Opracowana przez szwajcarskich naukowców metoda edycji genomu, która powstała z połączenia sztucznej inteligencji z techniką CRISPR stwarza nowe możliwości zrozumienia chorób genetycznych i opracowania bezpieczniejszych, skuteczniejszych terapii genowych, również w przypadku chorób neurologicznych.
Na łamach pisma „Nature Biotechnology” naukowcy z Uniwersytetu w Zurychu pokazali, iż sztuczną inteligencję (SI) można z powodzeniem zastosować także w inżynierii genetycznej. Połączyli oni SI z techniką CRISPR/Cas, która pozwala na wprowadzanie zaplanowanych mutacji, a choćby wklejanie całych genów do genomu.
Pythia przewiduje, jak komórka naprawi swój genom po ingerencji
Technika CRISPR wykorzystuje m.in. naturalną zdolność komórek do naprawy uszkodzonego DNA. Jednak, jak tłumaczą badacze, zdolność ta nie jest doskonała i czasami pojawiają się błędy, co może prowadzić do nieprzewidzianych, czasami choćby groźnych skutków.
Zespół z Zurychu zdołał znacząco poprawić tę dokładność dzięki systemowi sztucznej inteligencji. System o nazwie Pythia przewiduje, jak komórka naprawi swój genom po ingerencji z pomocą techniki takiej jak CRISPR/Cas9. Pozwala to na zaprojektowanie jak najlepszego, najbezpieczniejszego podejścia do planowanej modyfikacji.
– Nasz zespół opracował małe matryce naprawy DNA, które działają jak molekularny klej i prowadzą komórkę do wprowadzenia precyzyjnych zmian genetycznych – mówi główny autor badania, Thomas Naert. Wspomniane matryce zostały najpierw przetestowane na hodowlach ludzkich komórek, gdzie umożliwiły wyjątkowo precyzyjne edycje genetyczne.
Naukowcy zmodelowali proces naprawy DNA podlegający spójnym zasadom
Później naukowcy sprawdzili swoją metodę na innych organizmach, w tym na małej tropikalnej żabie Xenopus wykorzystywanej często w badaniach biomedycznych oraz u żywych myszy, gdzie z powodzeniem edytowali DNA w komórkach mózgu. – To, co zmodelowaliśmy na potężną skalę, to proces naprawy DNA podlegający spójnym zasadom, których SI może się nauczyć i które może przewidywać – wyjaśnia dr Naert.
– Tak jak meteorolodzy wykorzystują SI do prognozowania pogody, my używamy jej do przewidywania, jak komórki zareagują na interwencje genetyczne. Tego rodzaju zdolność przewidywania jest kluczowa, jeżeli chcemy, aby edycja genów była bezpieczna, niezawodna i przydatna klinicznie – podkreśla prof. Soeren Lienkamp, główny autor badania.
Oprócz możliwości zmiany pojedynczych liter kodu genetycznego lub integracji z zewnętrznie dostarczonym genem, metoda może być również wykorzystana do fluorescencyjnego znakowania określonych białek.
– To jest niesamowicie potężne, ponieważ pozwala nam bezpośrednio obserwować, co robią poszczególne białka w zdrowych i chorych tkankach – mówi badacz.
Pythia łączy prognozowanie oparte na SI z realnymi systemami biologicznymi
Kolejną zaletą nowej metody jest to, iż działa ona skutecznie we wszystkich komórkach – choćby w narządach, w których nie zachodzi podział komórkowy, takich jak mózg.
– Najbardziej ekscytuje nas, nie tylko sama technologia, ale także możliwości, które otwiera. Pythia łączy na dużą skalę prognozowanie oparte na SI z realnymi systemami biologicznymi - od hodowli komórek po całe organizmy. Ta ścisła pętla między modelowaniem a eksperymentami staje się coraz bardziej użyteczna, na przykład w precyzyjnych terapiach genowych – dodaje prof. Lienkamp. Dokonanie – podkreślają badacze – stwarza m.in. nowe możliwości zrozumienia chorób genetycznych i opracowania bezpieczniejszych, skuteczniejszych terapii genowych, również w przypadku chorób neurologicznych.
