Risdiplam w formie tabletek – kiedy będzie dostępny?

27 marca 2025 r. nowa postać risdiplamu (tabletki powlekane w dawce 5 mg) otrzymała Pozytywną Opinię Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków. Tym samym CHMP zarekomendował Komisji Europejskiej dopuszczenie tego produktu leczniczego do obrotu.

Proces wydania ostatecznej decyzji przez Komisję Europejską trwa do 67 dni od momentu wydania pozytywnej opinii CHMP. Decyzja o dopuszczeniu risdiplamu w tabletkach do obrotu spodziewana jest zatem do 2 czerwca 2025 r.

Przypomnijmy, iż producent leku, firma Roche złożyła wniosek o rejestrację risdiplamu w tabletkach do stosowania u pacjentów z SMA powyżej 2 roku życia i mających więcej niż 20 kg masy ciała. Podstawą wniosku były dane, potwierdzające biorównoważność tabletek w stosunku do stosowanego w tej chwili syropu. Oznacza to, iż tabletki i syrop mają takie samo działanie, zmienia się jedynie postać leku na bardziej przyjazną, zarówno dla pacjentów, jak i dla aptek szpitalnych.

Po rejestracji przez Komisję Europejską risdiplamu w formie tabletek konieczna będzie refundacja tej formy leczenia. Proces refundacyjny trwa w Polsce około roku (średni czas procedowania wniosku refundacyjnego przez Ministerstwo Zdrowia to 318 dni).