Celem projektu jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa dodania kladrybiny do leczenia modyfikującego przebieg seropozytywnej miastenii rzekomoporaźnej z miastenią nowo rozpoznaną oraz niereagującą na leczenie steroidami.
Miastenia rzekomoporaźna jest chorobą nerwowo-mięśniową należącą do grupy chorób rzadkich o podłożu autoimmunologicznym, w której na skutek autoimmunologicznego uszkodzenia złącza nerwowo-mięśniowego dochodzi do osłabienia mięśni. Zwykle atakuje mięśnie oczu, gardła i kończyn.
Badanie prowadzone jest w czterech ośrodkach w Polsce:
– Samodzielnym Publicznym Szpitalu Klinicznym nr 4 w Lublinie, główny badacz: prof. dr hab. n. med. Konrad Rejdak,
– Samodzielnym Publicznym Szpitalu Klinicznym nr 1 w Zabrzu, główna badaczka: prof. dr hab. n. med. i n. o zdr. Monika Adamczyk-Sowa,
– Szpitalu Uniwersyteckim w Krakowie, główna badaczka prof. dr hab. Agnieszka Słowik,
– Szpitalu Specjalistycznym w Końskich, główny badacz: dr hab. n. med. Waldemar Brola, prof. UJK.
Wkrótce dołączą do sieci kolejne ośrodki: Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny nr 1 w Szczecinie oraz Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu.
Badanie trwa maksymalnie 96 tygodni i składa się z dwóch faz. Faza zaślepiona (zamknięta) trwa 48 tygodni i polega na przyjmowaniu przez pacjentów przydzielonego losowo leku badanego lub placebo. Po jej zakończeniu jest możliwość uczestnictwa w fazie otwartej, trwającej kolejne 48 tygodni, z podaniem tylko i wyłącznie leku badanego.
W fazie otwartej badania mogą wziąć udział wszyscy pacjenci, którzy w fazie zamkniętej badania nie uzyskali odpowiedzi klinicznej i według opinii badacza nie mają przeciwwskazań do podania leku badanego.
Rekrutacja jest zaplanowana do 31 marca 2024 r.
