Tegoroczny raport IQVIA Institute na temat globalnych trendów w przemyśle biofarmaceutycznym pokazuje rosnące finansowanie i modernizację zaplecza badawczego. Mimo większych wydatków przez cały czas nie udaje się skrócić czasu rozwoju leków ani obniżyć ryzyka niepowodzenia projektów badawczych. Znaczna część wysiłków R&D koncentruje się wokół nowych technologii, takich jak terapie genowe, koniugaty przeciwciał czy leki RNA, a także wokół metod cyfrowych, zwłaszcza sztucznej inteligencji i uczenia maszynowego.
Według danych IQVIA wydatki największych firm farmaceutycznych na badania i rozwój poprzez wzrost organiczny i przejęcia sięgnęły 190 mld dolarów w 2024 roku i stanowiły ponad 25 proc. ich globalnej sprzedaży. Jest to znaczny wzrost w stosunku do 163 mld dolarów przeznaczonych na ten cel rok wcześniej. To jest historycznie najwyższy odsetek i efekt rosnącej koncentracji na innowacyjnych i kosztownych technologicznie projektach, takich jak terapie komórkowe i genowe, leki celowane w chorobach onkologicznych czy platformy mRNA.
Inwestycje w badania i rozwój branży biofarmaceutycznej wyniosły 102 mld dolarów w 2024 roku. Jest to istotny wzrost w porównaniu z 71 mld w 2023 roku. Największa część kapitału pochodzi z dodatkowych emisji publicznych o wartości 46 mld dolarów. Wartość ofert pierwszych emisji publicznych pozostaje jednak niska i wyniosła niespełna 7 mld. Zmiany aktywności na rynku w ciągu ostatnich pięciu lat spowodowały, iż 74 proc. wszystkich kontraktów między firmami dotyczy młodych lub jeszcze niekomercyjnych firm biofarmaceutycznych (EBP). Aż 66 proc. transakcji zrealizowały one pomiędzy sobą, bez udziału dużych firm lub koncernów.
Fuzje i przejęcia
W obszarze fuzji i przejęć liczba transakcji nieznacznie spadła z 86 w 2023 roku do 81 w 2024, przy jednoczesnym wzroście mediany wartości pojedynczego kontraktu z 153 mln do 405 mln dolarów. W tym samym czasie zmalała łączna wartość przejęć, z 138 mld do 104 mld dolarów, co oznacza, iż w strukturze dominują transakcje na średnim poziomie, o wartości 1–5 mld dol. Największą jednorazową transakcją w 2024 roku był zakup firmy Catalent przez Novo Holdings za 16,5 mld dol. Dzięki temu Novo Holdings zwiększył swoje moce produkcyjne w segmencie leków przeciw otyłości m.in. w obszarze preparatów GLP-1. najważniejsze akwizycje i partnerstwa odnotowano w onkologii, neurologii i w obszarze leczenia chorób układu pokarmowego. Liczba transakcji dotyczących radiofarmaceutyków i terapii RNA wzrosła ponad dwukrotnie w ciągu ostatnich pięciu lat.
Rośnie zainteresowanie współpracą z chińskimi firmami. W 2024 roku USA i Europa podpisały 71 transakcji kupna lub licencjonowania rozwiązań R&D wypracowanych w Chinach, w 2022 roku takich kontraktów było 48. Tymczasem Chiny kupują coraz mniej międzynarodowych rozwiązań. W 2024 roku podpisały po jednej umowie z Europą i USA.
Osobną kategorią są transakcje związane ze sztuczną inteligencją i uczeniem maszynowym. Łączna wartość 12 kontraktów z 2024 roku zbliżyła się do 10 mld dolarów. Transakcje związane z odkryciem nowych leków stanowiły 56 proc. wartości wszystkich kontraktów. Z projektowaniem nowych leków wiązało się 33 proc. transakcji a z identyfikacją celów terapeutycznych – 11 proc. Coraz liczniejsze są umowy obejmujące metodyki AI do planowania lub analizowania badań klinicznych. Brytyjska firma Isomorphic Labs. zrealizowała pięć kontraktów, każdy z nich o wartości przekraczającej miliard dolarów.
