Europejska Agencja Leków zaleciła przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej produktu Vyjuvek (beremagene geperpavec) stosowanego w leczeniu ran u pacjentów w każdym wieku z dystroficznym pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (DEB).
Dystroficzne pęcherzowe oddzielanie się naskórka to ultrarzadka genetyczna choroba spowodowaną mutacjami w genie łańcucha alfa 1 kolagenu typu VII (COL7A1). Gen ten bierze udział w produkcji kolagenu typu VII (COL7), białka kluczowego we wspieraniu i strukturyzacji warstw skóry. DEB charakteryzuje się łamliwością skóry, tworzeniem się pęcherzy, małymi białymi guzkami (prosakami) i bliznami i zwykle występuje po urodzeniu. Pęcherze i nadżerki mogą również powstawać w jamie ustnej, przełyku, odbytnicy, układzie moczowo-płciowym i oczach lub innych tkankach śluzowych. Gojenie pęcherzy i nadżerek może powodować wyniszczające blizny i inne poważne schorzenia. Recesywny DEB, najcięższa postać DEB, może prowadzić do utraty paznokci u rąk i nóg, deformacji stawów, utraty wzroku i niezwykle agresywnego raka płaskonabłonkowego (rodzaj raka skóry).
Obecnie istnieje jedna terapia dopuszczona do leczenia tego schorzenia, która leczy objawy, ale nie modyfikuje przebiegu choroby. Większość pacjentów otrzymuje opiekę wspomagającą i paliatywną (łagodzącą objawy), w tym leki przeciwbólowe i zalecenia dotyczące zmiany stylu życia.
Lek Vyjuvek składa się z genetycznie zmodyfikowanego wirusa opryszczki pospolitej, który dostarcza normalny gen COL7A1 do ran. Stosuje się go miejscowo na poszczególne rany raz w tygodniu w małych kropelkach.
Zalecenie opiera się na wynikach randomizowanego badania klinicznego z udziałem 31 pacjentów w średnim wieku 17 lat, w tym 19 pacjentów pediatrycznych (w wieku od 1 do <17 lat) i trzech pacjentów w wieku poniżej trzech lat. Wybrano dwie porównywalne rany u każdego pacjenta i losowo przydzielono ich do grupy otrzymującej na skórę Vyjutek lub placebo (tylko żel) co tydzień przez 26 tygodni. Całkowite gojenie się rany zdefiniowano jako 100-proc. zamknięcie rany od dokładnego obszaru rany wybranego na początku badania.
Wyniki wykazały, iż Vyjuvek znacząco poprawił całkowite gojenie się ran w 71 proc. ran po trzech miesiącach i u 67 proc. po sześciu miesiącach, w porównaniu z 20 proc. i 22 proc. w ranach leczonych placebo.
Najczęstsze działania niepożądane to kaszel, katar, zaburzenia skóry i tkanki podskórnej (świąd, rumień i wysypka) oraz dreszcze.
Projekt Vyjuvek otrzymał wsparcie w ramach programu PRIority MEdicines (PRIME) Europejskiej Agencji Leków, który zapewnia wczesne i wzmocnione wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków, które mają szczególny potencjał w zakresie zaspokajania niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów.
W swojej ogólnej ocenie Komitet ds. Terapii Zaawansowanych (CAT) Europejskiej Agencji Leków stwierdził, iż korzyści ze stosowania leku Vyjuvek przewyższają możliwe ryzyko u pacjentów z DEB. CHMP, Komitet ds. Produktów Leczniczych i Ludzi EMA, zgodził się z oceną i pozytywną opinią CAT oraz zalecił zatwierdzenie tego leku.
