Rozmowa z prof. dr hab. n. med. Marią Pokorską-Śpiewak z Kliniki Chorób Zakaźnych Wieku Dziecięcego WUM
NAGRODA ZAUFANIA ZŁOTY OTIS 2026 W KATEGORII: NAGRODA SPECJALNA „MEDYCYNA PRZYSZŁOŚI” (REKOMENDACJA ABM)
Kierowała pani pionierskim projektem PANDAA-PED dotyczącym leczenia wirusa HCV u dzieci. Co z perspektywy klinicznej było w nim największym przełomem?
Projekt PANDAA-PED był realizowany jako niekomercyjne badanie kliniczne, którego celem było zapewnienie możliwości nowoczesnej terapii bezinterferonowej (DAA) u dzieci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C (WZW C), jak również – z naukowego punktu widzenia – potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa tej terapii u pacjentów pediatrycznych. Wcześniej stosowane terapie oparte na interferonie były skuteczne u ograniczonej grupy pacjentów oraz powodowały liczne działania niepożądane, a u dzieci prowadziły choćby do opóźnienia rozwoju fizycznego. Nowoczesne terapie, oparte na DAA, są niemal w 100 proc. skuteczne, bezpieczne i pozwalają na eliminację HCV po zaledwie 2–3 miesiącach leczenia. Wiedzieliśmy, iż te terapie doskonale sprawdzają się u pacjentów dorosłych i naszym celem było potwierdzenie ich bezpieczeństwa oraz skuteczności u dzieci.
Udało się?
W 100 proc. – wszystkie dzieci włączone do badania PANDAA-PED wyeliminowały wirusa i w dorosłość wchodzą jako osoby zdrowe, bez ryzyka progresji choroby wątroby oraz przekazania zakażenia. Co więcej, badanie to było jedną z podstaw do włączenia dzieci do programu terapeutycznego HCV w Polsce, na co długo czekaliśmy.
Jakie jeszcze inne badanie realizowała albo realizuje pani profesor?
Moje zainteresowania koncentrują się głównie na leczeniu wirusowych zapaleń wątroby u dzieci. Obok badania PANDAA-PED drugim ważnym projektem jest POLAC Project – także związany z leczeniem HCV u pacjentów pediatrycznych w warunkach real-life, czyli codziennej praktyki klinicznej. Oznacza to, iż nie wykluczamy z możliwości leczenia pacjentów trudnych – np. małych dzieci, które, jak wiemy, mniej chętnie przyjmują leki, pacjentów z zaawansowaną chorobą wątroby, w tym marskością, gdyż i takie dzieci się zdarzają, oraz dzieci ze współzakażeniem HIV lub HBV. Łącznie w obu projektach wyleczyliśmy niemal 200 dzieci, co stanowi największą liczbę pacjentów pediatrycznych leczonych w jednym ośrodku w Europie i jedną z największych na świecie.
Dodatkowym zagadnieniem, któremu poświęcamy naszą uwagę, jest nieinwazyjna diagnostyka choroby wątroby u dzieci z WZW. Dzięki projektowi PANDAA-PED mogliśmy zakupić urządzenie do badania elastograficznego wątroby – jedno z pierwszych w Polsce dla ośrodka pediatrycznego. Badanie to zastąpiło inwazyjną biopsję wątroby. Duża liczba pacjentów, którzy są pod naszą opieką, pozwoliła także na badania porównawcze mające na celu walidację markerów biochemicznych do oceny zaawansowania choroby wątroby u dzieci z WZW.
W swoich badaniach zwraca pani uwagę nie tylko na skuteczność terapii, ale także na jakość życia dzieci. Dlaczego ten aspekt jest dziś tak istotny w badaniach klinicznych?
Rzeczywiście, dziś coraz częściej badanie jakości życia pacjentów stanowi punkt końcowy badań klinicznych. Wiemy, iż wiele dzieci boryka się w dzisiejszych czasach z problemami emocjonalnymi i psychologicznymi. A tu mamy do czynienia z dziećmi, które mają dodatkowo poczucie choroby, traktowanej wciąż przez wielu jako stygmatyzującą. Udowodniono, iż HCV ma wpływ nie tylko na wątrobę, ale i na inne narządy, osłabiając pamięć czy funkcjonowanie społeczne. Siłą rzeczy tacy pacjenci mają więc dodatkowe czynniki wpływające negatywnie na ich jakość życia. Dotyczy to nie tylko naszych pacjentów, ale także ich rodzin – w szczególności matek. Większość dzieci zakaża się HCV od mamy podczas porodu lub ciąży, co powoduje, iż te mamy żyją z poczuciem winy związanym z przekazaniem choroby dziecku. Udowodniono, iż poziom stresu w takich rodzinach jest wyższy. Dlatego ważnym aspektem naszych badań i opieki nad pacjentami jest analiza wpływu choroby i leczenia przeciwwirusowego na jakość życia. Nasze badania jasno wykazały, iż dzieci z przewlekłym WZW C mają obniżoną jakość życia w wielu obszarach, natomiast skuteczne leczenie pozwala na znaczącą poprawę oceny ich aktywności fizycznej i zdrowia.
