Choroby autoimmunologiczne nie omijają populacji pediatrycznej, w której przypadku liczba dostępnych, zwalidowanych metod leczenia - zwłaszcza biologicznych - w porównaniu z dorosłymi jest bardzo ograniczona. Stąd każde udokumentowanie skuteczności i bezpieczeństwa nowych terapii, a także potwierdzenie efektu długofalowego niedawno zatwierdzonych są na wagę złota.
Tofacytynib jest doustnym inhibitorem kinazy janusowej badanym aktualnie pod kątem potencjalnej skuteczności w leczeniu młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów. Let ten został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) we wrześniu 2020 r. dla pacjentów z wielostawową postacią MIZS oraz przez Europejską Agencję Leków w sierpniu 2021 r. w tym samym wskazaniu oraz dodatkowo w młodzieńczym łuszczycowym zapaleniu stawów. Jaki jest efekt po kilkunastu miesiącach terapii? Odpowiedź przedstawiono na łamach „Annals of Rheumatic Diseases”.
Międzynarodowy zespół naukowców przedstawił wyniki badania z udziałem 225 pacjentów (w wieku od 2 do 18 lat) z MIZS, którzy ukończyli badania fazy 1/3 lub przerwali wcześniej leczenie z powodów innych niż poważne działania niepożądane związane z leczeniem; otrzymywali oni tofacytynib w dawce 5 mg dwa razy na dobę lub równoważną dawkę na podstawie masy ciała. Mediana czasu leczenia w badanej populacji wynosiła ponad 41 miesięcy.
Działania niepożądane zgłosiło 89,3 proc. dzieci, jednak tylko 15,1 proc. można zakwalifikować jako poważne. U 10 pacjentów rozwinęły się ciężkie infekcje, z czego troje dzieci doświadczyło półpaśca. U kolejnych dwóch wystąpiło zapalenie błony naczyniowej oka. Co do skuteczności leczenia - potwierdzono je, gdyż wśród pacjentów z MIZS o przebiegu wielostawowym odsetek odpowiedzi według kryteriów ACR70/90 wyniósł odpowiednio 60 proc. i 33,6 proc. po 1. miesiącu i ogólnie poprawiał się z biegiem czasu. Zaostrzenie choroby na ogół występowało u mniej niż 5 proc. pacjentów do 48. miesiąca leczenia. Obserwowana średnia w zakresie skali JADAS27 wyniosła 22 punkty na początku badania, 6,2 w 1. miesiącu i 2,8 w 48. miesiącu, z brakiem aktywności choroby wg tych kryteriów w 28,8 proc. w 1. miesiącu i aż 46,8 proc. w 48. miesiącu.
Powyższe wyniki potwierdzają zasadność stosowania tofacytynibu jako skutecznej terapii doustnej do długotrwałego stosowania u pacjentów z MIZS. Rezultaty dotyczące bezpieczeństwa okazały się zgodne ze znanym profilem, a skuteczność do niemal roku leczenia utrzymywała się na bardzo wysokim poziomie.
