Podczas tegorocznego kongresu American Academy of Neurology (AAN) zaprezentowano najnowsze dane dotyczące długoterminowej, obejmującej 9 lat obserwacji, skuteczności i bezpieczeństwa okrelizumabu w leczeniu pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (SM).
- Okrelizumab – informacje o leku
- Skuteczność przez minimum dziewięć lat
- Jeden rzut na pięćdziesiąt lat?
Wyniki potwierdzają. U większości pacjentów okrelizumab pozwala na zachowanie przez okres 9 lat stanu, w którym nie obserwuje się klinicznych i rezonansowych objawów aktywności SM (NEDA, No Evidence of Disease Activity) a także zaniku tkanki nerwowej w mózgu. U pacjentów leczonych okrelizumabem dochodzi nie tylko do zahamowania progresji choroby. Można wręcz zauważyć poprawę sprawności i funkcji poznawczych.
– Długoterminowe wyniki badań okrelizumabu pokazują, iż pacjenci, którzy wcześniej rozpoczęli leczenie tym lekiem osiągnęli lepsze efekty terapeutyczne w porównaniu do pacjentów później rozpoczynających to leczenie. Profil bezpieczeństwa okrelizumabu pozostał korzystny a także niezmienny na przestrzeni 9 lat – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR, dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie.
Okrelizumab – informacje o leku
Okrelizumab to humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko antygenowi CD20. Znajduje się on na limfocytach B. Okrelizumab wybiórczo usuwa zatem limfocyty B z ekspresją antygenu CD20. Współodpowiedzialne za stan zapalny w obrębie tkanki nerwowej w przebiegu stwardnienia rozsianego. Co ważne, leczenie okrelizumabem nie wpływa na populację limfocytów a także pozwala zachować odporność humoralną. Zdolność do odnowy limfocytów B również pozostaje zachowana. Lek ten podaje się co sześć miesięcy we wlewie dożylnym.
Badania kliniczne, na podstawie których okrelizumab zarejestrowano do stosowania w leczeniu SM, wykazały wysoką skuteczność a także bezpieczeństwo okrelizumabu w tej grupie pacjentów. To jedyny lek o udowodnionej skuteczności w leczeniu zarówno rzutowych postaci SM, jak i postaci pierwotnie postępującej (PPMS).
Wykazano, iż stosowanie okrelizumabu wiąże się m.in. ze zmniejszeniem rocznego wskaźnika rzutów choroby, progresji niesprawności. W tym także niesprawności niezależnej od rzutów. A także tempa zaniku tkanki nerwowej w mózgu. w tej chwili dostępne są wyniki obserwacji wieloletnich. Czyli badań klinicznych, które były – i przez cały czas są – kontynuowane po wprowadzeniu leku na rynek. Po rejestracji okrelizumabu, badania te weszły w tzw. fazę otwartą, przedłużoną. Wszyscy uczestniczący w nich pacjenci otrzymują leczenie okrelizumabem.
W przypadku pacjentów od początku przyjmujących okrelizumab kontynuowano to leczenie. Natomiast u pacjentów, których w badaniu rejestracyjnym leczono tzw. aktywnym komparatorem (czyli interferonem beta 1a), po 96 tygodniach fazy podwójnie zaślepionej zmieniono leczenie na okrelizumab. Badaniem rejestracyjnym, które dotyczyło rzutowo-remisyjnej postaci SM była próba kliniczna OPERA. Faza przedłużona tego badania nosi nazwę OPERA OLE.
Skuteczność przez minimum dziewięć lat
Podczas odbywającego się w kwietniu tego roku kongresu American Academy of Neurology przedstawiono wyniki z 9-letniej obserwacji pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu OPERA i rozpoczęli leczenie okrelizumabem już na wczesnym etapie choroby. Okrelizumab był dla nich pierwszym zastosowanym lekiem modyfikującym przebieg SM. Okazało, się iż po 2 latach leczenia okrelizumabem 72,5% pacjentów z wczesnym SM nie miało aktywności klinicznej a także radiologicznej choroby (parametr NEDA). A po 9 latach stan NEDA miała prawie połowa pacjentów uczestniczących
w badaniu (48,2%, 146 osób z 303-osobowej grupy). Ponadto, u pacjentów leczonych okrelizumabem obserwowano zmniejszenie zaniku tkanki nerwowej w mózgu (atrofii) w porównaniu do grupy kontrolnej leczonej interferonem beta 1a. W okresie 9 lat u większości pacjentów leczonych okrelizumabem nie obserwowano pogorszenia sprawności; ale i w tym kontekście wyniki były lepsze w grupie pacjentów leczonych okrelizumabem od samego początku niż w grupie pacjentów leczonych wcześniej interferonem beta 1a. Aż 79% pacjentów z wczesnym SM, od początku leczonych okrelizumabem pozostawało wolnych od progresji niesprawności (24W-CDP) w okresie 9 lat obserwacji. U tych pacjentów obserwowano też mniejszy spadek objętości mózgu niż u osób, które otrzymały okrelizumab jako lek drugoliniowy.
