Problem z flozynami

Refundacja flozyn dla kolejnych grup pacjentów postępuje powoli, a w dodatku przez dwa miesiące dwa takie leki leki wypadły na dwa miesiące z listy refundacyjnej.

Specjaliści nie do końca są zadowoleni ze wskazań refundacyjnych flozyn w PChN. Środowisko nefrologów i organizacje pacjentów sygnalizują problem – chodzi o prostą zmianę zapisów programu, aby kryterium zdefiniować jako “albuminuria albo białkomocz” i odejść od kryterium ilościowego. Pacjent, który ma białkomocz, z założenia ma również albuminurię, więc bezcelowe jest dublowanie badań.

Jednak w tej chwili – od 1 listopada – dwóch z trzech flozyn (dapagliflozyny i kanagliflozyny) zabrakło w refundacji. Utrzymanie efektów zdrowotnych wymaga wprawdzie pozostania przy wcześniej zaordynowanym przez lekarzy leczeniu, ale ograniczenie dostępu chorych do niedawno refundowanych terapii może skłonić niektórych pacjentów do zaprzestania leczenia ze względu na koszty. Chodzi tu szczególnie o grupę pacjentów 65+.

W szczególnie trudnej sytuacji znaleźli się pacjenci nefrologiczni, stracili bowiem możliwość leczenia jedyną refundowaną do 1 listopada flozyną – dapagliflozyną, która pozwala na opóźnienie procesu uszkodzenia nerek, prowadzącego do dializoterapii – choćby o 7 lat. W Polsce w tej chwili dializowanych jest 30 tys. osób, a procedura ta – choć bardzo potrzebna i ratująca życie – generuje ogromne koszty, w tym społeczne, którym można zapobiec. Leki te mają wrócić na listę refundacyjną od stycznia 2024 r. O to apelują organizacje pacjenckie.

Zgodnie z raportem Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) cukrzyca jest główną przyczyną niewydolności nerek, zawałów serca – a tym samym niewydolności serca – udaru mózgu, ślepoty i amputacji kończyn dolnych. Przewlekła choroba nerek (4,5 mln chorych), cukrzyca (3 mln) i niewydolność serca (1,2 mln) to jedne z częściej występujących chorób cywilizacyjnych w Polsce. Choroby te często współwystępują ze sobą i przyczyniają się do zgonów kardiologicznych, które od lat wciąż są główną przyczyną zgonów Polaków. Dotyczą co trzeciego Polaka, odmiennie niż w innych krajach rozwiniętych, gdzie tych zgonów jest blisko o 30% mniej. Zjawisko to nasiliło się w czasie COVID-19, kiedy co trzeci nadmiarowy zgon dotyczył pacjentów z cukrzycą oraz chorobami układu krążenia. Wraz ze wzrostem liczby chorób współwystępujących skraca się istotnie spodziewana długość życia chorego – do 50% szans na 5-letnie przeżycie przy trzech chorobach współistniejących.

Choroby te powodują również znaczne obciążenie Narodowego Funduszu Zdrowia. Tylko hospitalizacje z powodu niewydolności serca skutkują rocznymi wydatkami na poziomie 1,7 mld zł, a dializy – 1,3 mld zł rocznie. Choroby te generują też w dużym stopniu koszty pośrednie (przykładowo niewydolność serca 4,4 mld zł) oraz obniżają jakość życia chorych i ich opiekunów. Wśród pacjentów z niewydolnością serca blisko połowa to diabetycy, a pośród pacjentów z przewlekłą chorobą nerek stanowią oni już 70%. Według danych POLTRANSPLANT najczęściej przeszczepianym dużym narządem w Polsce jest właśnie nerka. Czeka na nią najwięcej ze wszystkich pacjentów, potrzebujących przeszczepu – 1119, jednocześnie z najdłuższym czasem oczekiwania, wynoszącym 387 dni (ponad rok) przy pierwszym przeszczepie i aż 776 dni (ponad 2 lata) przy drugim przeszczepie.

Liczba przypadków cukrzycy, a więc także jej powikłań w postaci niewydolności serca i nerek wzrasta i przez cały czas będzie rosnąć. W konsekwencji wzrośnie liczba zgonów kardiologicznych, wydłużą się kolejki do przeszczepów czy też większe będą potrzeby w zakresie dializ. Odwrócić ten groźny trend mogą jedynie stosowane na szeroką skalę działania prewencyjne. Wśród takich działań, oprócz promocji zdrowego stylu życia, walki z nadwagą i otyłością, upowszechnienia badań diagnostycznych, jest miejsce na skuteczną interwencję farmakologiczną. A tu warto wymienić potrzebę szerokiego, zgodnego z wytycznymi, stosowania flozyn, które stanowią uniwersalną terapię w aż w trzech wskazaniach: cukrzycy, niewydolności serca i przewlekłej chorobie nerek.

