Jako Fundacja SMA konsekwentnie podejmujemy działania na rzecz jak najlepszego dostępu do skutecznego leczenia dla wszystkich osób żyjących z SMA w Polsce. Wiemy, jak wiele zależy od decyzji podejmowanych dziś i jak ogromne znaczenie ma każda możliwość realnej poprawy funkcjonowania i jakości życia.
Dlatego skierowaliśmy do Ministerstwa Zdrowia oficjalne pismo z prośbą o objęcie refundacją nowo zarejestrowanych wyższych dawek leku nusinersen (50 mg i 28 mg). To działanie jest odpowiedzią na realne potrzeby społeczności SMA i na nowe dane, które pokazują, iż leczenie może przynieść jeszcze większe korzyści chorym w postaci poprawy istotnej klinicznie, a choćby odzyskania niektórych utraconych funkcji.
Dla przypomnienia badania rejestracyjne DEVOTE wskazują, że:
👉 Niemowlęta wcześniej nieleczone, mające objawy, uzyskały istotną poprawę funkcji motorycznych średnio o 15 pkt.
👉 Chorzy w szerokim przedziale wiekowym z różnymi typami SMA, którzy przeszli na wyższą dawkę – 28 mg, uzyskali poprawę średnio o prawie 2 pkt. od poziomu wyjściowego.
Poniżej publikujemy pełną treść apelu, aby na bieżącą informować społeczność SMA o podjętych działaniach oraz o argumentach, które – w naszym przekonaniu – przemawiają za jak najszybszym udostępnieniem tej opcji terapeutycznej w Polsce.
Dla osób żyjących z SMA każdy motoneuron i każdy dzień jest na wagę złota. Każda decyzja, która może zwiększyć szansę na poprawę lub zatrzymanie postępu choroby, jest decyzją o realnym wpływie na życie chorych i ich bliskich. Dokładamy zatem wszelkich starań, aby nasz głos był usłyszany i brany pod uwagę w procesach decyzyjnych.
Fundacja SMA_Prośba pacjentów do Pani Katarzyny Kacperczyk Wiceminister Zdrowia
Fundacja SMA_Prośba pacjentów do Pani Katarzyny Kacperczyk Wiceminister Zdrowia (1)
