FDA ogłosiła, iż od 2026 roku domyślnym standardem przy zatwierdzaniu nowych leków będzie jedno wysokiej jakości, odpowiednio zaprojektowane i dobrze kontrolowane badanie kliniczne, uzupełnione dodatkowymi dowodami potwierdzającymi. Mogą one obejmować m.in. dane dotyczące skuteczności leku w innym wskazaniu, informacje pochodzące z praktyki klinicznej (ang. real-world evidence) oraz solidne podstawy naukowe dotyczące mechanizmu działania i adekwatności farmakologicznych preparatu. Dotychczas historycznym standardem były dwa niezależne badania kliniczne.
Jako przykład skutecznej terapii wspieranej silnymi dowodami poza dużymi badaniami klinicznymi podaje się imatynib. Jego wpływ na przeżywalność pacjentów był wyraźnie widoczny w danych populacyjnych.
Jakie korzyści ma przynieść decyzja FDA?
FDA informuje, iż wymóg dwóch badań miał dawniej uzasadnienie statystyczne (zmniejszał ryzyko fałszywie pozytywnych wyników). Współczesna medycyna opiera się na dużo bardziej zaawansowanej wiedzy i pozwala na dużo dokładniejsze wnioski. Dlatego liczba badań nie jest jedynym ani najważniejszym gwarantem wiarygodności. Kluczowa jest jakość projektu badania (dobór grupy kontrolnej, punktów końcowych, randomizacja, moc statystyczna itd.).
FDA argumentuje, iż zmiana ma:
- obniżyć koszty badań (jedno badanie to średnio 30–150 mln dolarów),
- skrócić czas wprowadzania leków na rynek (często okres ten wynosi ponad 7 lat),
- pobudzić rozwój nowych innowacyjnych projektów w procesach tworzenia nowych terapii,
- potencjalnie obniżyć ceny leków.
FDA podkreśla, iż decyzja w żadnym wypadku nie oznacza obniżenia standardów bezpieczeństwa. W razie wątpliwości, gdy dane będą mniej jednoznaczne, agencja przez cały czas zastrzega sobie możliwość wymagania dwóch dużych badań klinicznych.
Jakość, a nie ilość
Komisarz FDA, dr Marty Makary, oraz jego zastępca, dr Vinay Prasad, szczegółowo przedstawili ten plan 18 lutego w czasopiśmie „The New England Journal of Medicine”. Podkreślili, iż jest to istotne posunięcie FDA, mające na celu eliminację przeszkód i skrócenie czasu przeglądów medycznych.
Wymóg przeprowadzenia dwóch odpowiednich i dobrze kontrolowanych badań pojawił się już na początku lat 60. XX wieku. Przez dekady drugie badanie pełniło rolę siatki bezpieczeństwa, potwierdzając, iż sukces pierwszego badania nie był przypadkowy ani statystycznym zbiegiem okoliczności. Jednak kierownictwo FDA podkreśla obecnie, iż współczesna nauka jest znacznie dokładniejsza i bardziej precyzyjna.
– W tej sytuacji nadmierne poleganie na dwóch badaniach nie ma już sensu – napisali Makary i Prasad, sugerując, iż agencja dysponuje w tej chwili lepszymi sposobami weryfikacji realnego potencjału leku niż w przeszłości.
– W 2026 roku istnieją skuteczne, alternatywne sposoby, aby mieć pewność, iż nasze produkty pomagają ludziom żyć dłużej lub lepiej, niż wymaganie od producentów ponownego ich testowania – napisali.
Jak wygląda rejestracja leków w Europie?
W Unii Europejskiej za dopuszczanie leków do obrotu odpowiada głównie Europejska Agencja Leków (EMA). Prawo unijne mówi, iż skuteczność i bezpieczeństwo leku powinny być wykazane na podstawie „odpowiednich i dobrze kontrolowanych badań klinicznych”. Nie istnieje sztywny zapis, iż zawsze muszą to być dwa badania. W praktyce często oczekiwano co najmniej dwóch badań klinicznych fazy III, ale EMA dopuszcza elastyczność. Europejskie podejście jest bardziej case-by-case (zależne od jakości i całości danych), za czym od 2026 roku ma wyraźniej podążyć USA.
Rejestracja leków w Polsce
W Polsce krajowym organem rejestracyjnym jest Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL). Jednak większość innowacyjnych leków jest dopuszczana do obrotu w Polsce przez procedurę centralną EMA — wtedy decyzja obowiązuje automatycznie w całej UE, w tym w Polsce. URPL zajmuje się głównie procedurami krajowymi, generykami, zmianami porejestracyjnymi itd. Polska nie ustala własnego standardu liczby badań klinicznych — stosuje prawo unijne i decyzje EMA.
Źródła:
- https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsb2517623
- https://www.drugs.com/news/fda-moves-toward-faster-approvals-128853.html
@MGR.FARM