Choroby zakaźne u dzieci często przebiegają inaczej niż u dorosłych. Jakie błędy w ich leczeniu wciąż zdarzają się najczęściej i jak badania mogą pomóc je wyeliminować?
Bywa niestety tak, iż konsekwencje chorób zakaźnych u dzieci są bagatelizowane – tak było np. w przypadku WZW C; sądzono, iż rozwój zaawansowanej choroby wątroby, w tym marskości, jest sporadyczny, stąd nie włączano dzieci do programów terapeutycznych, uważając, iż mogą poczekać do dorosłości. Tymczasem nasze obserwacje wskazują, iż 7 proc. dzieci rozwija zaawansowane włóknienie na podłożu HCV już w wieku dziecięcym.
Leczyliśmy też kilku nastolatków z marskością wątroby. Dostęp do najnowocześniejszych terapii u dzieci jest zwykle opóźniony w stosunku do pacjentów dorosłych, co jest zrozumiałe, gdyż potrzebne są badania potwierdzające nie tylko skuteczność, ale i bezpieczeństwo nowych leków u dzieci. Trzeba pamiętać, iż dziecko to nie jest mały dorosły – to organizm rozwijający się, a tym samym, nie możemy ryzykować stosowania leków, dla których profil bezpieczeństwa nie został potwierdzony. Dlatego potrzebne są badania u pacjentów pediatrycznych, które są o tyle utrudnione, iż często w przypadku przewlekłych chorób zakaźnych (jak WZW B, C czy HIV/AIDS) mamy zdecydowanie mniejsze grupy pacjentów.
Badania kliniczne u dzieci wciąż budzą emocje i obawy społeczne. Jak rozmawiać z rodzicami o udziale dziecka w badaniu w sposób odpowiedzialny i transparentny?
Przede wszystkim – rozmawiać. My w naszej klinice bardzo wiele czasu poświęcamy na rozmowę z pacjentem i jego rodzicami. Dziecko i jego opiekunowie muszą czuć się zaopiekowani i bezpieczni oraz rozumieć cały proces badania klinicznego. Nigdy nie włączamy pacjenta do badania, dopóki nie upewnimy się, iż wszystko jest zrozumiałe i iż rodzice otrzymali odpowiedzi na wszelkie pytania, wątpliwości i iż nam ufają. Rozmawiamy także z dzieckiem – nigdy nie traktujemy go przedmiotowo, ale próbujemy do niego dotrzeć, na miarę jego możliwości zrozumienia sytuacji. Podstawą jest jednak nasze – zespołu medycznego – przekonanie do zasadności i celowości badania. Nie chcemy prowadzić eksperymentów, co do których nie mamy pewności, iż korzyści dla pacjenta przewyższają ewentualne ryzyko. Naszą zasadą jest takie traktowanie pacjentów i rodziców, jak sami chcielibyśmy być w podobnej sytuacji traktowani.
Z perspektywy wielu lat pracy naukowej: co najbardziej zmieniło się w podejściu do leczenia chorób zakaźnych u dzieci w ostatniej dekadzie?
Faktycznie, ostatnia dekada przyniosła ogromny postęp w dziedzinie diagnozowania i leczenia chorób zakaźnych. W zakresie diagnostyki mamy dostęp do metod nieinwazyjnych, jak elastografia wątroby, która zastąpiła biopsję wykonywaną w warunkach znieczulenia ogólnego. Teraz w kilkadziesiąt sekund, nieinwazyjnie, przykładając głowicę do brzucha dziecka, możemy zweryfikować stan wątroby. Pandemia COVID-19 wpłynęła ponadto na rozwój i rozpowszechnienie szybkich testów, którymi choćby w warunkach domowych można zweryfikować rozpoznanie licznych infekcji układu oddechowego.
Jeśli chodzi o leczenie przewlekłych chorób zakaźnych, prawdziwą rewolucję stanowiło wprowadzenie leków DAA do terapii WZW C – czyniąc z choroby słabo wyleczalnej chyba jedyną chorobę przewlekłą, którą można wyleczyć u niemal 100 proc. pacjentów, podając im tabletki przez 2 lub 3 miesiące.
Ogromny postęp dokonał się również w leczeniu HIV – wprowadzone zostały schematy jednotabletkowe oraz długodziałające terapie iniekcyjne, gdzie pacjent nie musi pamiętać o codziennym przyjmowaniu tabletek. W przypadku dzieci te sukcesy są zwykle opóźnione, ale przekładają się na codzienną praktykę – pamiętam, jak udało się u nastoletniej pacjentki żyjącej z HIV zmienić schemat leczenia z 18 tabletek dziennie na zaledwie 1 tabletkę.
Choroby zakaźne, jak pokazują ostatnie lata, potrafią nas zaskakiwać, ale jest to też dziedzina, w której obserwujemy stały postęp. Stąd niezwykłą satysfakcję daje możliwość nie tylko obserwacji tych sukcesów, ale również ich współtworzenia. Wdzięczność wyleczonych pacjentów i ich rodziców jest bezcenną wartością dodaną do naszej codziennej praktyki klinicznej.
