Antysensowne oligonukleotydy – "celebryci" wśród nowoczesnych terapii w chorobach genetycznych

Zdjęcie: Istotą rdzeniowego zaniku mięśni jest postępujące uszkodzenie motoneuronów


Antysensowne oligonukleotydy (ASO) są w tej chwili "celebrytami", jeżeli chodzi o molekularne leczenie uwarunkowanych genetycznie chorób neurodegeneracyjnych. Największy przełom w leczeniu SMA nastąpił dzięki nusinersenowi, który jest właśnie antysensownym oligonukleotydem – mówi dr Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, koordynatorka Polskiego Rejestru Pacjentów z SMA.