Decyzję ministerstwa komentuje prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, przewodnicząca zespołu koordynacyjnego ds. leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”.
– Kontynuacja leczenia podczas ciąży dotyczy wyłącznie nusinersenu ze wszystkich trzech terapii dostępnych w SMA – zaznacza.
Decyzja jest o tyle istotna, iż dotychczas z powodu niemożności kontynuowania leczenia w okresie ciąży kilka pacjentek chorych na rdzeniowy zanik mięśni decydowało się na posiadanie potomstwa.
– Cieszy mnie ta decyzja, o którą wnosił Zespół Koordynacyjny ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni. W charakterystyce produktu leczniczego nusinersenu znajduje się informacja, iż nie było badań dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności stosowania leku w czasie ciąży. Nie oznacza to jednak, iż lek jest bezwzględnie przeciwwskazany – wyjaśnia prof. Kotulska-Jóźwiak.
Ryzyko związane z brakiem leczenia SMA podczas ciąży jest zdecydowanie większe od potencjalnego ryzyka wynikającego z ekspozycji na lek.
– Inaczej mówiąc, więcej możemy stracić, nie lecząc pacjentek w tym czasie, niż narażając je na ewentualne działania niepożądane – podkreśla specjalistka.
– Pojedyncze opisy przypadków kobiet chorych na SMA, które będąc w ciąży, kontynuowały leczenie, wskazują, iż bezpieczeństwo stosowania przez nie nusinersenu jest akceptowalne – wyjaśnia.
– Na pewno leczenie chroni je przed pogorszeniem, ale pozostało za wcześnie na to, żeby powiedzieć, w jakim zakresie. Ważne jest natomiast to, iż w żadnym ze znanych nam przypadków nie doszło do powikłań dotyczących samej pacjentki i jej dziecka – zaznacza neurolog.
– Decyzja kierownictwa Ministerstwa Zdrowia była bardzo wyczekiwana przez dorosłe kobiety chorujące na SMA – ocenia prezes Fundacji SMA Dorota Raczek.
– Dzięki zmianom, to rodzice dziecka razem z lekarzem podejmą decyzję, czy kontynuować leczenie, czy też nie. Warto wspomnieć, iż jesteśmy jednym z pierwszych krajów, które będą leczyły kobiety w ciąży chore na SMA. Tym samym po raz kolejny w leczeniu tej choroby wysuwamy się na pozycję światowego lidera – komentuje.
Ze względu na brak możliwości kontynuowania leczenia nusinersenem w czasie ciąży bardzo kilka kobiet chorych na SMA decydowało się dotychczas na macierzyństwo.
– Uważam, iż w sytuacji, kiedy mamy leczenie, takich kobiet na pewno będzie znacznie więcej. w tej chwili dzięki dostępnemu leczeniu kobiety z SMA mają szansę żyć normalnie. Chcą się realizować, zakładać rodziny, wychodzić za mąż – mówi Dorota Raczek.
– Do tej pory rdzeniowy zanik mięśni był obarczony niekorzystnym rokowaniem. Jego przebieg był ciężki i wiązał się z dużą niepełnosprawnością – dodaje prof. Kotulska-Jóźwiak.
– Na skutek leczenia sytuacja chorych na SMA zmienia się i zwiększa się liczba osób, które będą miały niewielkie objawy choroby, a być może żadnych – ocenia ekspertka.
Według niej świadczy o tym fakt, iż chorzy na SMA zaczynają myśleć o planowaniu rodziny, o ciąży czy bezpieczeństwie leczenia podczas niej.
