Tylko 6 procent chorób rzadkich ma ukierunkowaną terapię

termedia.pl 1 tydzień temu

Zdjęcie: 123RF

W murach Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego trwa międzynarodowa konferencja poświęcona pracom nad strategią działania w zakresie chorób rzadkich. Wydarzenie jest organizowane przez Ministerstwo Zdrowia w ramach polskiej prezydencji w Radzie Unii Europejskiej.

Konferencę pt. „W kierunku unijnego planu działania dla chorób rzadkich: plany krajowe i kooperacja Europejska” otworzył prof. Rafał Krenke, rektor Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.

– Bezpieczeństwo jest jednym z priorytetów polskiej prezydencji w Unii Europejskiej. Bezpieczeństwo zdrowotne ze szczególnym skupieniem się na pacjentach jest jednym z wymiarów tego bezpieczeństwa. Choroby rzadkie wpływają na miliony osób na całym świecie i pozostają jednym z najbardziej niedoszacowanych problemów, ale też najtrudniejszych, o ile chodzi zarówno o badania, jak i opiekę nad pacjentami w zakresie diagnostycznym i terapeutycznym. Należy też przyznać, iż ważne kroki w tym celu zostały już podjęte, zarówno na poziomie międzynarodowym, jak i krajowym – stwierdził rektor.

Prace nad europejską strategią na rzecz chorób rzadkich

Prof. Krenke przypomniał o rozporządzeniu Parlamentu Europejskiego z 2020 r., w którym wezwano do stworzenia planu działań na poziomie europejskim w zakresie chorób rzadkich.

– Rok później inicjatywa PE doprowadziła do opublikowania raportu opisującego integrację planów europejskich i krajowych w sprawie chorób rzadkich. najważniejsze działania na poziomie operacyjnym obejmowały uruchomienie 24 europejskich sieci referencyjnych – sieci, które łączą profesjonalistów służby zdrowia na całym kontynencie, jeżeli chodzi o wymianę wiedzy dotyczącej tych rzadkich schorzeń, co umożliwia też współpracę badawczą i optymalne podejmowanie decyzji w kwestii opieki nad pacjentami – wyjaśnił.

Jak wskazał prof. Krenke, dzisiejsza konferencja podsumuje działania w zakresie chorób rzadkich, które zostały podjęte podczas poprzednich prezydencji. Podczas dyskusji zostaną zaproponowane także kolejne zalecenia dla państw, które po Polsce obejmą prezydencję w Radzie UE.

– Naszym celem jest kontynuowanie wspólnych wysiłków na poziomie europejskim, które rozpoczęły się w 2004 r., zmierzających do tworzenia europejskiej strategii na rzecz chorób rzadkich, w szczególności jeśli chodzi o poprawę opieki nad pacjentami, ale też wzmocnienie współpracy pomiędzy państwami członkowskimi w celu wprowadzenia nowych rozwiązań legislacyjnych i stymulowania inwestycji w tym zakresie – powiedziała wiceminister zdrowia Urszula Demkow.

Wiceszefowa resortu odczytała list od Izabeli Leszczyny, w którym minister zdrowia podziękowała za zorganizowanie tego wydarzenia, „będącego elementem działań mających na celu zwiększanie świadomości społecznej w obszarze chorób rzadkich”, zaznaczając, iż „niska częstotliwość występowania oraz różnorodność chorób rzadkich jest wciąż przyczyną trudności w ich diagnostyce”.

Pacjent w centrum uwagi

Adam Jarubas, eurodeputowany i przewodniczący Komisji Zdrowia Publicznego w Parlamencie Europejskim, podkreślił, że wysiłki naszego kraju w zakresie planu działań w Unii Europejskiej na rzecz chorób rzadkich są zauważane w Brukseli. Zaznaczył, iż UE w ostatnim ćwierćwieczu wsparła badania w zakresie chorób rzadkich kwotą w wysokości 5,2 mld euro. Przypominał również, iż niedawno doszło do inauguracji nowego siedmioletniego partnerstwa w obszarze badawczym – European Rare Diseases Research Alliance (ERDERA).

– Choroby rzadkie dotykają miliony osób w Unii Europejskiej. Tylko 6 proc. z tych chorób ma ukierunkowane opcje terapeutyczne. Widoczne są także różnice w dostępie do terapii pomiędzy poszczególnymi państwami. Skala chorób rzadkich w porównaniu z innymi schorzeniami jest mała, ale są to ogromne dramaty chorych i ich bliskich związane z wieloletnimi diagnozami, trwającymi średnio choćby 5 lat, lub nietrafionymi diagnozami – powiedział europoseł.