Lekarze zajmujący się leczeniem rdzeniowego zaniku mięśni apelowali o dostępu do terapii genowej dla dzieci, u których w badaniu przesiewowym potwierdzono cztery kopie genu SMN2 – mówili o tym podczas posiedzenia Parlamentarnego Zespół do spraw SMA, a przysłuchiwała im się wiceminister Urszula Demkow, która przyznała, iż przedstawiciele resortu są skłonni do rozmowy o zmianach.
Parlamentarzyści zajęli się SMA – eksperci przedstawiali im dane potwierdzające skuteczność leczenia terapią genową, przede wszystkim u dzieci, którym lek podano przedobjawowo.
O SMA mówiły między innymi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, kierownik Kliniki Neurologii Rozwojowej Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, przewodnicząca Zarządu Głównego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych i prof. Justyna Paprocka, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii dziecięcej. prof. Justyna Paprocka, konsultant krajowa w dziedzinie neurologii dziecięcej.
Po nich wypowiedziała się wiceminister zdrowia Urszula Demkow, która jest odpowiedzialna za choroby rzadkie, zapewniała, iż przedstawiciele resortu są skłonni rozmawiać o zmianach, które poprawiałyby sytuację pacjentów z SMA.
Bardziej powściągliwy był Mateusza Oczkowskiego, zastępcy dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji.
Posiedzenie z 24 września w całości poniżej.