Jeden rzut na pięćdziesiąt lat
– W czasie tego samego kongresu zaprezentowano również 4-letnie wyniki badania klinicznego okrelizumabu ENSEMBLE. Uczestniczyli w nim pacjenci z wczesną fazą stwardnienia rozsianego w postaci rzutowo-remisyjnej. Z maksymalnym czasem trwania choroby 3 lata. A także wskaźnikiem EDSS wynoszącym 0-3,5. Uczestnicy badania mieli od 18 do 55 lat. Nie byli wcześniej leczeni żadnym lekkim immunomodulacyjnym, modyfikującym przebieg SM.
Okazało się, iż w okresie 4 lat trwania badania ENSEMBLE 66,4% pacjentów otrzymujących okrelizumab zachowało stan bez aktywności choroby – NEDA (w subpopulacji osób z wysoką aktywnością choroby odsetek pacjentów utrzymujących stan NEDA przez 4 lata wyniósł 64,4%). Roczny wskaźnik rzutów (ARR) w całej grupie uczestników badania ENSEMBLE wyniósł 0,02. To odpowiada jednemu rzutowi choroby na 50 lat. Zdecydowana większość pacjentów, bo 84% nie mała w okresie analizowanych 4 lat progresji choroby mierzonej w skali 24W-CDP. A u 82% obserwowano stabilizację lub wręcz poprawę sprawności mierzoną w skali EDSS – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj.
Korzystny długoterminowy profil bezpieczeństwa
Jak wynika z długoterminowej obserwacji uczestników badania klinicznego OPERA, przez okres 9 lat profil bezpieczeństwa okrelizumabu pozostawał korzystny w grupie pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią SM. Nie pojawiły się żadne nowe obawy dotyczące bezpieczeństwa w tej zróżnicowanej populacji osób chorych. Włączając w to pacjentów wcześniej nieleczonych z powodu SM. A także pacjentów wcześniej leczonych innymi lekami modyfikującymi przebieg SM – wśród których były także osoby starsze, bardziej niepełnosprawne i z różnymi chorobami współistniejącymi. Czas leczenia okrelizumabem nie był związany ze zwiększonym ryzykiem wystąpienia ciężkich zakażeń u pacjentów. A odsetek pacjentów przerywających leczenie z powodu zdarzeń niepożądanych w okresie do 7 lat wyniósł jedynie 3,2%.
“Dla wielu naszych pacjentów duże znaczenie ma to, iż lek podaje się raz na pół rok”
– Reasumując, okrelizumab okazał się lekiem o długotrwałej skuteczności. Jednocześnie długotrwałe przyjmowanie tego leku nie wiązało się z żadnymi nowymi, niespodziewanymi działaniami niepożądanymi. Profil bezpieczeństwa okrelizumabu jest coraz lepiej poznany. To profil korzystny. Warto dodać, iż leczenie okrelizumabem zapewnia najwyższe współczynniki przestrzegania przez pacjentów zaleceń dotyczących terapii (adherencji). A także kontynuacji terapii w porównaniu do innych form podania leków modyfikujących przebieg stwardnienia rozsianego. Dla wielu naszych pacjentów duże znaczenie ma to, iż lek podaje się raz na pół roku. To pozwala im na dłuższy czas zapomnieć o chorobie. A preferencje pacjenta powinny być jednym z kluczowych czynników uwzględnianych przy indywidualnym doborze terapii. Powinien on być wspólną decyzją lekarza i pacjenta – podsumowuje prof. Krzysztof Selmaj.
Od lipca tego roku okrelizumab jest dostępny w Polsce dla pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną stwardnienia rozsianego w ramach programu lekowego B.29; już w pierwszej linii leczenia. Czyli od razu po rozpoznaniu tej choroby. Oznacza to, iż pacjenci w Polsce mogą być leczeni tym wysoko skutecznym lekiem zgodnie z jego zapisami rejestracyjnymi a także międzynarodowymi rekomendacjami eksperckimi. Co ważne, leczenie okrelizumabem podaje się raz na pół roku. To pozwala pacjentom na dłuższy czas zapomnieć o chorobie.
Dziękujemy, iż przeczytałaś/eś do końca nasz artykuł. o ile Cię zainteresował, to bądź na bieżąco i dołącz do grona obserwujących nasze profile społecznościowe. Obserwuj Facebook,
