Firma Roche Polska opublikowała komunikat dotyczący refundacji podskórnego emicizumabu. Ministerstwo Zdrowia przez cały czas nie podjęło decyzji w sprawie terapii dla dorosłych pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Po sfinalizowaniu procesu refundacyjnego na Węgrzech, Polska pozostaje w tej chwili ostatnim krajem w Unii Europejskiej bez dostępu do tej formy profilaktyki dla dorosłych pacjentów niepowikłanych inhibitorem – wskazuje Roche.
Jak napisała firma – “Roche Polska od ponad czterech lat podejmuje formalne działania na rzecz zapewnienia dostępu do profilaktycznego leczenia emicizumabem dla pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora. Działania te rozpoczęły się już w 2022 r. w obu ścieżkach refundacyjnych: programu lekowego, za który odpowiada Departament Polityki Lekowej i Farmacji, Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych, za który odpowiada Departament Lecznictwa. Ostatni wniosek refundacyjny o rozszerzenie dostępu do emicizumabu w ramach programu lekowego z kwietnia 2025 r. został złożony w odpowiedzi na duże oczekiwanie społeczne. W kwietniu 2025 r. firma jednocześnie wystąpiła o modyfikację Narodowego Programu Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028, aby umożliwić dostęp do terapii podskórnej dorosłym pacjentom oraz zagwarantować jej ciągłość osobom, które kończą 18 lat. Dzięki decyzji Ministra Zdrowia i pracy Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, od 1 października 2025 r. dostęp do leczenia emicizumabem otrzymały dzieci i młodzież do 18 r. ż. w ramach programu lekowego B.15. Rozpatrzenie wniosku dla populacji dziecięcej zrealizowano w czasie 5 miesięcy. W kwestii populacji dorosłej, zainicjowanej przez firmę równoczasowo, Departament Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia nie podjął przez cały czas decyzji, choć dotyczy ona niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej pacjentów dorosłych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, zaś w listopadzie 2025 r. opublikowano pozytywną opinię Prezesa AOTMiT w tej sprawie. Oznacza to, iż pacjent osiągając pełnoletność zostaje zmuszony do rezygnacji ze skutecznej i nowoczesnej terapii podskórnej na rzecz bardziej uciążliwego leczenia bez uzasadnionych powodów medycznych.”
Jak dodano w komunikacie – “Firma Roche Polska zaproponowała Departamentowi Lecznictwa warunki finansowe, które są neutralne dla Narodowego Funduszu Zdrowia. Oferta zawiera instrumenty dzielenia ryzyka i mechanizmy zabezpieczające budżet płatnika publicznego, dzięki którym terapia może być wdrożona bez dodatkowego obciążenia dla płatnika, tj. w ramach środków już zaplanowanych na leczenie hemofilii w aktualnej edycji Narodowego Programu. Wprowadzenie emicizumabu jako opcji do leczenia populacji chorych niepowikłanych inhibitorem będzie skutkowało obniżeniem wydatków na produkty lecznicze stosowane w hemofilii A o ok. 50 mln zł w stosunku do planowanych wydatków na ten cel. Wynika to m.in. z dostosowania planów zakupowych do rzeczywistego zapotrzebowania, obniżenia ceny leku po jego włączeniu do Narodowego Programu oraz określonej dzięki kryteriom włączenia liczbie pacjentów. Propozycja przewiduje również mechanizmy zabezpieczające Narodowy Fundusz Zdrowia przed nieoczekiwanym wzrostem kosztów, gdyby do terapii włączono większą liczbę pacjentów niż zakłada opinia Prezesa AOTMiT. Firma Roche deklaruje pokrycie ewentualnych przekroczeń ponad uzgodnione progi wydatków. Zaproponowane mechanizmy dzielenia ryzyka nie są nowym rozwiązaniem – stanowiły podstawę do pozytywnej decyzji refundacyjnej dla populacji pediatrycznej w październiku 2025 r. Mimo przedstawienia wszystkich argumentów, wniosek o włączenie terapii podskórnej do Narodowego Programu Leczenia Hemofilii i Pokrewnych Skaz Krwotocznych na lata 2024–2028 pozostaje nierozstrzygnięty. Firma Roche Polska przez wiele miesięcy kierowała prośby o spotkanie z Departamentem Lecznictwa, ale pozostawały one bez odpowiedzi. Do pierwszej rozmowy z przedstawicielką Departamentu doszło dopiero 31 marca 2026 r. Omówiono wówczas zaproponowane instrumenty dzielenia ryzyka i zasady operacyjne włączenia terapii do Programu”.
Roche deklaruje “pełną gotowość do dalszej współpracy z Departamentem Lecznictwa Ministerstwa Zdrowia oraz niezwłocznego wdrożenia przedstawionych rozwiązań”. I pisze dalej – “Jednocześnie podkreślamy potrzebę pilnego zakończenia przedłużającego się procesu decyzyjnego. Niepokój budzi brak płynności w prowadzonym dialogu oraz okresy braku interakcji ze strony Departamentu. Po wielomiesięcznym oczekiwaniu na odpowiedź, spotkanie z 31 marca 2026 r. dawało nadzieję na zdynamizowanie prac, jednak od tego czasu proces ponownie znalazł się w fazie stagnacji. Każdy kolejny miesiąc bez decyzji przekłada się na utrzymanie ograniczonego dostępu do leczenia dla dorosłych pacjentów z ciężką i umiarkowaną hemofilią A, podczas gdy dzieci w Polsce już z tej terapii korzystają. W dobie obecnych wyzwań finansowych publicznego płatnika, oczywiste jest, iż wdrażane rozwiązania dotyczące leków muszą gwarantować przewidywalność wydatków. W tym kontekście, aktualizacja Narodowego Programu na lata 2024–2028 stanowi szansę na wdrożenie nowoczesnych standardów finansowania, łączących najwyższą jakość opieki z niezbędną dyscypliną budżetową. Fundamentem tej współpracy mogą być wypracowane, kompletne, bezpieczne i stosowane już w systemie propozycje instrumentów dzielenia ryzyka.”
