Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rekomenduje wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Lamprene (klofazymina) we wskazaniach – mykobakterioza płuc, gruźlica płuc wielolekooporna.
Ocena dotyczy produktu zawierającego klofazyminę, która wywiera powolne działanie przeciwprątkowe ukierunkowane na Mycobacterium leprae.
Lamprene w analogicznych wskazaniach był przedmiotem oceny w latach 2018 oraz 2021. Dotychczasowe analizy również zakończyły się pozytywnym rozstrzygnięciem.
Zakres wskazań rejestracyjnych dla produktu Lamprene obejmował stosowanie w skojarzeniu z innymi lekami w leczeniu trądu. Rejestracja w FDA, która trwała od 1986 r. została wygaszona.
Populacja pacjentów wskazana w zleceniu obejmuje pacjentów z jednostkami wywołanymi przez Mycobacterium spp innymi niż leprae, tym samym jest odmienna względem wskazań rejestracyjnych leku. Z wytycznych klinicznych dla obu wskazań wynika możliwość stosowania klofazyminy w różnych schematach wielolekowych. Podkreśla się również potrzebę oznaczania lekooporności w celu dobrania najskuteczniejszego leczenia. Alternatywnie pacjenci z populacji z mykobakteriozami mogą korzystać z refundowanych leków takich jak etambutol, pyrazynamid, ryfampicyna oraz ryfampicyna z izioniazydem. Ponadto w programie lekowym B.136 dostępne są bedakilina i protionamid. U sześciu pacjentów z rozpoznaniami ICD-10 wskazującymi na gruźlicę i mykobakteriozy wywołane innymi prątkami niż prątkiem trądu odnotowano procedurę ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Biorąc pod uwagę powyższe prezes Agencji dostrzega, iż złożoność kliniczna ocenianego problemu zdrowotnego wskazuje na dalsze niezaspokojenie potrzeb zdrowotnych pacjentów.
Aktualizacja oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania wnioskowanej technologii została przeprowadzona na podstawie przeglądu systematycznego, w przypadku którego wyniki badań potwierdzają skuteczność schematów wielolekowych zawierających klofazyminę w osiąganiu korzystnych wskaźników leczenia analizowanych problemów zdrowotnych. Zwraca się uwagę na ograniczenia i heterogeniczność odnalezionych dowodów naukowych zarówno w niniejszej analizie jak i przeprowadzonych uprzednio. Niemniej, wnioskowanie odnośnie do oceny skuteczności przedmiotowej technologii nie ulega zmianie wobec uprzednio wydanych rekomendacji.
Średnioroczny koszt stosowania oszacowano na ok. 5 tys. zł na pacjenta. Realna populacja chorych ze wskazaniem określonym jak we wniosku wynosi kilkunastu pacjentów.
Szacowany skutek finansowy utrzymania pozytywnej decyzji dotyczącej zgody na refundację klofazyminy wynosi 75 tys. zł.
Wobec uprzednio prowadzonych ocen dla okresu niemal dziesięciu lat obserwuje się zbliżoną liczebność populacji docelowej – dziewięciu pacjentów w latach 2016-2018, piętnastu w latach 2021-2024.
W związku z sytuacją migracji zewnętrznych do terytorium Rzeczypospolitej Polskiej populacja z mykobakteriozami potencjalnie może zwiększać się w kolejnych latach.
Mając na uwadze powyższe informacje, uwzględniając stanowisko Rady Przejrzystości, prezes AOTIM rekomenduje wydawanie zgód na refundację produktu leczniczego Lamprene.
Rekomendacja w całości poniżej.
