Obecne metody leczenia modyfikujące przebieg choroby skupiają się przede wszystkim na zmniejszaniu stanu zapalnego, jednakże stopień, w jakim spowalniają narastanie niepełnosprawności i opóźniają przejście do postaci postępującej, pozostaje nieznany. Nową opcją terapeutyczną dla pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią choroby jest autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych. Dotychczas tylko w jednym randomizowanym badaniu klinicznym porównano aHSCT ze leczeniem standardowym i wykazało ono znaczną przewagę przeszczepu pod względem czasu do progresji i niepełnosprawności neurologicznej po 2 latach. Kolejny, bardzo istotny i solidny dowód przedstawili szwedzcy badacze na łamach „Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry”.
Oceniono 174 pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego, którzy byli leczeni przy użyciu aHSCT w Szwecji przed 1 stycznia 2020 roku; skuteczność oceniano przeprowadzając retrospektywną analizę zebranych danych ze szwedzkiego rejestru stwardnienia rozsianego, a bezpieczeństwo związane z zabiegiem oceniano na podstawie analizy danych z elektronicznej dokumentacji pacjenta obejmującej okres 100 dni po transplantacji. Wyniki okazały się bardzo pomyślne. Przy medianie czasu obserwacji wynoszącej 5,5 lat aż u 73 proc. pacjentów nie znaleziono dowodów na aktywność choroby, a w ciągu 10 lat aż u 65 proc. Spośród 149 pacjentów z wyjściową niepełnosprawnością stan 80 z nich poprawił się, u 55 utrzymywała się stabilizacja, a do pogorszenia doszło u zaledwie 14. Średnia liczba działań niepożądanych w przeliczeniu na pacjenta wyniosła 1,7 dla zdarzeń stopnia 3. i 0,06 dla stopnia 4, a najczęstszym była gorączka neutropeniczna, występująca u 68 proc. pacjentów.
Wykazano w sposób dobitny, iż autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych wiąże się z brakiem aktywności choroby u większości pacjentów i akceptowalnymi działaniami niepożądanymi, stąd - według szwedzkich naukowców - procedurę tę należy uważać za standard postępowania u pacjentów z wysoce aktywną rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego.
