ABM finansuje innowacyjną terapię dla dzieci chorych na glejaka

Zdjęcie: 123RF


Naukowcy z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie sprawdzą, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia życia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIGP). Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego ten nowotwór jest jednym z najgorzej rokujących.

Do tej pory podobne badania były dostępne tylko w niektórych krajach Europy oraz USA. Udział w nich polskich pacjentów odbywał się często z inicjatywy rodziców i wiązał z ponoszonymi przez nich wysokimi kosztami.

– W wyniku zagranicznych konsultacji proponowane są terapie eksperymentalne bez propozycji udziału pacjenta w kontrolowanym badaniu klinicznym. Rodzi to ogromne nadzieje na wyleczenie. Jednocześnie konieczność sfinansowania bardzo drogich eksperymentalnych terapii za granicą zmusza rodziców do prowadzenia publicznych zbiórek i powoduje frustracje. Jak do tej pory nie dokonał się przełom w leczeniu tego nowotworu. Celem badania finansowanego przez Agencję Badań Medycznych jest umożliwienie dzieciom z DIPG przeprowadzenie zarówno całej diagnostyki, jak i ukierunkowanego leczenia w Polsce – podkreślono w komunikacie agencji.

Główna badaczka w projekcie, dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska, poinformowała, iż u dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG, przeprowadzona zostanie biopsja neurochirurgiczna guza.

– Pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym zostaną poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych. Do końca stycznia 2023 r. do badania włączono 14 pacjentów – zapowiedziała dr Dembowska-Bagińska.

Trwa rekrutacja pacjentów z rozlanym glejakiem pnia mózgu. – Ośrodki onkologii dziecięcej w Polsce mają wiedzę, iż prowadzone jest badanie w IPCZD i w Górnośląskim Centrum Zdrowia Dziecka im. św. Jana Pawła II, i kierują pacjentów do tych dwóch ośrodków – poinformowała ABM.

Terapia ma na celu przedłużenie życia, poprawę jego jakości i umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Badanie może przyczynić się też do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności.

Zapowiadane jest też powstanie unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych.

– Utworzenie repozytorium danych genetycznych uzyskanych z materiału pobranego od przewidywanych 80–100 pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych molekularnych i może być wykorzystane w innych badaniach nowotworów wieku rozwojowego. Po zakończeniu badania planujemy opracować algorytm diagnostyczno-terapeutyczny dla pacjentów z DIPG – powiedziała dr Dembowska-Bagińska.

Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego, rozlany glejak pnia mózgu jest jednym z najgorzej rokujących guzów. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio 9–12 miesięcy.