– Nasze oczekiwania jako zespołu są takie, żeby Ministerstwo Zdrowia sfinansowało terapię wszystkich dzieci chorych na SMA lekiem Zolgensma. I te do 6. miesiąca życia, i te, które skończyły 6. miesiąc życia i zostały później zdiagnozowane. Będziemy robić wszystko, aby ministerstwo podjęło adekwatne decyzje – powiedziała szefowa zespołu Iwona Kozłowska (KO).
Głos zabrali rodzice, którzy zbierają pieniądze na terapię genową swoich dzieci chorych na SMA, bo leczenie nie jest objęte refundacją. w tej chwili w Polsce jest 17 dzieci, które nie zakwalifikowały się do tej terapii
– Stoimy na stanowisku, iż to państwo powinno zapewnić tym dzieciom terapię. Będziemy zabiegać o to, żeby dzieci, które zostały wykluczone z terapii, miały taką szansę. To są nasze zadania, by zmienić systemowo tę sytuację, aby nie trzeba było chodzić po ulicach i mobilizować podczas zbiórek całej Polski, aby uratować zdrowie i życie tych dzieci – powiedziała posłanka Monika Falej (Lewica).
Małgorzata Niemczyk (KO) poinformowała, iż na leczenie tej grupy pacjentów brakuje ok. 82 mln zł. – Jestem przekonana, iż wspólnie szybciej pomożemy rodzinom i dzieciom, niż licząc na nasze państwo – zaznaczyła.
Przypomnijmy, iż od 1 września ub. roku na liście leków refundowanych jest najdroższy lek na SMA – Zolgensma. Jest on refundowany dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. W Polsce dostępne są też dwa inne leki przeznaczone dla chorych na SMA. To terapia nusinersenem (lek Spinraza), który przeznaczony jest do podawania dooponowego przez nakłucie lędźwiowe. Leczenie nusinersenem u pacjentów, którzy nie mogą być nim leczeni ze względu na trudność podawania, dopełnia lek Evrysdi.
Szacuje się, iż w Polsce żyje 850–900 chorych z SMA, a każdego roku rodzi się około 50 dzieci z tym schorzeniem.
Minister zdrowia Adam Niedzielski mówił jesienią ub.r., iż zgodnie z wnioskiem producenta i przedstawionymi przez niego badaniami klinicznymi (co było najważniejsze dla programu lekowego), lek Zolgensma jest wysoce skuteczny i bezpieczny w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia. Dodał, iż dwa główne badania rejestracyjne tego leku dotyczyły właśnie tej grupy wiekowej i iż każdy z dopuszczonych w Polsce leków jest równie skuteczny, a najważniejsze, by terapia rozpoczęła się jak najwcześniej, ponieważ „wczesna terapia stopuje chorobę i pozwala dziecku normalnie się rozwijać”.
