Fundacja Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne opublikowała komunikat, w którym wyraża żal i rozczarowanie z powodu decyzji Komisji Ekonomicznej. Chodzi o negatywną opinię dotyczącą ewentualnej refundacji podskórnego emicizumabu.
Fundacja Sanguis pisze w swoim oświadczeniu – “Z ogromnym żalem i rozczarowaniem przyjęliśmy informację, iż Komisja Ekonomiczna przy Ministrze Zdrowia negatywnie zaopiniowała wniosek o refundację emicizumabu dla dorosłych i dzieci z ciężką hemofilią A bez inhibitora. Wniosek ten był odpowiedzią na ogromne oczekiwania pacjentów i środowiska medycznego. Proponowane rozwiązania zostały przygotowane w taki sposób, aby nie obciążały dodatkowo budżetu państwa, a jednocześnie dawały możliwość dostępu do terapii wszystkim potrzebującym. Niestety, mimo tych argumentów, pacjenci w Polsce przez cały czas pozostają bez szans na nowoczesne leczenie.” Fundacja podkreśla, iż podskórne podawanie leku w ogromnym stopniu poprawia komfort życia pacjentów. Podanie podskórne jest znacznie prostsze i mniej obciążające niż tradycyjne dożylne wlewy czynnika krzepnięcia. Terapia staje się mniej bolesna, możliwa do prowadzenia w domu i pozwala na bardziej niezależne i bezpieczne życie.
Pacjenci wskazują, iż w wielu krajach ten lek jest już refundowany. “Taka sytuacja nie ma uzasadnienia ani medycznego, ani ekonomicznego i jest po prostu krzywdząca oraz niezrozumiała. Uważamy, iż odrzucenie wniosku o refundację emicizumabu to działanie na szkodę pacjentów. Takie decyzje odbierają ludziom szansę na normalne życie, ograniczają możliwości lekarzy i podważają poczucie sprawiedliwości w dostępie do nowoczesnych terapii” – wskazuje Ewelina Matuszak, prezes Fundacji Sanguis Hemofilia i Pokrewne Skazy Krwotoczne.
“Jako Fundacja apelujemy, aby Ministerstwo Zdrowia obudziło się i wsłuchało w głos pacjentów. To nie jest kwestia luksusu, ale życia, zdrowia i godności chorych. Nie możemy się na to zgodzić. Będziemy walczyć o to, aby emicizumab był dostępny w Polsce dla wszystkich pacjentów, którzy go potrzebują, niezależnie od wieku i obecności inhibitora” – zapowiadają pacjenci.
Natomiast producent leku, firma Roche, w związku z negatywną uchwałą Komisji Ekonomicznej z dnia 28 sierpnia opublikował oświadczenie, w którym stwierdza – “Dostrzegając pilność sytuacji, firma Roche w toku negocjacji cenowych zaproponowała korzystne warunki finansowe obejmujące całą populację chorych, które są neutralne dla budżetu płatnika. Takie podejście miało na celu skrócenie czasu negocjacji i umożliwienie jak najszybszego dostępu do terapii. W trakcie negocjacji Komisja Ekonomiczna jednostronnie zaproponowała ograniczenie grupy chorych do pacjentów pediatrycznych. Na podstawie doświadczenia z poprzednich procesów dla leku emicizumab można stwierdzić, iż przeniesienie kryterium wieku z 2 na 18 lub mniej lat, nie rozwiązuje problemu dostępności, ponieważ przez cały czas zmusza pacjentów do rezygnacji ze skutecznej i wygodnej terapii na rzecz bardziej uciążliwego leczenia bez uzasadnionych powodów medycznych.”
Procesy refundacji dla pacjentów z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem realizowane są od kilku lat Producent złożył pierwszą ofertę w listopadzie 2022 r., a wnioski refundacyjne rok później. Środowiska pacjencie aktywnie wspierają ten proces. Przez pewien czas w internecie były zbierane głosy pod petycją o udostępnienie profilaktyki krwawień emicizumabem dla wszystkich dzieci chorych na hemofilię A w postaci ciężkiej od urodzenia do 18. roku życia. W lipcu 2024 dostęp do emicizumabu otrzymała tylko zawężona grupa dzieci określona ścisłymi kryteriami programu lekowego. Drugi wniosek z 2023 r. dotyczący populacji dorosłych z określonymi kryteriami włączenia pozostaje nierozpatrzony. W kwietniu 2025 firma złożyła wniosek o rozszerzenie dostępu do emicizumabu, którego rozstrzygnięcie udostępniłoby lek bez konieczności spełnienia dodatkowych kryteriów – który właśnie otrzymał negatywną rekomendację KE. Roche w swoim oświadczeniu stwierdził, iż “zaproponowane w poufnym instrumencie dzielenia ryzyka (RSS) zapisy gwarantują, iż rozszerzenie populacji docelowej dla leku emicizumab, czyli objęcie go finansowaniem zarówno dla pacjentów pediatrycznych, jak i pacjentów dorosłych z ciężką i umiarkowaną z ciężkim fenotypem krwotocznym hemofilią A niepowikłaną inhibitorem, będzie neutralne finansowo w stosunku do dzisiaj ponoszonych kosztów leczenia pacjentów w ramach programu lekowego B.15 oraz Narodowego Programu Leczenia Chorych Na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne.”
