Dla polskich pacjentów z SMA jeszcze kilka lat temu marzeniem było zatrzymać postęp choroby, który prowadził do głębokiej niepełnoprawności i przedwczesnej śmierci. W 2019 roku przyszedł przełom w postaci nusinersenu, pierwszej terapii na świecie w leczeniu SMA. Skuteczność leczenia odzwierciedla się w codziennym życiu chorych, którzy w pierwszych polskich badaniach z doświadczeń z terapii i satysfakcji z leczenia mówią, iż jakość ich życia i samopoczucie polepszają się, a efekt terapii przekracza ich oczekiwania.
- Dla polskich pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni jeszcze kilka lat temu marzeniem było zatrzymać postęp choroby, który nieuchronnie prowadził do głębokiej niepełnoprawności i przedwczesnej śmierci. W okresie, w którym nie było dostępu do leku, walka toczyła się o każdy dzień życia i o jego jak najlepszą jakość. W 2019 roku przyszedł przełom w postaci nusinersenu, pierwszej terapii na świecie w leczeniu SMA
- Wprowadzenie nusinersenu pokazało nam, iż podjęliśmy słuszną decyzję, skuteczność terapii jest bardzo duża. Wyniki długotrwałe już się ugruntowały. Po 2 latach okazuje się, iż wydaliśmy (stan na koniec maja 2024 r.) ponad 800 milionów zł na wszystkie trzy terapie. Nusinersenem leczy się prawie 800 pacjentów, natomiast dwiema kolejnymi terapiami, które miały być komfortem dla pacjenta, ok. 400 osób, ale za tę samą kwotę – stwierdził Mateusz Oczkowski z Ministerstwa Zdrowia
- Podczas konferencji prasowej Fundacji SMA, która odbyła się 8 sierpnia 2024 r. przy okazji światowego wydarzenia „Sierpień miesiącem wiedzy o SMA”, przedstawiono wyniki pierwszego polskiego raportu „Doświadczenia pacjentów z SMA z leczenia nusinersenem. Satysfakcja z leczenia i poprawa jakości życia pacjentów”. Wynika z nich, iż ponad 80 proc. z nich jest zadowolonych z terapii, a 90 proc. dzieci i 66 proc. dorosłych stwierdziło, iż terapia spełniła ich oczekiwania
