Choć od 1 stycznia refundacją objęto innowacyjną terapię dla chorych na wrodzoną zakrzepową plamicę małopłytkową, pacjenci zwracają uwagę, iż w praktyce dostęp do leczenia przez cały czas pozostaje ograniczony. Lek zgodnie z zapisami ChPL może być stosowany w warunkach domowych lub samodzielne po odpowiednim przeszkoleniu pacjenta i/lub opiekuna. Ale pacjenci ze względu na wymogi refundacyjne zmuszeni są dojeżdżać do nielicznych wyspecjalizowanych ośrodków, aby go otrzymać. Podczas posiedzenia sejmowej podkomisji do spraw organizacji ochrony zdrowia przedstawiciele pacjentów zaapelowali o zmiany w programie lekowym.
Wrodzona zakrzepowa plamica małopłytkowa to ultrarzadka, przewlekła choroba genetyczna, która dotyka zarówno dzieci, jak i dorosłych. Jej przyczyną jest mutacja w genie ADAMTS13, w wyniku której pacjenci są narażeni na ostre epizody zakrzepicy w małych naczyniach krwionośnych w całym organizmie. Zakrzepy mogą blokować przepływ krwi i powodować niedotlenienie tkanek, uszkodzenie narządów, udary, a choćby śmierć. Choroba wpływa również na proces krzepnięcia krwi i może prowadzić do niedokrwistości czy małopłytkowości, zwiększając ryzyko wstępowania krwawień.
Od 1 stycznia objęto refundacją pierwszą enzymatyczną terapię zastępczą dla dzieci i dorosłych z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową. Lek zastępuje enzym, który z powodu mutacji funkcjonuje nieprawidłowo. Dzięki temu ogranicza ryzyko powstawania skrzepów i związanych z nimi powikłań. Jak jednak zwróciła uwagę pacjentka podczas posiedzenia Podkomisji stałej do spraw organizacji ochrony zdrowia w dniu 17 kwietnia br., mimo wprowadzenia refundacji dostęp do terapii przez cały czas pozostaje ograniczony.
“Dziękuję bardzo za sfinansowanie leczenia. Tylko pojawił się problem. Pacjenci, którzy byli w badaniu klinicznym, dostęp do leku mieli i cel był taki, aby każdy z pacjentów mógł go samodzielnie sobie podawać, ewentualnie, żeby dostęp był dla niego możliwy na przykład w najbliższym otoczeniu. W tym momencie ze względu na to, iż refundacja weszła, dostęp został zablokowany” – powiedziała Adrianna Mleczko, pacjentka z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową.
Ze względu na wymogi określone w programie lekowym w tej chwili lek może być podawany wyłącznie w ośrodkach referencyjnych, mimo iż został przygotowany do stosowania w warunkach domowych. W całej Polsce funkcjonuje zaledwie 5 takich placówek – w Warszawie, Poznaniu, Krakowie, Gdańsku i Lublinie. Dla pacjentów oznacza to konieczność regularnych dojazdów. “Pacjenci, którzy mieszkają na Podlasiu albo w Bieszczadach, muszą jeździć 600 albo kilkaset kilometrów, aby otrzymać lek, który muszą dostawać co dwa tygodnie. Nie ma takiej możliwości, aby ten lek brały bezpośrednio, tak jak było to wcześniej u osób z w badaniu klinicznym” – podkreśliła Adrianna Mleczko.
Problem był już zgłaszany do Ministerstwa Zdrowia, ale póki co zasady nie zostały zmienione. Jak stwierdziła Martyna Kosmal, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji, możliwa jest zmiana kształtu programu lekowego B.164, który obejmuje pacjentów z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową, jednak wymaga to decyzji ministra zdrowia poprzedzonej odpowiednią analizą oraz oceną konsultanta krajowego – “To są leki, które są możliwe do podawania w warunkach domowych. To jest wysokokosztowa terapia, także o ile byłaby możliwość takiej zmiany, to ona musi zostać oceniona przez konsultanta i ewentualnie minister zdrowia może podjąć decyzję o zmianach w programie lekowym. Natomiast to wymaga dodatkowej analizy”.
