Firma Roche ogłosiła decyzję o zakończeniu rozwoju leku emugrobart (GYM329) w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Decyzja ta została podjęta po kompleksowej analizie wyników pierwszej części badania MANATEE (faza II/III), w którym oceniano terapię skojarzoną emugrobartem z risdiplamem.
Choć lek był dobrze tolerowany, nie wykazano istotnej dodatkowej, jednoznacznej poprawy funkcji ruchowych w porównaniu do leczenia samym risdiplamem. Co bardzo ważne, decyzja ta nie była spowodowana względami bezpieczeństwa terapii.
W związku z tym przygotowaliśmy odpowiedzi na najważniejsze pytania dotyczące sytuacji pacjentów uczestniczących w badaniu MANATEE.
Co badało badanie MANATEE?
Badanie MANATEE było globalnym badaniem klinicznym fazy II/III, które oceniało skuteczność i bezpieczeństwo emugrobartu (eksperymentalnego przeciwciała anty-miostatynowego) w połączeniu z risdiplamem w leczeniu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w wieku 2–25 lat.
Badanie MANATEE zostało zaprojektowane jako badanie dwuetapowe – część druga badania (kluczowa faza III) nie została rozpoczęta, ponieważ jej realizacja była uzależniona od pozytywnych wyników części pierwszej.
Dlaczego badanie zostało zakończone?
Analiza wyników pierwszej części badania wykazała, iż emugrobart był bezpieczny i dobrze tolerowany, jednak nie wykazał w sposób spójny oczekiwanej dodatkowej korzyści klinicznej w zakresie wzrostu masy mięśniowej i funkcji ruchowych, zarówno w grupie pacjentów chodzących, jak i niechodzących. Dlatego nie zdecydowano się na rozpoczęcie kolejnej (III) fazy badania.
Czy decyzja była związana z bezpieczeństwem stosowania leku?
Nie. Nie odnotowano poważnych działań niepożądanych związanych ze stosowaniem emugrobartu, które byłyby powodem zakończenia badania.
Co stanie się z uczestnikami badania?
Pacjenci uczestniczący w badaniu MANATEE zakończą przyjmowanie emugrobartu i przejdą wizyty kontrolne (follow-up). Najważniejsze jest to, iż mogą zostać włączeni do leczenia refundowanym risdiplamem w ramach programu lekowego z (o ile spełniają kryteria kwalifikacji do programu lekowego).
Czy możliwa jest kontynuacja leczenia risdiplamem?
Tak. Funkcjonujący w Polsce program lekowy umożliwia kontynuację leczenia risdiplamem u pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali ten lek w ramach badań klinicznych lub innych źródeł finansowania. Warunkiem jest, aby pacjent spełniał kryteria kwalifikacji do programu przed rozpoczęciem leczenia.
Jak zadbać o ciągłość leczenia risdiplamem?
Ciągłość leczenia SMA jest niezwykle istotna. Dlatego pacjenci i opiekunowie powinni skontaktować się z lekarzem prowadzącym badanie i zapytać o możliwość włączenia do leczenia risdiplamem w ramach programu lekowego. Należy ustalić, ile dawek leku pacjent otrzyma jeszcze w ramach badania klinicznego, a tym samym dokładny moment przejścia do programu lekowego. Celem jest uniknięcie przerwy w leczeniu.
Co dalej z badaniami nad leczeniem SMA?
Firma Roche zapowiedziała publikację uzyskanych wyników z pierwszej części badania klinicznego MANATEE (które mogą pomóc w tworzeniu przyszłych, bardziej skutecznych leków) oraz dalsze zaangażowanie w rozwój terapii rdzeniowego zaniku mięśni.
W razie wątpliwości zachęcamy do kontaktu z lekarzem prowadzącym lub zespołem Fundacji SMA pod numerami telefonów: 22 350 02 02 lub 608 630 367.
