Polscy pacjenci z chorobami hematoonkologicznymi mają dostęp do innowacyjnych metod leczenia, takich jak terapie komórkowe CAR-T, przeciwciała bispecyficzne czy nowoczesne schematy terapii. Dają one szansę na wyleczenie lub długoletnie przeżycie choćby w zaawansowanych stadiach choroby. Sukces terapeutyczny generuje jednak nowe wyzwania związane z organizacją systemu opieki zdrowotnej i skutecznym leczeniem na jak najwcześniejszych etapach choroby.
Debata zorganizowana przez Fundację Per Humanus w partnerstwie ze Stowarzyszenia Przyjaciół Chorych na Chłoniaki „Przebiśnieg” i All.Can koncentrowała się na zmianach w farmakoterapii chłoniaków oraz na konieczności adaptacji systemu do nowej rzeczywistości, w której coraz więcej pacjentów żyje z chorobą nowotworową, traktując ją jako schorzenie przewlekłe.
Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia, przypomniał, iż jeszcze kilka lat temu wielu pacjentów w Polsce mogło jedynie marzyć o dostępie do nowoczesnych terapii – “Zdecydowanie możemy powiedzieć, iż wachlarz terapeutyczny z roku na rok tylko się poszerza, a programy lekowe zapewniają pełne spektrum leczenia pacjenta. Zawsze tak jest – kiedy zwiększamy potencjał terapeutyczny, pojawia się kwestia organizacji i wydolności systemu. Jesteśmy w tym obszarze ofiarami swojego sukcesu”. I dodał, iż rekordowa lista refundacyjna w 2025 roku dowodzi, iż hematoonkologia należy do priorytetów państwa – “Nie mamy się czego wstydzić na arenie międzynarodowej, bo hematoonkologia od dłuższego czasu jest jednym z priorytetów”.
Mateusz Oczkowski podkreślił również toczące się prace nad nowelizacją ustawy refundacyjnej, w której uwzględniono rozszerzenie zapisów artykułu 30a. Dzięki nowemu brzmieniu przepisów minister zdrowia będzie mógł uruchomić kilka procesów refundacyjnych jednocześnie, uwzględniających potrzeby całej populacji pacjentów z daną chorobą, a nie tylko pojedyncze technologie. Dzięki tej zmianie pacjent uzyska szerszy wachlarz terapeutyczny, lekarz otrzyma więcej narzędzi do pracy, a płatnik publiczny będzie mógł liczyć na oszczędności dzięki rozłożeniu budżetu na kilka terapii – “To całkowicie zmieni zasady gry”.
Profesor Lidia Gil, z Katedry i Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu nakreśliła obraz kliniczny chłoniaka z komórek płaszcza, określając go jako jednostkę szczególnie trudną, o wysokiej nawrotowości. Podkreśliła, iż mediana zachorowania przypada na szóstą i siódmą dekadę życia, co powoduje, iż większość pacjentów nie kwalifikuje się do intensywnej terapii, w tym do przeszczepienia komórek krwiotwórczych. Przełomem dla tej grupy pacjentów są inhibitory kinazy Brutona, coraz częściej rozważane już w pierwszej linii leczenia.
Klinicyści zwrócili uwagę na przeciwciała bispecyficzne, znajdujące zastosowanie w leczeniu zarówno chłoniaków, jak i szpiczaka plazmocytowego. “Obecnie w Polsce mamy refundację tej klasy leków dla pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B (DLBCL) oraz jeden z preparatów dostępnych dla chorych z chłoniakiem grudkowym. Z kolei epkorytamab, podawany podskórnie i dostępny dla pacjentów z DLBCL, wciąż nie jest refundowany w chłoniaku grudkowym” – zauważył prof. Tomasz Wróbel z Kliniki Hematologii, Terapii Komórkowych i Chorób Wewnętrznych UM we Wrocławiu. Podkreślił również znaczenie formy podania leku – “Wydawałoby się, iż różnica między drogą dożylną a podskórną nie jest aż tak istotna. Jednak w praktyce klinicznej ma to duże znaczenie. jeżeli w naszym ośrodku w oddziale dziennym leczymy 20–30 pacjentów dziennie, to skrócenie czasu podawania terapii i możliwość realizowania jej w trybie jednodniowym znacznie usprawnia organizację pracy i pozwala objąć leczeniem większą grupę chorych”.
Profesor Wróbel zgodził się ze stanowiskiem Ministerstwa Zdrowia w kwestii kompleksowego podejścia do całej jednostki chorobowej, a nie pojedynczych produktów leczniczych – “Pacjenci z chłoniakiem grudkowym, którzy kwalifikują się do terapii przeciwciałami dwuswoistymi, powinni mieć możliwość wyboru – tak, aby lekarz wspólnie z pacjentem mógł wybrać najlepszą opcję terapeutyczną. To właśnie gwarantuje największą skuteczność leczenia”.
