Przebieg stwardnienia rozsianego jest bardzo zróżnicowany i nieprzewidywalny. U większości pacjentów choroba początkowo charakteryzuje się epizodami odwracalnych deficytów neurologicznych, po których często z biegiem czasu następuje postępujące pogorszenie stanu neurologicznego; 50 proc. pacjentów będzie potrzebowało pomocy w chodzeniu w ciągu 15 lat od wystąpienia choroby.
Izolowany zespół objawów radiologicznych (radiologically isolated syndrome, RIS) stanowi najwcześniejszą wykrywalną przedkliniczną fazę stwardnienia rozsianego, którego cechy są widoczne w badaniu rezonansu magnetycznego. Wieloośrodkowy, międzynarodowy zespół badaczy, m.in. ze Stanów Zjednoczonych, Francji, Włoch i Turcji, sprawdził, czy włączenie leków modyfikujących przebieg choroby na tym przedklinicznym jej etapie wydłuży czas do wystąpienia pierwszych objawów klinicznych.
Do podwójnie zaślepionego, randomizowanego badania klinicznego III fazy włączono ostatecznie 89 pacjentów w wieku co najmniej 18 lat, którzy spełniali kryteria izolowanego zespołu objawów radiologicznych. Pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej doustnie teryflunomid w dawce 14 mg na dobę lub placebo do 96. tygodnia lub opcjonalnie do 144. tygodnia. Badanie kliniczne, rezonans magnetyczny głowy i relacje pacjentów przeprowadzono na początku badania i co roku aż do 96. tygodnia.
Czas do pierwszego zdarzenia klinicznego był istotnie wydłużony w grupie otrzymującej teryflunomid w porównaniu z placebo, zarówno w grupie leczonej 96 jak i 144 tygodnie; ryzyko wystąpienia klinicznego stwardnienia rozsianego spadało aż o 72 proc. W badaniach obrazowych zauważono tendencję do spadku liczby i rozmiaru zmian w obrazach T2 i spadek liczby zmian ulegających wzmocnieniu po podaniu gadolinu, jednak powyższe zależności nie osiągnęły istotności statystycznej.
Powyższe badanie jest pierwszym wykazującym zasadność wczesnej interwencji terapeutycznej teryflunomidem w zapobieganiu stwardnieniu rozsianemu u osób z izolowanym zespołem objawów radiologicznych.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak
