Padaczka dotyka ponad 50 milionów ludzi na całym świecie, co czyni ją jednym z najczęstszych zaburzeń neurologicznych. Chociaż obecne leki przeciwpadaczkowe (ASM) mogą kontrolować napady padaczkowe u dwóch trzecich pacjentów, padaczka lekooporna pozostaje głównym wyzwaniem dla pozostałej jednej trzeciej, podobnie jak brak terapii modyfikujących przebieg choroby.
Terapie oparte na RNA dają nową nadzieję, a eksperci przewidują, iż mogą wypełnić te luki i zrewolucjonizować leczenie padaczki.
– Obecne leki na padaczkę ledwie zarysowują to, co może być celem terapii. RNA zmieni wszystko – ocenił dr David Henshall z Royal College of Surgeons Ireland (RCSI) w Dublinie.
Edward Kaye, neurolog dziecięcy i dyrektor generalny Stoke Therapeutics, zgadza się z tym stwierdzeniem. – Terapie RNA otwierają możliwości, których nie mogłem sobie wyobrazić, kiedy zaczynałem swoją karierę. Niosą potencjał, aby zmienić sposób, w jaki leczy się padaczkę genetyczną, zajmując się przyczyną choroby, a nie tylko objawy w postaci napadów – powiedział w rozmowie z „Medscape Medical News”.
Dr Henrik Klitgaard i dr Sakari Kauppinen zauważają, iż sukces szczepionek z informacyjnym RNA (mRNA) w walce z pandemią COVID-19 podsycił zainteresowanie badaniem potencjału terapii opartych na RNA jako nowej metody leczenia padaczki o ulepszonych adekwatnościach terapeutycznych.
Klitgaard i Kauppinen są współautorami przeglądu na temat terapii RNA w padaczce, opublikowanego na portalu Epilepsia we wrześniu br.
W przeciwieństwie do obecnych ASM, które celują tylko w kanały jonowe i receptory, terapie RNA mogą bezpośrednio interweniować na poziomie genetycznym.
Leki RNA mogą być ukierunkowane na niekodujące RNA, takie jak mikroRNA, lub na mRNA. Celowanie w niekodujące cząsteczki RNA jest obiecujące w przypadku sporadycznych, niegenetycznych padaczek, a celowanie w mRNA może przynieść korzyści w dziecięcych padaczkach monogenowych.
– Badania wykazały zanik objawów padaczki. Efekt ten utrzymywał się dłużej niż ekspozycja na leki, co sugeruje znaczące adekwatności modyfikujące przebieg choroby z potencjałem leczniczym – stwierdził Klitgaard w rozmowie z „Medscape Medical News”.
