Fundacja SMA wraz z Fundacją Rzecznicy Zdrowia zaprasza na obszerny wideocast edukacyjny poświęcony rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA). W sesji pytań i odpowiedzi (Q&A) dr n. med. Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, dzieli się aktualną wiedzą kliniczną oraz odpowiada na najczęściej zadawane pytania pacjentów i ich bliskich. Rozmowa obejmuje zarówno praktyczne aspekty leczenia, jak i wyniki badań klinicznych, różnice pomiędzy dostępnymi w Polsce terapiami refundowanymi oraz realne oczekiwania wobec leczenia u dzieci i dorosłych pacjentów z SMA. To materiał skierowany do pacjentów z SMA, ich opiekunów oraz wszystkich osób zainteresowanych aktualnym stanem wiedzy na temat leczenia SMA, oparty na faktach medycznych i codziennej praktyce klinicznej.
O czym rozmawiamy:
Jakie są wyniki skuteczności poszczególnych terapii refundowanych w Polsce (mierzone w skalach) w przypadku pacjentów dorosłych? Jakie mogą być działania niepożądane w terapii SMA? Jak wygląda poprawa funkcjonowania w trakcie leczenia risdiplamem po terapii genowej? Jak długo działa terapia genowa SMA? Czy jest nadzieja na poprawę funkcji po apitegromabie? Czy pacjenci w tej chwili eczeniu nusunersenem w dawce 12 mg odniosą korzyść z dawki 28 mg? Jakich efektów można się spodziewać? Czy będąc na leczeniu nusinersenem jest sens zmieniać terapię na risdiplam? Czy risdiplam pozwoli na poprawę u osoby dorosłej? Czy pozwoli osiągnąć jeszcze większą poprawę niż ta, która miejsce na nusinersenie? Jakie są wyniki dla takich pacjentów? Jakie są znane, negatywne skutki stosowania nusinersenu? W jaki sposobi czy w ogóle się on metabolizuje w ciele i jaką drogą jest usuwany? Czy lek ten wycisza się w czasie, jeżeli tak to jak to dokładnie wygląda? Czy pomimo przyjęcie terapii genowej dziecko może się nieprawidłowo rozwijać? Czy jest to możliwe, pomimo szybkiego podania leku? jeżeli tak, to dlaczego tak się dzieje? Czy można zmienić leczenie z risdiplamu na nusinersen? Kto może się ubiegać o zmianę leczenia i czy trzeba spełnić jakieś warunki? Jakie mamy biomarkery w SMA? Czy biomarkery mogą nam mówić coś o skuteczności leczenia w SMA? Na początku leczenia nusinersenem bardzo się poprawiłam. Teraz czuję stabilizację. Czy mam jeszcze szansę na poprawę? Mam wątpliwość, czy moja terapia adekwatnie działa – jak mogę to samodzielnie ocenić (poza rozmową z lekarzem)? Zarówno dzieci jak i dorośli leczeni są takimi samymi dawkami leków – zarówno w przypadku risdiplamu, jak i nusinersenu. Czy obydwa leki są tak samo skuteczne niezależnie od masy ciała pacjenta? Czy mamy na to dowody? Jak otyłość może wpływać na skuteczność przyjmowanej terapii SMA? Po jakim czasie od zakończenia leczenia nusinersenem można obiektywnie ocenić skuteczność kolejnej terapii? Jak długo działa nusinersen? W jaki sposób monitoruje się efekty leczenia u pacjentów, którzy nie są w stanie wykonać testów ruchowych (np. pacjenci leżący lub wentylowani)? Czym są funkcje opuszkowe, jakich organów dotycząc? Czy każda terapia oddziałuje na funkcje opuszkowe, po czym można to rozpoznać? Czy istnieją skale, dzięki którym można zmierzyć wpływ leków na funkcje opuszkowe? Dlaczego u większości osób z SMA podczas infekcji bardzo gwałtownie spada poziom potasu? Czy możliwe jest czasowe zawieszenie udziału w programie lekowym (np. z powodu zmiany miejsca zamieszkania), a następnie powrót do programu na takich samych zasadach?Link:
