Co dalej z rysdyplamem?

fsma.pl 2 miesięcy temu

Rysdyplam (rysdiplam, risdiplam, nazwa handlowa: Evrysdi®) jest lekiem opracowanym do przyczynowego leczenia SMA. Na rynku występuje jako syrop, który przyjmuje się raz dziennie doustnie (ewentualnie przez sondę albo tzw. peg). Od 1 września 2022 roku rysdyplam jest w Polsce objęty refundacją w leczeniu chorych, którzy mają przeciwwskazania do leczenia nusinersenem.

Obecnie z niepokojem obserwujemy rozwój sytuacji dotyczący statusu refundacyjnego leku rysdyplam, który jest dostępny w ramach programu 102B.FM

Firma Roche złożyła dwa wnioski:

1. o przedłużenie pierwszej decyzji refundacyjnej dla rysdyplamu, która wygasa z dniem 30 września 2024 r.,

2. o rozszerzenie dostępności rysdyplamu – wnioskowana zmiana polega na rozszerzeniu wskazania poprzez:

a) usunięcie ograniczenia wiekowego powyżej 2 miesiąca życia,

b) umożliwienie włączenia do leczenia rysdyplamem pacjentów uprzednio korzystających z terapii nusinersenem, u których: wystąpiły objawy niepożądane albo w opinii lekarza prowadzącego, zamiana wykazuje korzyść terapeutyczną.

Rozszerzenie refundacji uzyskało pozytywne stanowisko Rady Przejrzystości i pozytywną rekomendację Prezesa AOTMiT – dokumenty są dostępne pod linkiem: https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2024/1033-materialy-2024/8356-21-2024-zlc

Negocjacje zostały zakończone wobec obu ww. procesów negatywną uchwałą Komisji Ekonomicznej – Raport z posiedzenia KE z 14 sierpnia 2024 r.: https://www.gov.pl/attachment/a136543e-039e-4058-870c-e735ba2120ff

Aktualnie, oba procesy oczekują na rozstrzygnięcie Ministra Zdrowia.

Jako Fundacja SMA, zabiegamy o spotkanie z Ministerstwem Zdrowia, aby przedstawić konieczność utrzymania obecnego programu i jego rozszerzenia. Obie kwestie są równie istotne i dają nadzieję na jeszcze lepsze efekty leczenia oraz objęcie leczeniem całej populacji chorych.

W przypadku zniesienia ograniczenia wieku jest to szansa dla najmłodszych dzieci, które w oczekiwaniu na terapię genową mogłyby gwałtownie otrzymać lek w postaci syropu i w sposób najbardziej optymalny wykorzystać działanie terapii, nie ryzykując objawami niepełnosprawności w przyszłości. Natomiast w przypadku starszych pacjentów możliwość przyjmowania leku doustnego w połączeniu z dostawami domowymi wsparła by dostęp do leczenia, szczególnie dla tych chorych, którzy nie otrzymują żadnej terapii i byłoby skutecznym rozwiązaniem dla ciągle zbyt małej ilości ośrodków.

Wierzymy, iż w kontekście ostatnich wypowiedzi premiera Tuska (

https://tvn24.pl/polska/donald-tusk-o-decyzjach-w-sprawie-rejestru-ciaz-i-leczenia-chorob-rzadkich-st8041593) dostęp chorych na SMA nie będzie ograniczany a rozszerzany i dopasowywany do potrzeb pacjentów.

Trzymamy rękę na pulsie i będziemy Was informować o rozwoju sytuacji.

Idź do oryginalnego materiału