Ze wsparciem ABM
Włączenie pierwszego pacjenta z białaczką limfoblastyczną do badania klinicznego terapii z wykorzystaniem genetycznie modyfikowanych limfocytów pacjenta stało się możliwe dzięki środkom, jakie Warszawski Uniwersytet Medyczny otrzymał od Agencji Badań Medycznych, w ramach w ramach konkursu na działalność badawczo-rozwojową w zakresie niekomercyjnych badań klinicznych.
Terapia CAR-T opiera się na zmodyfikowanych genetycznie limfocytach T, które dzięki modyfikacji uzyskały zdolność rozpoznawania cechy komórki nowotworowej i dzięki czemu są zdolne do jej zniszczenia. Określana jest jako przełom w walce z nowotworami.
Katedra i Klinika Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM jest ośrodkiem referencyjnym i niemal każdego dnia wpływają do niej prośby o leczenie kolejnych chorych. Terapia jest niezwykle kosztowna, dlatego do tej pory była możliwa tylko w określonych przypadkach, w ramach programu lekowego. A teraz, dzięki finansowaniu z Agencji Badań Medycznych, specjaliści mogą pomóc następnym pacjentom.
Innowacyjne zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19
W 2020 r. Warszawski Uniwersytet Medyczny otrzymał ponad 17 mln dofinansowania od Agencji Badań Medycznych na realizację projektu pt. „Zastosowanie limfocytów CAR-T antyCD19 w leczeniu dorosłych chorych na nawrotową i oporną ostrą białaczkę limfoblastyczną (MERMAID1)”. To pozwoliło objąć terapią pacjentów, którzy ze względu na wiek i inne ograniczenia nie mieli szansy na refundowane leczenie z Narodowego Funduszu Zdrowia.
12 stycznia 2024 r. do tego innowacyjnego badania klinicznego został włączony pierwszy pacjent.
– Pacjent to 40-letni chory z ostrą białaczką limfoblastyczną, u którego doszło do wczesnego nawrotu choroby. Wcześniej z powodzeniem był leczony celowaną chemioterapią. Aby wyleczyć białaczkę, niezbędna byłaby transplantacja komórek krwiotwórczych, której nie można wykonać z powodu braku dawców. Alternatywą jest terapia CAR-T, do której pacjent został zakwalifikowany – wyjaśnia prof. Grzegorz Basak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych UCK WUM.
Specjaliści zakładają, iż pacjent ma realne szanse na wyleczenie choroby. I choć trudno jednoznacznie je oszacować, można mówić o zakresie 30–50 proc.
– Obserwujemy korzystne efekty tych terapii, ale chcielibyśmy móc leczyć jeszcze skuteczniej – podkreśla prof. Basak i dodaje, iż w tym celu konieczne jest prowadzenie badań klinicznych, także tych niekomercyjnych.
W badaniu klinicznym MERMAID1 będzie leczonych 20 chorych, zarówno w UCK WUM, jak i ośrodkach partnerów w projekcie – Narodowym Instytucie Onkologii Oddziale w Gliwicach oraz w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.
