Agencja Żywności i Leków (FDA – Food and Drug Administration) zatwierdziła vimseltinib do leczenia objawowego guza olbrzymiokomórkowego błony maziowej (TGCT).
TGCT to rzadki, łagodny guz tkanek miękkich, który rozwija się w błonie maziowej stawów lub pochewek ścięgnistych. Chociaż jest łagodny, może powodować ból, sztywność, ograniczenie ruchomości i prowadzić do uszkodzenia stawu. Tradycyjne leczenie polega na chirurgicznym usunięciu guza, jednak w niektórych przypadkach operacja może wiązać się z ryzykiem pogorszenia funkcji stawu lub poważnych powikłań.
14 lutego 2025 roku FDA zatwierdziła vimseltinib – doustny inhibitor kinazy – do leczenia dorosłych pacjentów z objawowym guzem olbrzymiokomórkowym błony maziowej, dla których chirurgiczne usunięcie guza mogłoby prowadzić do pogorszenia funkcji narządu lub poważnych uszczerbków na zdrowiu.
Zatwierdzenie vimseltinibu oparto na wynikach badania fazy III MOTION. Badanie MOTION to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie III fazy, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa vimseltinibu u dorosłych pacjentów z objawowym, nieoperacyjnym guzem olbrzymiokomórkowym błony maziowej oraz z potwierdzoną obecnością fuzji genu CSF1.
Vimseltinib był podawany doustnie w dawce 30 mg raz dziennie. Pacjenci otrzymywali leczenie przez okres 24 tygodni w podwójnie zaślepionej fazie badania. Po tym okresie istniała możliwość przejścia do otwartej fazy badania z dalszym leczeniem vimseltinibem. Pierwszorzędowym punktem końcowym był odsetek odpowiedzi całkowitych (ORR) ocenianych według obiektywnej oceny RECIST v1.1 w 25. tygodniu (ocena dzięki MRI).
W badaniu wykazano, iż 40 proc. pacjentów leczonych vimseltinibem osiągnęło odpowiedź na leczenie, w porównaniu z 0 proc. w grupie placebo. Dodatkowo, pacjenci zgłaszali istotną poprawę w zakresie sztywności, sprawności fizycznej, stanu zdrowia i ograniczenia bólu.
Vimseltinib działa poprzez selektywne hamowanie receptora CSF1R, który odgrywa kluczową rolę w patogenezie TGCT. W porównaniu z wcześniej zatwierdzonym inhibitorem CSF1R, pexidartinibem, vimseltinib wykazuje korzystniejszy profil bezpieczeństwa, szczególnie w kontekście toksyczności wątrobowej.
Zatwierdzenie vimseltinibu przez FDA stanowi istotny krok naprzód w leczeniu pacjentów z TGCT, oferując skuteczną i bezpieczną alternatywę dla osób, dla których chirurgiczne leczenie nie jest odpowiednie.
