Nadciśnienie płucne jest postępującą chorobą polegającą na proliferacyjnej przebudowie naczyń. Pomimo postępów zachorowalność i śmiertelność związana z chorobą pozostaje wysoka, dlatego istnieje konieczność opracowywania skutecznych metod leczenia. Badacze wiążą nadzieję z sotaterceptem, białkiem fuzyjnym, które wychwytuje aktywiny i czynniki różnicowania wzrostu, zapobiegając w ten sposób (teoretycznie) nadciśnieniu płucnemu.
Wieloośrodkowy zespół naukowców przeprowadził randomizowane, podwójnie zaślepione badanie fazy 3., w którym 323 dorosłych z tętniczym nadciśnieniem płucnym (II lub III klasa czynnościowa WHO) zostało losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do leczenia sotaterceptem (podawany podskórnie, dawka początkowa 0,3 mg/kg; dawka docelowa 0,7 m/kg) lub placebo co 3 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym była zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 24. tygodniu w teście 6-minutowego marszu. Oceną objęto także m.in. zmianę płucnego oporu naczyniowego, stężenia NT-proBNP, poprawę klasy funkcjonalnej WHO, czas do zgonu lub pogorszenie kliniczne.
Wykazano, iż mediana zmiany w 6-minutowym marszu wyniosła 34,4 m w grupie otrzymującej sotatercept i zaledwie 1 m w grupie placebo. W wymienionych wyżej drugorzędowych punktach końcowych także odnotowano istotną statystycznie poprawę. Działania niepożądane, które występowały częściej w przypadku sotaterceptu niż placebo, obejmowały krwawienie z nosa, zawroty głowy, teleangiektazje, zwiększone stężenie hemoglobiny, małopłytkowość i podwyższone ciśnienie krwi.
Poprawa wydolności i funkcjonowania to bardzo cenne rezultaty, szczególnie w przypadku tak trudnej do leczenia choroby.
Opracowanie: lek. Damian Matusiak