Podobny postulat wysunęła prof. Iwona Hus z Kliniki Hematologii Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA podkreślając nowe szanse, jakie otrzymali pacjenci z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B – “Taką terapią, która niedawno została zarejestrowana dla pacjentów z nawrotowym, opornym chłoniakiem DLBCL, niekwalifikujących się do transplantacji autologicznej, jest połączenie przeciwciała bispecyficznego glofitamabu z chemioterapią GemOx. Znamy tę terapię również w połączeniu z przeciwciałem monoklonalnym anty-CD20, czyli z rytuksymabem. Jest to terapia dobrze tolerowana przez osoby starsze. Badanie kliniczne trzeciej fazy STARGLO wykazało doskonałą skuteczność tego właśnie połączenia, z bardzo dobrymi wskaźnikami przeżycia. Byłoby niezwykle ważne, abyśmy mogli zapewnić to leczenie naszym pacjentom. Schemat jest już zarejestrowany i stosowany w krajach Unii Europejskiej”. Natomiast prof. Tomasz Wróbel zwrócił również uwagę na udostępniony w ostatnich miesiącach nowy schemat leczenia zaawansowanego chłoniaka Hodgkina tzw. BV+AVD z wykorzystaniem brentuksymabu wedotyny.
Przełomem w leczeniu chłoniaków są także terapie komórkowe CAR-T, które sukcesywnie wchodzą do programów lekowych. Zdaniem prof. Lidii Gil szczególnie istotne są światowe dane zaprezentowane na ostatnim zjeździe Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (EHA) – “Dzięki terapii CAR-T jesteśmy w tej chwili w stanie wyleczyć pacjentów chorych na agresywne chłoniaki z komórek B. Niestety dane europejskie pokazują, iż spośród wszystkich chorych z rozpoznaniem chłoniaka kwalifikujących się do terapii CAR-T, leczenie to otrzymuje zaledwie 25 procent pacjentów”.
Stosowanie tej nowoczesnej terapii wymaga specjalistycznej wiedzy, a ośrodek powinien dysponować narzędziami do opanowania potencjalnych działań niepożądanych. “Obecnie czekamy na refundację kolejnego produktu CAR-T stosowanego w leczeniu chłoniaków, który w porównaniu z w tej chwili stosowanymi terapiami CAR-T ma lepszy profil toksyczności i mniejsze ryzyko powikłań, co pozwala na jego stosowanie również w warunkach ambulatoryjnych” – podkreśliła prof. Gil.
Profesor Wojciech Jurczak z Pododdziału Leczenia Chłoniaków Narodowego Instytutu Onkologii w Krakowie powiedział., iż hematoonkologia przeżywa w tej chwili rewolucję, zarówno dzięki nowym cząsteczkom, jak i terapiom celowanym. Polska staje się częścią globalnych zmian terapeutycznych, a pacjenci coraz częściej mają dostęp do metod, które jeszcze niedawno pozostawały w sferze marzeń. Jedną z barier est jednak wciąż zbyt długi czas oczekiwania na prawidłową diagnozę – “Ostatnie dwa lata to rewolucja w finansowaniu nowych terapii onkologicznych. Trzy lata temu byliśmy na przedostatnim miejscu w Europie, teraz jesteśmy na trzecim od góry – przed takimi państwami jak Francja, Wielka Brytania czy Hiszpania. To stwarza ogromne wyzwania, dla nas lekarzy jest to zupełnie nowe doświadczenie. Zwłaszcza dla tych, którzy nie mieli okazji korzystać z nowych leków i technologii poza badaniami klinicznymi. Kiedyś największą szansę pokonania nowotworu dawała pierwsza linia leczenia z zastosowaniem chemioterapii. Musieliśmy jednak leczyć pacjentów do granic tolerancji ich organizmów. Teraz już tak nie jest. Oczywiście pierwsza linia dalej jest najważniejsza, ale rozwój immunoterapii sprawił, iż mamy realną metodę pokonania oporności w chłoniakach agresywnych. U pacjentów z DLBCL, którzy nie osiągną całkowitej regresji albo wcześnie wznowią chorobę, mamy w pełni refundowaną terapię CAR-T. Dysponujemy też przeciwciałami dwuswoistymi o podobnym mechanizmie działania, które zaczynamy łączyć z innymi lekami, np. immunomodulującymi. Już teraz używamy ich w badaniach klinicznych w pierwszej linii leczenia i jesteśmy niemal pewni, iż leki te znacząco poprawią wyniki terapii”.
