowatorskie podejście do oceny skuteczności leczenia IBS-D w warunkach rzeczywistych.
Amerykańcy badacze z Mayo Clinic postanowili ocenić okresy bez leczenia TFI jako wskaźnik efektywności leczenia i kosztów opieki zdrowotnej u dorosłych pacjentów z IBS-D leczonych rifaksyminą alfa lub eluksadoliną w Stanach Zjednoczonych. Na podstawie opublikowanych hurtowych kosztów zakupu leków 14-dniowa terapia rifaksyminą alfa (550 mg 3x/dobę) w USA kosztuje 1707 USD, a 30-dniowa terapia eluksadoliną (100 mg 2x/dobę) – 1601 USD. Do badania włączono retrospektywnie dorosłych pacjentów (18–64 lata) z IBS-D i ≥1 receptą na rifaksyminę alfa lub eluksadolinę z bazy danych IQVIA PharMetrics® Plus. PharMetrics® Plus zawiera kompleksowe, zintegrowane dane dotyczące ponad 210 mln unikalnych pacjentów od 2006 roku, z których ponad 170 mln jest objętych zarówno ubezpieczeniami medycznymi, jak i aptecznymi.
Spośród 185 389 pacjentów, którym postawiono co najmniej 2 rozpoznania IBS-D w różnym terminie (ICD10: K58.0) po wykluczeniu chorych z encefalopatią wątrobową czy biegunką podróżnych kryteria doboru próby spełniło 9255 pacjentów; do grup otrzymujących rifaksyminę alfa i eluksadolinę włączono odpowiednio 7094 i 2161 pacjentów (pacjentów przyjmujących oba leki jednocześnie wykluczono). Charakterystyka wyjściowa pacjentów (średni wiek 44,1 roku; kobiety 72,4 proc.) była podobna między grupami.
Większy odsetek pacjentów leczonych rifaksyminą alfa osiągnął TFI ≥30 dni (76,2 proc. vs 66,7 proc.), ≥60 dni (67,0 proc. vs 47,0 proc.), ≥90 dni (61,0 proc. vs 38,7 proc.), ≥180 dni (51,7 proc. vs 31,0 proc.) i ≥240 dni (47,7 proc. vs 27,9 proc.) w porównaniu z eluksadoliną.
Wśród pacjentów z TFI ≥30 dni średni czas trwania TFI wynosił 8,3 mies. i 6,0 mies. dla grupy rifaksyminy alfa i eluksadoliny. Średnie koszty opieki zdrowotnej związane ze wszystkimi przyczynami były niższe w przypadku rifaksyminy alfa w porównaniu z eluksadoliną (18 316 USD w porównaniu z 23 437 USD; p = 0,008), głównie z powodu kosztów leków (7348 USD w porównaniu z 10 250 USD; p <0,001). W symulowanym planie opieki zdrowotnej obejmującym milion osób ubezpieczonych rozpoczęcie leczenia 50 proc. pacjentów rifaksyminą alfa zamiast eluksadoliną przyniosło całkowite oszczędności w wysokości 2,1 mln dolarów rocznie.
W badaniu, w okresie roku, prawie połowa pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie rifaksyminą alfa, osiągnęła TFI wynoszący co najmniej 8 miesięcy, w porównaniu z mniej niż jedną trzecią pacjentów, którzy rozpoczęli leczenie eluksadoliną. Ponadto 56,6 proc. pacjentów, którzy osiągnęli TFI ≥30 dni po zakończeniu stosowania rifaksyminy alfa, przez kolejne 11 miesięcy nie wymagało recepty na jakiekolwiek leczenie IBS-D, co sugeruje, iż objawy u pacjentów leczonych rifaksyminą alfa były lepiej kontrolowane.
Z badania amerykańcy autorzy wyciągnęli następujące wnioski:
• Pacjenci z IBS-D, którzy rozpoczęli leczenie rifaksyminą alfa, wymagali krótszego czasu leczenia, dłużej pozostawali bez leczenia i ponosili niższe ogólne koszty opieki zdrowotnej niż ci, którzy rozpoczęli leczenie eluksadoliną, co potencjalnie sugeruje wcześniejszą i trwalszą odpowiedź na leczenie.
• TFI może być cennym wskaźnikiem pomiaru skuteczności leków na receptę u pacjentów z IBS-D i zapewnia nowy sposób oceny skuteczności leczenia przy użyciu rzeczywistych danych.
• Pacjenci z IBS-D mogą odnieść korzyści z leczenia rifaksyminą alfa, ponieważ rifaksymina alfa pozwala pacjentom pozostać bez leczenia przez dłuższy czas i wiąże się z niższymi kosztami opieki zdrowotnej.
