Zmiana genetyczna powinna zostać wykryta przy użyciu jednocześnie zarejestrowanego przez FDA dedykowanego testu diagnostycznego Oncomine Dx Target (ODxT) (Thermo Fisher Scientific).
Selperkatynib został już zarejestrowany 8 maja 2020 r. w ramach przyspieszonej procedury do leczenia chorych na NDRP na podstawie początkowych wyników wielokohortowego, wieloośrodkowego, otwartego badania LIBRETTO-001 (NCT03157128) z udziałem 144 pacjentów, tzn. całkowitego odsetka odpowiedzi (ORR) i czasu trwania odpowiedzi (DoR). Ostateczna rejestracja opierała się na wynikach uzyskanych u dodatkowych 172 pacjentów oraz dodatkowej 18-miesięcznej obserwacji, mającej na celu ocenę trwałości odpowiedzi.
Skuteczność leczenia wykazano łącznie u 316 chorych na miejscowo zaawansowanego lub przerzutowego NDRP z obecnością fuzji RET, którzy otrzymywali selperkatynib do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności.
Mediana wieku analizowanych pacjentów wynosiła 61 lat (zakres od 23 do 92). Grupa badanych obejmowała 58% kobiet, z przewagą pacjentów rasy białej (49%) i azjatyckiej (41%), w większości w dobrym stanie ogólnym (ECOG 0 lub 1 – 97%) i z chorobą przerzutową (97%). Mediana wcześniejszych linii terapii systemowych u uprzednio leczonych pacjentów wyniosła 2 (zakres od 1 do 15), a 58% pacjentów otrzymywało wcześniej terapię anty-PD1/PD-L1.
Podstawowymi parametrami skuteczności były ORR i DoR oceniane niezależnie, w sposób zaślepiony. W grupie 69 wcześniej nieleczonych pacjentów ORR wyniósł 84% [95% przedział ufności (CI) 73, 92], a DoR 20,2 miesiąca (95% CI 13, niemożliwy do oszacowania). W grupie 247 pacjentów otrzymujących wcześniej chemioterapię ORR wyniósł 61% (95% CI 55, 67), a DoR 28,6 miesiąca (95% CI 20, niemożliwy do oszacowania).
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥25%) u pacjentów były obrzęk, biegunka, zmęczenie, suchość w ustach, nadciśnienie, ból brzucha, zaparcia, wysypka, nudności i ból głowy.
Zalecana dawka selperkatynibu na podstawie masy ciała wynosi: poniżej 50 kg – 120 mg doustnie dwa razy na dobę, 50 kg lub więcej – 160 mg doustnie dwa razy na dobę.
