AOTMiT przeciw refundacji Mounjaro w otyłości. Problemem nie jest skuteczność leku

Rekomendacja dotyczyła objęcia refundacją preparatu Mounjaro KwikPen (tirzepatyd) w ramach nowego programu lekowego dla osób dorosłych z otyłością. Wniosek obejmował pacjentów z BMI wynoszącym co najmniej 35 kg/m². Chodziło o osoby, u których występują powikłania związane z otyłością, a dotychczasowe leczenie zachowawcze nie przyniosło trwałych efektów.

Co istotne, Agencja nie podważa skuteczności leku. Analizy uwzględniały wyniki badań z programu SURMOUNT. Wykazały one znaczącą redukcję masy ciała u pacjentów otrzymujących tirzepatyd. W zależności od dawki chorzy redukowali masę ciała średnio o kilkanaście, a choćby ponad 20 proc. Poprawiały się również parametry kardiometaboliczne. U osób ze stanem przedcukrzycowym obserwowano zmniejszenie ryzyka rozwoju cukrzycy typu 2. Korzystne efekty odnotowano także u pacjentów z obturacyjnym bezdechem sennym.

To sprawia, iż negatywna rekomendacja może być zaskoczeniem. Analiza AOTMiT pokazuje jednak, iż najważniejsze znaczenie miały nie same wyniki leczenia. Agencja skupiła się na odpowiedzi na pytanie, czy proponowany model finansowania terapii jest uzasadniony z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia.

Problemem jest trwałość efektów leczenia

Jednym z głównych argumentów podnoszonych przez Agencję była rozbieżność pomiędzy populacją badaną w kluczowych badaniach klinicznych a grupą pacjentów, których planowano objąć refundacją w Polsce. AOTMiT zwrócił również uwagę na konstrukcję proponowanego programu lekowego. Zakładał on maksymalnie dwuletni okres leczenia.

Tymczasem otyłość jest chorobą przewlekłą i wymaga długoterminowego postępowania. Dostępne dane wskazują, iż po zakończeniu terapii może dochodzić do ponownego zwiększania masy ciała. W praktyce oznacza to, iż część korzyści uzyskanych podczas leczenia może zostać utracona po odstawieniu leku. To właśnie niepewność dotycząca długofalowych efektów była jednym z najważniejszych elementów oceny AOTMiT.

Można więc powiedzieć, iż Agencja nie odpowiedziała negatywnie na pytanie, czy tirzepatyd działa. Negatywnie oceniła natomiast to, czy przedstawione dowody pozwalają uznać finansowanie terapii ze środków publicznych za uzasadnione w zaproponowanej formie.

Miliony złotych dodatkowych kosztów dla NFZ

Drugim filarem negatywnej rekomendacji była analiza ekonomiczna. Dane przedstawione w postępowaniu refundacyjnym wskazują, iż objęcie leku refundacją wiązałoby się z istotnym obciążeniem budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia.

Według wyliczeń przedstawionych przez producenta dodatkowe wydatki NFZ wyniosłyby około 129,8 mln zł w pierwszym roku obowiązywania programu oraz blisko 423,9 mln zł w drugim roku. Przy tak dużych kosztach szczególnego znaczenia nabiera kwestia trwałości efektów terapeutycznych po zakończeniu leczenia. To właśnie w tym obszarze AOTMiT zidentyfikował największą niepewność.

Decyzja wpisuje się w szerszą debatę dotyczącą refundacji nowoczesnych leków stosowanych w leczeniu otyłości. Z jednej strony dysponujemy coraz skuteczniejszymi terapiami. Pozwalają one osiągać redukcję masy ciała, która jeszcze kilka lat temu wydawała się trudna do uzyskania bez leczenia operacyjnego. Z drugiej strony pojawia się pytanie, czy publiczny płatnik jest gotowy finansować leczenie, które potencjalnie może wymagać wieloletniego stosowania.

To jeszcze nie koniec postępowania

Mounjaro zawiera tirzepatyd – substancję działającą jednocześnie na receptory GIP i GLP-1. Unia Europejska dopuściła ten lek zarówno do leczenia cukrzycy typu 2, jak i do przewlekłego leczenia otyłości oraz nadwagi u wybranych pacjentów. Terapia zawsze stanowi uzupełnienie diety i zwiększonej aktywności fizycznej.

Negatywna rekomendacja Prezesa AOTMiT nie oznacza jednak automatycznego zakończenia postępowania refundacyjnego. Ostateczna decyzja należy do ministra zdrowia. Na dalszych etapach możliwe są również negocjacje z producentem. Mogą one dotyczyć między innymi warunków finansowych oraz poziomu ceny leku.

Obecnie Polska nie refunduje leków stosowanych wyłącznie w leczeniu otyłości. Pacjenci korzystający z takich terapii muszą pokrywać pełny koszt leczenia z własnych środków.

Coraz ważniejsza debata o refundacji leków na otyłość

Sprawa Mounjaro przyciąga dużą uwagę nie tylko pacjentów, ale również lekarzy zajmujących się leczeniem otyłości. W tle toczy się bowiem szersza dyskusja o miejscu farmakoterapii w walce z jedną z najczęściej występujących chorób przewlekłych. Otyłość zwiększa ryzyko rozwoju wielu schorzeń, w tym cukrzycy typu 2, chorób sercowo‑naczyniowych czy obturacyjnego bezdechu sennego. Jednocześnie jej leczenie stanowi coraz większe wyzwanie dla systemów ochrony zdrowia.

Negatywna rekomendacja AOTMiT pokazuje, iż w przypadku leków przeciwotyłościowych sama skuteczność kliniczna może nie wystarczyć do uzyskania refundacji. Równie istotne są pytania o długoterminowe korzyści zdrowotne, trwałość efektów po zakończeniu leczenia oraz wpływ terapii na budżet publicznego płatnika. To właśnie te kwestie zdecydowały o stanowisku Agencji w sprawie Mounjaro.