Flozyny – inhibitory kotransportera sodowo-glukozowego SGLT-2 – nazywane są często przełomem w leczeniu chorych z niewydolnością serca, przewlekłą chorobą nerek i cukrzycą, ponieważ redukują ryzyko zgonu, hospitalizacji, dializ czy przeszczepu nerek, tym samym zmniejszając koszty ponoszone przez płatnika na opiekę nad chorymi. Doświadczenia kliniczne i wytyczne towarzystw naukowych sugerują, iż powinny być lekami z wyboru już na początkowym etapie leczenia, stosowanymi w szerokiej populacji pacjentów w każdym z tych trzech wymienionych wskazań. W ostatnich latach stopniowo kolejne grupy chorych otrzymywały dostęp do flozyn dzięki decyzjom refundacyjnym, rozpoczynając od cukrzycy (listopad 2019 rok), po niewydolność serca z obniżoną frakcją wyrzutową lewej komory (maj 2022) i przewlekłą chorobę nerek z albuminurią >200 mg/g (lipiec 2022). Od września 2023 r. flozyny trafiły na listę bezpłatnych leków dla seniora: kanagliflozyna – dla chorych z cukrzycą typu 2, empagliflozyna w cukrzycy typu 2 i niewydolności serca z obniżoną frakcją wyrzutową lewej komory serca, dapagliflozyna w cukrzycy typu 2, niewydolności serca z obniżoną frakcją wyrzutową lewej komory i przewlekłej chorobie nerek.

W r. 2023 wytyczne ESC (Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego) uwzględniły w zaleceniach terapię dla pacjentów z niewydolnością serca z zachowaną frakcją (pEF).W klasie pierwszej zaleceń z najwyższym poziomem wiarygodności danych znalazły się inhibitory SGLT2 (dapagliflozyna i empagliflozyna) na podstawie uzyskanych korzystnych wyników badań DELIVER i EMPEROR–Preserved. Pacjenci w Polsce oczekują na refundację flozyn w tym wskazaniu.

Prof. dr hab. n. med. Magdalena Krajewska, kierownik Katedry i Kliniki Nefrologii i Medycyny Transplantacyjnej Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, komentuje – “Wstrzymanie refundacji dla dapagliflozyny oraz kanagliflozyny zaplanowane zostało na trzy miesiące. Tę sytuację wymusiła ustawa, która zakłada taką przerwę z przyczyn administracyjno-prawnych, nie należy się więc doszukiwać w tej sprawie „drugiego dna”. W mediach i wśród lekarzy była prowadzona szeroko akcja informacyjna dla pacjentów z cukrzycą i sądzę iż pacjenci zdołali zrobić zapasy. Na rynku mamy w tej chwili jedną flozynę, która jest refundowana – empagliflozynę, jednak ta cząsteczka, nie doczekała się jeszcze wskazań refundacyjnych w przewlekłej chorobie nerek. Refundację dla tej grupy chorych ma, jak dotąd, jedynie dapagliflozyna. Wiem też, iż w związku z tą „techniczną” przerwą producent dapagliflozyny obniżył cenę. Proszę mi wierzyć, wszyscy staramy się, by ten proces był jak najmniej dokuczliwy. Do tej pory nie dotarły też do mnie skargi z powodu braku leku na rynku. Listy refundacyjne ogłaszane są co trzy miesiące, zakładamy więc, iż w styczniu lek ten na listę powróci, a jeżeli nie, to zaczniemy się wtedy martwić. Dapagliflozyna to lek bardzo potrzebny, pacjenci, jak i środowisko medyczne oczekują, by sytuacja wróciła do tej z września br.”