Nowe badania kliniczne
W 2024 roku rozpoczęto 5318 badań klinicznych, zbliżając się poziomem do wyników z 2019 roku. Duże koncerny są odpowiedzialne za 26 proc. z nich, natomiast udział firm EBP stanowił aż 63 proc. Natomiast w fazie III duże firm partycypują przy 30 proc. badaniach klinicznych, a EBP – przy 56 proc. Amerykańskie firmy zwiększyły swój udział w tym sektorze z 33 proc. w 2023 roku do 35 proc. w 2024 roku. Natomiast udział Chin, gwałtownie rosnący w ostatnich latach, nie zmienił się względem ubiegłego roku pozostając na poziomie 30 proc. Ponad 80 proc. rozpoczętych badań klinicznych przez chińskie firmy miało miejsce wyłącznie na ich rodzimym rynku. Firmy europejskie odpowiadały za 21 proc. globalnego udziału w nowo rozpoczętych badaniach, kontynuując stopniowy spadek tego wskaźnika z roku na rok.
Najpopularniejszym obszarem terapeutycznym pozostaje onkologia, odpowiadająca za 41 proc. wszystkich uruchamianych badań klinicznych w 2024 roku. Pomijając projekty dotyczące COVID-19, obserwuje się dalszy spadek udziału chorób zakaźnych w badaniach klinicznych. Rośnie natomiast liczba badań nad otyłością, co wynika z sukcesu rynkowego leków inkretynowych i szeroko rozumianych terapii redukcji masy ciała. W 2024 roku odnotowano aż dziewięciokrotnie więcej tego typu projektów niż dekadę wcześniej. Zapadalność na choroby metaboliczne sprzyja dalszej intensyfikacji inwestycji badawczych w tym segmencie.
Raport podkreśla malejące znaczenie małych cząsteczek i wzrost udziału zaawansowanych form biologicznych, w tym przeciwciał bispecyficznych i trójspecyficznych oraz terapii komórkowych i genowych. Te ostatnie notują coraz wyższy wskaźnik powodzenia w fazie III i stanowią jedną z najbardziej obiecujących gałęzi sektora.
Jeśli chodzi o nowe zatwierdzenia, w 2024 roku na globalnym rynku pojawiło się 65 nowych substancji czynnych, o 15 mniej niż rok wcześniej. Wśród tegorocznych osiągnięć wymienia się nowe terapie chorób rzadkich, a także pierwsze od ponad 30 lat nowe leki w schizofrenii. Powstała pierwsza terapia stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną, cztery metody leczenia rzadkich chorób neurologicznych i siedem nieonkologicznych leków hematologicznych — w tym dwie terapie genowe. Wyraźnym trendem są przyspieszone rejestracje w Stanach Zjednoczonych, gdzie wiele cząsteczek zadebiutowało kilka lat przed dotarciem na inne rynki.
Analiza ogólnej produktywności badań klinicznych przeprowadzona przez IQVIA Institute z wykorzystaniem autorskiego wskaźnika Clinical Program Productivity Index (CPPI) sugeruje, iż skuteczność całego procesu rozwoju leków poprawiła się w stosunku do roku 2023, głównie dzięki wzrostowi prawdopodobieństwa sukcesu w fazie III. Ogólny wskaźnik skumulowanych szans powodzenia od fazy I do rejestracji w 2024 wyniósł 7 proc., co odpowiada średniej z pięciu ostatnich lat, choć jest to wciąż niżej niż 9 proc. osiągniętych w latach 2015–2019. Niskie współczynniki skuteczności (composite success rate) odnotowują małe cząsteczki chemiczne, które w latach 2020–2024 uzyskiwały 6 proc. powodzenia, podczas gdy terapie biologiczne utrzymały wyższy wskaźnik, a szczególnie zauważalny wzrost odnotowano w przypadku terapii komórkowych i genowych.
Jednym z czynników najbardziej sprzyjających poprawie efektywności procesu R&D jest wdrażanie wirtualizacji badań klinicznych i innowacyjnych modeli projektowania protokołów. W 2024 roku prawie co piąty protokół miał adaptacyjny charakter, co może skracać czas rozwoju leku. Równocześnie stabilizuje się czas rekrutacji pacjentów, wyraźnie wydłużony w latach 2021–2023 z powodu pandemii. W onkologii mediany tego etapu przez cały czas przekraczają 25 miesięcy, co negatywnie odbija się na szybkości docierania z innowacją do pacjentów.
Autorzy zwracają uwagę, iż dane rzeczywiste z praktyki klinicznej i wykorzystanie big data stają się nieodzownym elementem strategii R&D. Nowe wytyczne amerykańskiej FDA dotyczą coraz powszechniejszego użycia AI w analizie bądź predykcji wyników, zarówno w obszarze projektowania molekularnego, jak i planowania badań z udziałem pacjentów. Zmniejsza się przy tym liczba wniosków wymagających ponownych ocen, co świadczy o lepszym przygotowaniu dokumentacji regulacyjnej.
