Ataksja Friedreicha jest genetyczną, wyniszczającą i skracającą życie chorobą nerwowo-mięśniową. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków zalecił dopuszczenie do obrotu dla leku omaweloksolon w leczeniu ataksji Friedreicha do stosowania u osób od 16. roku życia. Lek uzyskał status leku sierocego w Europie i jeżeli zostanie dopuszczony do obrotu przez Komisję Europejską, będzie pierwszym zatwierdzonym w Unii Europejskiej lekiem na tę rzadką, genetyczną, postępującą chorobę nerwowo-mięśniową.
„Rekomendacja CHMP dla omaweloksolonu jest znaczącym kamieniem milowym w realizacji naszego celu, jakim jest udostępnienie pacjentom leku spowalniającego postęp ataksji Friedreicha” – powiedziała dr Priya Singhal, dyrektor ds. rozwoju w Biogen – „Jesteśmy gotowi, aby zaangażować całe doświadczenie i możliwości firmy Biogen w zakresie chorób rzadkich, aby po dopuszczeniu do obrotu leku omaweloksolon zapewnić dostęp pacjentów z ataksją Friedreicha do tej przełomowej terapii w Unii Europejskiej.”
Pozytywna opinia CHMP dla omaweloksolonu opiera się na danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa pochodzących z badania, według którego po 48 tygodniach pacjenci otrzymujący lek wykazywali mniejszą niesprawność fizyczną niż osoby otrzymujące placebo. Zaobserwowano również poprawę w stabilności w pozycji pionowej, koordynacji kończyn dolnych, zdolności połykania i koordynacji kończyn górnych.
Rekomendacja CHMP zostanie poddana ocenie przez Komisję Europejską w celu wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła omaweloksolon do leczenia ataksji Friedreicha u dorosłych i młodzieży od 16. roku życia w lutym 2023 roku. Lek otrzymał od FDA, a także EMA, status leku sierocego, objętego programem przyspieszonego dopuszczenia do obrotu jako rozwiązanie terapeutyczne w leczeniu rzadkiej choroby.
Ataksja Friedreicha jest rzadką genetyczną chorobą nerwowo – mięśniową, która skraca życie i wyniszcza organizm pacjenta. Jest najczęstszą postacią ataksji dziedzicznej. Wczesne objawy FA, takie jak postępująca utrata koordynacji, osłabienie mięśni i zmęczenie, pojawiają się zwykle w dzieciństwie i mogą początkowo sugerować inne choroby. Większość chorych musi zacząć korzystać z wózka inwalidzkiego w ciągu 10-20 lat od wystąpienia pierwszych objawów. Średni, raportowany wiek zgonu pacjentów z FA wynosi zaledwie 37 lat, chociaż przy odpowiedniej i ukierunkowanej opiece osoby te mogą żyć wiele lat, korzystając z wózka inwalidzkiego.