Prof. dr hab. med. Krzysztof Strojek, konsultant krajowy do spraw diabetologii, dodaje – “Flozyny to grupa nowoczesnych leków, które zostały stosunkowo niedawno wprowadzone do terapii cukrzycy. Poza tym, iż obniżają stężenie cukru we krwi, mają działanie ochronne również wobec nerek i serca. Stanowią leczenie z wyboru i w tej chwili standard w terapii niewydolności serca. Rzeczywiście w listopadzie br. zniknęły z listy refundacyjnej dapagliflozyna oraz kanagliflozyna. Uważam, iż ta sytuacja nie spowoduje reperkusji dla chorych na cukrzycę, ponieważ po pierwsze, jest refundowany jej zamiennik w postaci empagliflozyny, a po drugie na okres braku refundacji, czyli około 3 miesiące, producent dapagliflozyny obniżył cenę swojego leku do ceny poprzednio refundowanej. Dlatego uważam, iż nie doprowadzi to do negatywnych następstw w leczeniu tej choroby.“

Prof. dr hab. med. Przemysław Mitkowski, kierownik Pracowni Elektroterapii Serca w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym, I Klinika Kardiologii Katedry Kardiologii UM im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu, podkreśla – “Sytuacja, gdy lek spada z listy refundacyjnej, jest trudna do zrozumienia przez pacjentów, ale wiąże się z aktualnym stanem prawnym, chociażby z wygaśnięciem patentu. Skutkiem tego od 1 listopada dapagliflozyna i kanagliflozyna zniknęły z listy refundacyjnej. Mam nadzieję, iż od stycznia te dwa leki powrócą na wspomnianą listę. W tej chwili dapagliflozyna jest dostępna w cenie bez refundacji równej dotychczasowej związanej z 30% odpłatnością, jednak lekarze nie mogą jej przepisywać w ramach listy „S” – bezpłatnie dla osób powyżej 65 r.ż., które miały wskazania refundacyjne. Mam nadzieję, iż od nowego roku powróci także ta opcja.

Dapagliflozyna była stworzona dla diabetologii, ale w tej chwili z powodzeniem podajemy ją w kardiologii jako podstawowy lek w leczeniu niewydolności serca. Generalnie uznajemy, iż dapagliflozyna i empagliflozyna, które przeszły wiele badań, są tożsame, tu nie ma istotnych różnic, jeżeli chodzi o efekty kliniczne. Jednak staramy się nie zamieniać pacjentowi leku w danej klasie na inny. Być może nic by się nie stało, ale jestem przeciwnikiem żonglowania pomiędzy różnymi preparatami choćby w tej samej grupie. Najbardziej zależy mi na rozszerzeniu wskazań refundacyjnych do stosowania flozyn dla większej niż dotychczas grupy chorych z niewydolnością serca (NS). Został złożony stosowny wniosek o objęcie nią kolejnych grup pacjentów z niewydolnością serca z łagodnie obniżoną frakcją wyrzutową między 40 a 50% (mrEF) oraz frakcją zachowaną >50% (pEF).

Przy czym uznajemy, iż prawidłowa frakcja wyrzutowa, czyli procent opróżniania się komór serca w trakcie skurczu, powinien wynosić 50%, wtedy uznajemy, iż serce zachowało pełną funkcję skurczową. Podstawowy parametr, który mierzymy we krwi, to substancja NT-pro-BNP/BNP (badanie stężenia N-końcowego propeptydu natriuretycznego typu B/ peptyd natriuretyczny typu B we krwi). jeżeli jest znacznie podwyższona, bierzemy pod uwagę możliwość istnienia NS. Ale należy pamiętać, iż ta substancja może się również pojawiać w niewydolności nerek, co wynika z ograniczonej chorobowo funkcji tego organu. jeżeli jeszcze do tego pacjent ma strukturalną chorobę serca: powiększone przedsionki, pogrubiałą ścianę lewej komory, mamy duże prawdopodobieństwo występowania NS z pEF. Są wskaźniki i skale, które precyzyjnie definiują ten stan kliniczny, ale uważam, iż to, co najprostsze, jest najlepsze, czyli wykładniki NS w postaci objawów: łatwego męczenia, duszności wysiłkowej, podwyższonego stężenia peptydu natriuretycznego we krwi. Biorąc je pod uwagę, mamy sporą szansę, iż nie pominiemy żadnego chorego. Natomiast w tym wskazaniu flozyny nie są refundowane i nie wiem, czy cała grupa z frakcja >40% będzie objęta refundacją, choć tych chorych jest naprawdę dużo. Niemniej pacjentom proponujemy ten lek jedynie w formule pełnopłatnej i naprawdę warto go chorym polecać.

Jestem zwolennikiem, by wszystkie leki znajdujące się w I klasie zaleceń były refundowane, o tym mówią wytyczne Europejskiego Towarzystwa Kardiologicznego (ESC) – jest to leczenie, które należy zaoferować pacjentowi, by poprawić jego rokowanie. Następnie możemy zastanowić nad dostępem do leków w klasie 2 a. jeżeli uda nam się w krótkim czasie ustalić jakąś formę refundacji dla tych grup leków, będzie to największe osiągnięcie.”