Stanowisko zespołu koordynacyjnego w sprawie kryteriów zmiany terapii z nusinersenu na rysdyplam

Od 1 października funkcjonuje nowa lista refundacyjna, gdzie wśród nowych wskazań i zmian w programach lekowych jest bardzo ważna dla nas zmiana w programie lekowym B.102.FM, dotycząca wskazań refundacyjnych dla Evrysdi (risdiplamu), a mianowicie „rozszerzona populacja o pacjentów bez ograniczenia wiekowego oraz bez przeciwwskazań do terapii nusinersenem (dotychczas od 2 mies. życia dla pacjentów, u których stwierdzono przeciwwskazania)”.

Kryteria kwalifikacji do leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni z wykorzystaniem risdiplamu będą od 1 października następujące:

1) pacjenci wcześniej nie leczeni w ramach programu lekowego B.102.FM, z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub z mutacją genu SMN1 i posiadający od jednej do czterech kopii genu SMN2;

2) pacjenci uprzednio leczeni nusinersenem w ramach programu lekowego, u których

– stwierdzono przeciwwskazania do terapii nusinersenem w trakcie leczenia nusinersenem,

– stan neurologiczny w czasie terapii nusinersenem uległ pogorszeniu według kryteriów wyłączenia z terapii nusinersenem

– występują wielokrotne (dwa lub więcej) objawy niepożądane nakłucia lędźwiowego wymagające interwencji medycznej;

3) w celu zapewnienia kontynuacji terapii do programu lekowego kwalifikowani są również pacjenci uprzednio leczeni risdiplamem w ramach innego sposobu finansowania terapii, pod warunkiem, iż na dzień rozpoczęcia terapii mieli rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzone badaniem genetycznym oraz jednocześnie nie spełniali kryteriów wyłączenia z programu

4) do leczenia risdiplamem kwalifikują się pacjenci, którzy nie byli leczeni z wykorzystaniem substancji czynnej onasemnogen abeparwowek w ramach programu lekowego;

Kryterium 4 musi być spełnione w każdym przypadku.

Dodatkowo w ostatnich dniach Zespół Koordynacyjny opublikował stanowisko w sprawie kryteriów zmiany terapii z nusinersenu na rysdyplam:

Stanowisko-zk-ds-sma-w-sprawie-zmiany-terapii-z-nusinersenu-na-rysdyplam