Jak długi jest czas oczekiwania na włączenie innowacyjnego leczenia w Polsce? Jak wygląda ten proces z perspektywy analityka systemu ochrony zdrowia?
– Na etap włączenia innowacyjnego leczenia w Polsce składa się nie tylko czas od rejestracji leku w Unii Europejskiej, ale również data złożenia wniosku refundacyjnego, decyzja ministra zdrowia, ale także później kontraktowanie i wdrażanie w ośrodkach klinicznych programu lekowego. Na bazie programów lekowych są refundowane głównie innowacyjne, kosztowne terapie. Dobrym przykładem do prześledzenia tego procesu jest lek na amyloidozę transtyretynową serca (transthyretin amyloidosis – ATTR) – tafamidis. Przyczynowy i jedyny lek w tej chorobie, ratujący życie, został zarejestrowany w Unii Europejskiej prawie cztery lata temu, w lutym 2020 r. Lek jest dostępny na rynkach państw Unii Europejskiej. Chory może go kupić samodzielnie, ale przecież nie o to chodzi. Docelowo chcemy, aby znalazł się on wśród leków refundowanych.
Warto również spojrzeć na to zagadnienie globalnie. W ostatnich latach liczba cząsteczko-wskazań refundowanych w chorobach rzadkich znacząco wzrosła. W 2022 r. zostało zrefundowanych 115 nowych cząsteczko-wskazań, z tego 37 w chorobach rzadkich. W 2023 r. zostało zrefundowanych ogółem 145 cząsteczko-wskazań – z tego 43 w chorobach rzadkich. Przypomnijmy, iż chodziło zarówno o nowe substancje, jak i nowe wskazania tych substancji, które już w innych wskazanych były refundowane. Oczekiwanie na refundację trwało średnio 2–3 lata, ale zdarzało się też, iż nowe leki były refundowane po roku oczekiwania od rejestracji. Dobrym przykładem jest przewlekła białaczka limfocytowa.
Na tej podstawie można powiedzieć, iż w Polsce skraca się okres od zarejestrowania leku w Unii Europejskiej poprzez złożenie wniosku przez producenta do refundacji przez Ministerstwo Zdrowia.
Jak powinien przebiegać ten proces w przypadku leku na ATTR z perspektywy decydentów, aby był optymalny? Wspomniał pan, iż leczenie jest zarejestrowane od czterech lat, ale pacjenci w Polsce przez cały czas czekają na refundację.
– Rejestracja w Unii Europejskiej pozwala na obrót lekiem na jej terenie, wpływa na dostępność rynkową. Można go dostać w aptece, w hurtowni, może go kupić szpital, a także chory za własne pieniądze. Dlatego tak dużą wagę przykładamy do tego, aby mierzyć czas od rejestracji unijnej do refundacji w poszczególnych krajach, w tym oczywiście w Polsce.
Tylko w Niemczech funkcjonuje automatyczna refundacja po rejestracji leku w Unii Europejskiej. Niemiecka agencja HTA ocenia lek – jego skuteczność kliniczną i aspekty farmakologiczne – po roku obecności na rynku. Najpierw jednak kasy chorych dostarczają go pacjentom w systemie refundacji publicznej zaraz po rejestracji w Unii Europejskiej, żeby nie przedłużać okresu oczekiwania obywateli niemieckich na nową terapię.
Warto zaznaczyć, iż amyloidoza serca to dramatyczna choroba. Pacjent nieleczony po diagnozie żyje średnio cztery lata. Na szczęście od 2019 r. funkcjonuje charytatywny program wczesnego dostępu do tafamidisu w ramach programu charytatywnego producenta. Dzięki temu od pięciu lat aż dziesięć ośrodków klinicznych w Polsce ma już doświadczenia z leczeniem 93 chorych. Chciałbym podkreślić, iż polskie ośrodki kliniczne mają doświadczenie w diagnozowaniu i leczeniu tej bardzo rzadkiej choroby kardiologicznej.
Niestety, czas funkcjonowania programu wczesnego dostępu się kończy, więc nowi chorzy nie będą do niego włączani. Może dojść do dramatycznej sytuacji, w której chorzy włączeni do programu udostępnionego przez producenta będą leczeni dalej – bo producent musi zapewnić pacjentom lek do chwili refundacji publicznej – ale już nowo zdiagnozowani pacjenci zostaną pozbawieni skutecznej terapii. Lekarze będą bezradni. o ile nie będzie refundacji publicznej, nowi chorzy na ATTR zostaną bez leczenia.
W historii wdrażania innowacyjnych terapii zdarzyła się już taka sytuacja, dotyczyło to pacjentów z nocną napadową hemoglobinurią. Producent leku ekulizumab nie wynegocjował odpowiedniej obniżki ceny z Ministerstwem Zdrowia w trakcie odnawiania decyzji refundacyjnej. Lek wypadł z listy leków refundowanych. Na szczęście tzw. ustawa covidowa zapewniła dalsze finansowanie terapii i zabezpieczyła leczenie pacjentów w programie lekowym. Niestety nie można w tym czasie było włączać nowych chorych do tego programu. Dla nowych pacjentów był to olbrzymi dramat. Finalnie producent leku uzgodnił z Ministerstwem Zdrowia nową cenę, w wyniku czego w tej chwili wszyscy chorzy są leczeni w ramach programu lekowego .
Co musi się wydarzyć, aby pacjenci z ATTR mieli dostęp do jedynego leczenia przyczynowego?
– Według rekomendacji Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego z 2023 r. terapia przyczynowa amyloidozy serca jest tafamidis – pierwszy lek w swojej klasie. Klinicyści i pacjenci mają nadzieję, iż odbędą się skuteczne negocjacje producenta z Ministerstwem Zdrowia i porozumienie doprowadzi do decyzji refundacyjnej. Przypomnę, iż nie jest to refundacja dla kilku tysięcy chorych. W programie wczesnego leczenia amyloidozy jest 93 pacjentów. Klinicyści są zgodni, iż w pierwszych dwóch latach obowiązywania programu lekowego może być włączonych ok. 100 nowych pacjentów. Mówimy zatem docelowo o ok. 200 pacjentach rocznie programie lekowym.
Eksperci wskazują, iż mamy postęp w diagnostyce. Zakłada się, iż lekarze będą lepiej przygotowani do wykrywania ATTR. Czy pacjentów może być więcej?
– To będzie już wyzwanie na decyzję odnowieniową po dwóch latach obowiązywania programu lekowego. Przypomnę, iż pierwsza decyzja refundacyjna wydawana jest na dwa lata. Później jest renegocjowana. o ile Ministerstwo Zdrowia zauważy, iż pacjentów jest nie 200, ale 400, to usiądzie do stołu z producentem i odbędą się renegocjacje cenowe. Producent ma różne możliwości negocjowania, stosowania mechanizmów podziału ryzyka. Z kolei Ministerstwo Zdrowia ma wszelkie kompetencje i olbrzymie doświadczenie w negocjowaniu cen z producentami.
Czy w 2024 r. nastąpi oczekiwana refundacja tafamidisu w programie lekowym dla chorych na ATTR?
– O jak najszybszą refundację apelują pacjenci oraz wnioskują klinicyści. Żeby ta decyzja zapadła, powinny być jak najszybciej zakończone negocjacje. Pamiętajmy, iż w lutym 2024 r. mijają 4 lata od rejestracji tafamidisu w Unii Europejskiej, a 22 kraje UE/EFTA już ten lek zrefundowały.
31 stycznia 2024 r. odbędzie się kolejna edycja konferencji Priorytety w Ochronie Zdrowia. Mam nadzieję, iż wtedy będziemy już mogli powiedzieć o zaawansowanym procesie negocjacyjnym dotyczącym refundacji.
– Po pierwsze, czekamy na jak najszybszą refundację tafamidisu dla chorych na amyloidoze serca. Po drugie, na tej ważnej konferencji będziemy dyskutować jak zmierzyć się z nowymi wyzwaniami. W chorobach rzadkich w ostatnim czasie zadziało się wiele dobrych rzeczy w kierunku budowy systemu opieki zdrowotnej zorientowanego na wartość. Powstał Plan dla Chorób Rzadkich na lata 2021-2023, czyli należy ten program przedłużyć. Znakomicie działa pogram badań przesiewowych noworodków obejmujący w Polsce 30 chorób. Bardzo istotny jest dostęp do wiarygodnej informacji dla lekarzy i pacjentów poprzez uruchomioną platformę https://chorobyrzadkie.gov.pl. W większości chorób rzadkich, tam gdzie chorzy mają dostęp do skutecznego leczenia, jest dostęp refundacyjny do leków. Wspomnę w tym miejscu takie jednostki chorobowe, jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA), mukowiscydoza, wrodzony obrzęk naczynioruchowy, czy choroba Fabry’ego. nowotworów krwi jest leczonych w Polsce zgodnie ze standardami ESMO. Myślę, iż to będzie bardzo interesująca dyskusja, jak wzmocnić to, co było zrobione dobrze, ale też poprawić to, co nie funkcjonowało w poprzednich latach. Wyzwaniem w chorobach rzadkich jest poprawa dostępu do diagnostyki, w tym diagnostyki genetycznej, powołanie i adekwatna wycena świadczeń zdrowotnych dla ośrodków referencyjnych (eksperckich), budowa kadr medycznych i pomocniczych, optymalizacja modelu opieki w kierunku kompleksowości i koordynacji oraz identyfikacja chorego na chorobę rzadką w systemie ochrony zdrowia poprzez Kartę Pacjenta.
